美國臨床試驗證明：RNA干擾機制抑制致癌基因

　　美國科學家初步臨床試驗證明，核糖核酸（ＲＮＡ）干擾機制可用于抑制人體中重要致癌基因的表達。研究結果２１日發表在學術期刊《自然》網絡版。

　　納米微粒

　　美國加州理工學院一個研究小組研制出直徑約７０納米的微粒。微粒包含兩種聚合物、一種可綁定癌細胞表面接受器的蛋白質、名為ｓｉＲＮＡ的核糖核酸。ｓｉＲＮＡ可以附著在信使核糖核酸（ｍＲＮＡ）上，抑制ＲＲＭ２基因的表達。這種基因對黑素瘤癌細胞繁殖起重要作用。

　　研究人員通過靜脈注射將納米微粒導入患者血液。微粒沿血管到達腫瘤，進入到細胞里。一旦進入細胞，納米微粒就會解體，釋放出ｓｉＲＮＡ。微粒其余部分極小，隨尿液排出體外。

　　２００６年，兩名美國科學家因發現ＲＮＡ干擾機制獲得諾貝爾生理學或醫學獎。人們試圖將這一發現應用于臨床，但面臨如何讓ＲＮＡ找到目標的難題。

　　發出指令

　　研究項目帶頭人馬克·戴維斯接受路透社電話采訪時說：“我們在微粒中放入一個化學傳感器。當它發現微粒已經進入細胞，就會發出‘可以’指令，然后微粒就會解體，釋放出ｓｉＲＮＡ。”接受ｓｉＲＮＡ療法的黑素瘤患者腫瘤活組織檢查顯示，進入腫瘤細胞的納米微粒數量與導入的納米微粒劑量相關。接受療法后，患者的ｍＲＮＡ和ＲＲＭ２水平都有所下降。在接受納米微粒劑量最多的一名患者身上，研究人員檢測到一段ｍＲＮＡ，它顯示，ｓｉＲＮＡ明顯對ｍＲＮＡ發生作用的位置正是研究人員預計ＲＮＡ干擾機制會起作用的位置。

　　研究人員說，所有這些表明，在人體中系統地控制ｓｉＲＮＡ可以抑制特定基因的表達。

　　更多試驗

　　為確保這種療法安全，研究人員需要獲得更多臨床試驗數據。戴維斯希望瞄準特定基因用藥的療法不會帶來嚴重副作用。“我想讓腫瘤消失，同時保持患者生活質量。我們現在向著這個目標又邁進一步，”他說。科學家們歡迎研究成果，但認為需要進一步臨床驗證。美國洛克菲勒大學分子生物學家托馬斯·圖施爾說：“這些納米微粒，能到達組織并產生可衡量的顯著效果，這令人激動。”但他認為研究數據獲得于個別患者，“希望今后能確認他們的發現”。

　　麻省理工學院生物醫學專家丹尼爾·安德森說：“在動物身上我們獲得大量激動人心的數據，但這些療法是否有用最終要在人身上得到評估，因此，這是一項重要成果，但我們的工作并沒有結束。”

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