藥物經濟學看“破除以藥補醫”辨析

藥物經濟學（PE）評價方法一般分為成本效益分析、成本效果分析和成本效用分析，成本效益分析主要起源于福利經濟學，而成本效果分析和成本效用分析則與決策學的關系很緊密。在國際上，藥物經濟學的研究者相當一部分集中在衛生技術評估領域。而在國內，一部分學者主要以技術經濟學為背景進入這個領域，另一部分學者則以衛生技術評估或衛生經濟學的背景來從事藥物經濟學的研究。但是，大部分研究者主要基于已經開發的工具從事研究，對于工具本身的有效性還缺少應有的認識，尤其對行為經濟學家的研究思想可能對藥物經濟學（尤其是成本效用分析、生命質量測量）產生的沖擊缺少應有的認識。

醫院藥物經濟學研究已經開始逐漸關注患者生存質量（Quality Adjusted Life Years，QALY）。但是，如果不對生存質量測量方法學方面有全面的認識，非常容易做出錯誤的研究，最終導致錯誤的臨床決策。而作為行為經濟學家的丹尼爾·卡尼曼有關生存質量的研究，為我們提供了新的學習角度。筆者希望通過介紹效用測量的發展與演變，引出卡尼曼生存質量方面的研究及觀點，并以此反思醫院運用生存質量量表進行藥物經濟學研究應該注意的問題，以為醫院藥物經濟學研究提供指引。

效用測量的發展與演變

藥物經濟學研究中結果的測量是一大難題，以臨床結果作為效果指標僅僅測量了患者的某一狀態，在這種情況下，效用作為總和指標顯示了其優勢，但是其在測量方面經歷了曲折的發展過程。在維基百科、百度百科中，都是將效用以基數、序數來分類，這也是經濟學教材中的分類。但是正如卡尼曼所說，經驗效用（experienceutility）和決策效用（decisionutility）的分類，更利于理解生存質量測量的方法學問題。

經驗效用主要起源于杰里米·邊沁（Jeremy Bentham，1748～1832），他將效用定義為快樂和痛苦的測量單位，并且認為效用將決定人的行為。這種意義上的效用在19世紀一直沿用。弗朗西斯·埃奇沃斯（Francis Edgeworth，1845～1926）甚至想象出測量經驗效用的快樂測量計（hedonimeter），并且認為經驗效用是時間的連續函數。

20世紀初，科學實證主義興起，心理學領域主要以行為主義為代表。行為主義認為經驗是私人的、難以加總、不便觀察，不適宜進行研究。效用研究開始整體轉向決策效用。研究的角度不再是“你經歷了什么，你喜歡什么”，而是“你想要什么”，因為“需要”和“選擇”相聯系，相比“喜歡”更易觀察。該理論認為你選擇的越多，表明你的效用越高。在這種情況下，決策效用統治了經濟和決策理論一個世紀之久。

但是進入21世紀以來，行為經濟學的研究逐漸確認人的行為不一定總是理性的，人們也不一定總是能夠選擇對他們最有利的事情。在這種情況下，一些經濟學家開始反思決策效用的有效性，產生了重歸邊沁經驗效用的趨勢，卡尼曼就是其中的關鍵人物之一。

生存質量研究過程

丹尼爾·卡尼曼，普林斯頓大學教授，1934年出生，1954年獲得以色列希伯來大學心理學和數學學士學位，1961年在美國加利福尼亞大學伯克利分校獲得博士學位。他先后在以色列希伯來大學、加拿大不列顛哥倫比亞大學和美國加利福尼亞大學伯克利分校任教；1993年，開始擔任普林斯頓大學心理學和公共事務教授。2002年，卡尼曼因為在展望理論（prospecttheory）方面的學術貢獻獲得諾貝爾經濟學獎。2011年，美國《外交政策》（Foreign Policy）雜志將卡尼曼列為全球最重要的思想家之一。同年，其科普著作《思考，快與慢》出版（已經有中譯本），成為當年度最暢銷書籍之一。筆者在閱讀該書時，發現其思想將對藥物經濟學的主要研究工具（比如生存質量測量量表等）產生革命性的影響。

卡尼曼大約在2004年左右開始介入藥物經濟學領域的相關研究。這可能源于其與有衛生技術評估背景的保羅·多蘭（PaulDolan）的合作，多蘭于2004～2005年度在普林斯頓跟隨卡尼曼進行訪問學者研究。2005年，卡尼曼參加了第10屆藥物經濟學與結果研究（ISPOR）年度國際會議，在大會上他針對行為經濟學在衛生決策中的定位以及回歸“經驗效用”的研究視角的必要性進行了發言。該發言總結為“實踐中的衛生經濟決策決定因素：行為經濟學的角色”（Determinants of Health Economic Decisionin Actual Practice: The Role of Behavioral Economics），發表于《ValueInHealth》2006年第9卷第2期上。2006年，卡尼曼在第11屆ISPOR年度國際會議上針對“生存質量將存在嗎”（Willthe QALY Survive）展開討論。2007年，他參與了ISPOR的生存質量方法學共識研討會。2008年，多蘭和卡尼曼合作的文章“效用解釋及其對健康測量的意義”（Interpretations Of Utility And Their Implications For The Valuation Of Health）發表，總結了回歸測量經驗效用的主要方法學問題。2009年，《Value In Health》第12卷增刊1期以“健康測算的不同方法”（A Different Approach to Health State Valuation）總結了卡尼曼有關生存質量測量的主要思想。

主要觀點及解決方案

卡尼曼在生存質量方面的研究主要指出了其存在的方法學問題以及可能的解決方案。具體包括：

（1）生存質量作為效用測量指標有其存在價值，但是現行生存質量測量工具主要基于決策效用，是從人的決策和偏好中推出效用，而不是研究人的實際經驗，亟需開發基于經驗效用的生存質量測量方法。

（2）生存質量的測量對象是大眾，而不是真正的患者，容易導致偏倚。QALYs的測量往往假定某人（往往不是患者）處于某種情景下，然后讓該人預測其經驗，屬于情感預測。但是大眾和患者的參照點是不同的，健康人傾向于從失去健康的角度考慮問題（銷售健康），而患者則更傾向于從獲得健康的角度考慮問題（購買健康）。行為經濟學的大量實驗已經證明，銷售者和購買者對同一商品并不給予同一價格（此即稟賦效應，銷售者往往比購買者所給予的價格更高）。

（3）即使測量的是同一種疾病的患者，也會出現不同患者對健康的關注點不同。卡尼曼的研究進一步研究指出，即使同一患者在不同時點對健康的評價也是不同的。這就是峰終定律（Peak-EndRule），患者對健康的評價決定于高峰時（無論正向還是負向）與結束時的感覺。

（4）測量經驗效用還不成熟，但是可以借助行為經濟學的研究減少生存質量測量的偏倚。比如進行生存質量測量時，可以通過“真正患者視頻”、“演員再現患病情景”以及“使問題盡量再現患病的真實經驗”等方式，給予受試者盡可能多的信息或者與所研究疾病狀態相關的經驗情景。另外也有必要開發基于時刻到時刻（Moment-To-Moment）的效用測量方法，主要包括經驗抽樣法（ExperienceSamplingMethod，ESM）和昨日重現法（DayReconstructionMethod，DRM）。這兩種方法將在后續文章中詳細介紹。

對醫院的啟示

由卡尼曼的研究可以發現，醫院藥物經濟學研究的大量文獻所涉及的生存質量研究存在一系列問題，需要引起注意：

（1）研究對象是誰？是健康人，還是患者？如果是患者，是處于疾病什么狀態的患者？這一系列問題都會影響生存質量研究的可信性，也有利于完善生存質量研究的研究設計，比如可以通過經驗抽樣法使樣本更具有代表性等。

（2）生存質量量表的問題如何設計？有沒有考慮行為經濟學因素的影響（比如稟賦效應等）？問題所設計的情景能不能再現疾病的真實經驗？這一系問題可以提高量表的信度和效度。

（3）如何通過設計生存質量的測量時點減輕“峰終定律”所產生的負面影響？昨日重現法可能為此提供比較好的解決方案。

生存質量作為效用測量指標有其存在價值，但是現行生存質量測量工具主要基于決策效用，是從人的決策和偏好中推出效用，而不是研究人的實際經驗，亟需開發基于經驗效用的生存質量測量方法

【結語】

在現在仍無更好的測量效用的指標前，生存質量仍然有其價值，但是我們要關注行為經濟學家的最新研究成果，并且思考這些成果如何為醫院藥物經濟學研究所用。為了更好地從事醫院藥物經濟學研究，讓我們從卡尼曼的科普著作《思考，快與慢》開始讀起吧。

來源：醫藥經濟報 作者：左根永

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