精確制導：促進兒童用藥研發新密碼

新增鼓勵品種 發布技術指南 加快上市速度

精確制導：促進兒童用藥研發新密碼

　　8月23日，國家衛生健康委會同科技部、工業和信息化部、國家藥監局制定的《第四批鼓勵研發申報兒童藥品清單》發布。加上此前發布的三批清單的105個品種，我國鼓勵研發申報兒童藥品清單所含品種達到129個。清單的發布有利于進一步做好保障兒童用藥工作，促進兒童適宜品種、劑型、規格的研發創制和申報審評，滿足兒科臨床用藥需求。

　　近年來，我國大力加強兒童用藥保障工作。國家藥監部門持續深化審評審批制度改革，加大對企業兒童藥物研發指導力度，取得積極成效：2019年至今年5月底，共制定發布17個兒童用藥相關指導原則；2019年至2022年，共有158個兒童藥物獲批上市，今年上半年有38個兒童用藥品種獲批上市。

　　入選原則優化　綜合臨床需求與企業研發可行性

　　第四批鼓勵研發申報兒童藥品清單共入選24個品種，涉及30個品規、9種劑型，覆蓋神經系統用藥、消化道和新陳代謝用藥、抗腫瘤藥及免疫調節劑等治療領域。

　　此次入選品種主要有四個特點。一是突出臨床用藥需求。清單中絕大多數藥品國內暫無通用名上市，有助于填補國內用藥空白。二是貼近兒童用藥特點。清單中多為口服溶液劑、鼻用散劑等低齡兒童適宜劑型，且同品種下規格更為豐富，能更好匹配不同年齡段的兒童用藥需求。三是關注罕見病患者群體。經多部門組織專家遴選論證，聽取臨床一線意見，遴選藥品中包括部分罕見病用藥。四是兼顧企業研發積極性。清單遴選過程中，通過數據分析和專家論證等方式，綜合評估品種潛在的臨床應用前景和市場空間。

　　與5月26日國家衛生健康委公示時相比，第四批清單入選品種減少了克羅拉濱/氯法拉濱、匹莫齊特、卡培立肽、納多洛爾、托氟沙星5個品種，這是綜合考慮了臨床用藥必需性和企業研發可行性的結果。

　　一是堅持以臨床需求為導向。跟進全球最新臨床進展，將近年來國外已上市國內未上市的兒童藥品和國內已上市但無兒童適宜劑型規格藥品作為重點考慮，著重選擇安全性、有效性、適宜性高的品種。二是兼顧企業研發可行性。經多部門組織專家共同研究論證，綜合考慮生產工藝難度、原料藥供應、專利侵權風險等因素。

　　審評審批發力　出臺指南保障研發不跑偏

　　近年來，關注兒童用藥匱乏的呼聲日益高漲，尤其是在2000年前后，全國人大代表、全國政協委員以及國家醫學中心、科研院所、醫療機構工作人員等社會各界紛紛發聲，呼吁重視兒童用藥，特別是兒童專用劑型藥物的研制。2019年實施的《中華人民共和國藥品管理法》明確提出，采取有效措施，鼓勵兒童藥品的研制和創新，支持開發符合兒童生理特征的兒童藥品新品種、劑型和規格，對兒童藥品予以優先審評審批。2021年9月，國務院印發的《中國兒童發展綱要（2021—2030年）》明確，鼓勵兒童用藥研發生產，加快兒童用藥申報審批工作；完善兒童臨床用藥規范，藥品說明書明確表述兒童用藥信息。

　　作為兒童用藥審評審批、保證生產質量的重頭部門，國家藥監部門十分重視兒童藥品審評審批及質量安全工作，出臺一系列政策，從制度上保障兒童用藥研發生產。

　　2014年，原國家衛生計生委、國家發展和改革委、原國家食品藥品監督管理總局等六部門聯合發布《關于保障兒童用藥的若干意見》。這是我國關于兒童用藥的第一個綜合性指導文件，從申報審批、政策支持、生產供應、臨床使用、質量控制以及發展中西藥并重特色優勢角度出發，多角度、多層次地提出意見，保障兒童用藥的發展。

　　2015年，《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》提出的優先審評審批工作，將兒童藥品單獨列出。2016年，《臨床急需兒童用藥申請優先審評審批品種評定的基本原則》《優先審評審批的兒童用藥注冊申請目錄（第一批）》發布，為后續2017年和2019年發布第二、三批鼓勵研發申報兒童藥品清單奠定了基礎、找準了方向。

　　兒童用藥研發離不開藥企的努力。為保障企業研發方向不跑偏，在研發指南方面，僅2020年，國家藥監局藥品審評中心就發布了3項針對兒童用藥研發指導原則，這相當于2020年以前兒童用藥研發指導原則的總量。2019年至今年5月底，我國共制定發布17個兒童用藥研發相關指導原則，為企業研發注冊提供了技術指導。

　　制度保障下，兒童用藥申報量、獲批量均呈現明顯上升趨勢。統計顯示，2019年至2022年，共有158個兒童用藥獲批上市，今年1月至6月，有38個品種的兒童用藥獲批上市。

　　政策成果初顯　兒童用藥可及性有效提升

　　國家衛生健康委網站發布的《〈關于印發第四批鼓勵研發申報兒童藥品清單的通知〉政策解讀》強調，2016年以來，國家衛生健康部門會同有關部門，先后制定并發布了三批含105種藥品的《鼓勵研發申報兒童藥品清單》。目前，其中的23個藥品已獲批上市，覆蓋抗腫瘤藥及免疫調節劑、神經系統用藥、精神障礙用藥等8個治療領域，其中有6個藥品是罕見病用藥。

　　實施鼓勵研發申報兒童藥品清單工作以來，取得了以下成效：

　　一是填補國內用藥空白。前三批清單中已上市藥品中的多個品規為清單發布后首次獲批上市，覆蓋精神障礙用藥、抗腫瘤藥等多類重大疾病用藥，也涉及兒童常見的呼吸系統用藥、消化系統用藥等，拓寬了相關領域的用藥選擇，如國內首個治療兒童驚厥急性發作的咪達唑侖口頰粘膜溶液、國內首個兒童用水合氯醛制劑、國內首個用于兒童高血壓治療的依那普利口服溶液劑，以及用于罕見難治性癲癇患兒治療的氯巴占片等。

　　二是切實提升藥品可及性。前三批清單中已上市品種多為低齡兒童適宜劑型，包括口服混懸劑、口腔黏膜溶液、糖漿劑等多種兒童適宜劑型，既改善臨床用藥不足的現狀，促進藥物合理使用，又提高兒童用藥順應性，提升臨床用藥可及。

　　三是有效引導企業研發。前三批清單堅持臨床需求導向，推進兒童藥品的研發申報，鼓勵企業合理調整研發戰略布局，避免研發盲目性，提升了企業研發生產積極性，促進了兒童用藥生產及資源分配。

　　為保障鼓勵研發申報兒童藥品工作順利實施，國家衛生健康委、國家藥監局等部門將進一步加大鼓勵研發申報兒童藥品科研扶持力度，支持相關產業項目建設，優先審評審批鼓勵研發申報兒童藥品，按程序將符合條件的鼓勵研發申報兒童藥品納入國家基本藥物目錄和國家基本醫療保險藥品目錄，引導提升我國兒童藥品綜合研發水平，促進兒童藥品合理規范使用，支持兒童藥品供應保障高質量發展。(記者 王曉冬)

　　轉自：中國醫藥報

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