風險共擔解靶向藥使用困局

　　在剛剛過去的全國腫瘤防治宣傳周期間，全國各大醫院都不遺余力地通過科普講座、義診、咨詢等形式開展公益宣傳活動。在廣州某三甲醫院舉辦的乳腺癌防治知識講座上，一位專家在演講中說：“如今，全球每年有1～2種獲批上市的乳腺癌靶向藥物，新藥更新的速度很快。雖然這些藥物不一定能很快進入國內，但也有一些靶向藥物已經能夠在醫保報銷，我們有理由相信，乳腺癌并非可防不可治。”

　　腫瘤靶向藥物已經成為創新藥物研發領域的又一熱土，大量的研究和開發費用正在向這一領域成幾何級數增加。與此同時，它又面臨著最適用患者難以支付的現狀，很多病人受經濟條件的限制，無法在“正確的時間”接受“正確的治療”。有專家表示，除嚴格控制進貨渠道、鼓勵藥企慈善捐贈部分藥品外，還需要大力發展本國廉價的生物藥品，如此才有望讓國內患者最大程度地受益于靶向治療。

　　上游非技術性壓力

　　目前，國內企業對靶向藥物的研發已經進展到fast follow-on（快速搶仿）階段，國外已上市銷售的靶向新藥，在國內往往有同步跟進的PoC（proof of concept，概念性驗證）項目。

　　“國內的仿制技術現在都能做，但問題是專利期內的新藥受到嚴格保護，游戲規則就橫在那里。”江蘇恒瑞醫藥股份有限公司副總經理兼全球研發總裁張連山博士說。

　　2011年10月到2012年10月，FDA新批的7個腫瘤新藥幾乎全是靶向藥物，同時還擴大了5個已批準藥物的適應癥，某些腫瘤亞型患者為此獲得新的治療方案，但其專利藥物的身份也意味著這些新藥享有全球壟斷的高定價，即便很快被引入國內，其經濟可及性也不高。

　　另一方面，在國內“首仿”政策的推動下，非獨家的靶向藥物仍有不小的選擇余地。在近年的地方招標中，含金量相當的幾款國內靶向產品因競爭激烈，中標價連年下降的情形時有發生。

　　“幾乎所有的靶向藥物都遇到了招標降價的壓力。”深圳萬樂藥業有限公司大區經理洪宇認為，降價未過多妨礙到這些藥物形成各自市場的步伐，特別是對這類性命攸關的新藥而言，更需要合理的首仿藥物作為市場替補，只是在主流招標模式下，招標結果并不總能與藥物的臨床治療價值相一致。

　　“靶向藥物與傳統的抗癌藥物之間存在一些療效上的差異，有經濟實力的人原則上會選擇使用更貴的靶向藥物。”洪宇告訴記者，靶向治療的劃時代意義毋庸置疑，但患者經濟上能否負擔得起是臨床上必須兼顧考慮的問題。另外，如果國家衛生政策對腫瘤治療“過度干預”，也可能會帶來一些負面效應。“某種意義上說，不能像限用抗生素那樣對腫瘤藥的使用下‘死杠杠’，治療難度將會因此而加大。”

　　據記者了解，目前靶向治療的費用較一般化療費用要高出許多，以治療乳腺癌的靶向藥物為例，一支藥的費用為2萬元左右，如果以21天作為一個療程計算，每個療程需使用7～10支靶向藥物，一個療程十幾萬的開銷令很多患者根本無法承受，而傳統的化療藥物一般只需1000～2000元/支。

　　“太昂貴了，很多時候是經濟狀況不允許他們使用。”一位普外科醫生在接受記者采訪時反復強調，靶向藥物的療效雖有歐美一類臨床證據的支持，但是來自亞太地區的高質量證據尚不充分，因此亞太區患者能在多大程度上受益于靶向藥物，還有待臨床隨機對照研究進一步揭示。

　　個體診斷助精準中靶

　　盡管如此，只要患者的經濟條件允許，部分臨床醫生還是傾向于推薦他們使用靶向藥物，原因是高選擇性殺滅癌細胞、更低的毒副反應和不易耐藥等優點顯而易見。

　　不過，包括醫生在內的一些專業人士認為，腫瘤治療方案的好壞并不能單純從方案所選用的藥物種類得出結論，最終療效全視乎方案能否個體化。這種觀點至少在個別瀕臨絕望的患者看來不具有徹底的說服力，在聽說靶向治療的“神奇功效”后，他們仍不惜押下重注，試圖成為試驗性用藥下的“幸運兒”。

　　據報道，最極端的例子是一位非EGFR基因突變患者服用易瑞沙后，根本沒起到一點治療效果，反倒出現了不少的副作用。

　　“作為做藥的人，肯定是希望致病基因高表達或致病基因突變的人群才去使用對應的靶向藥物。”張連山表示，靶向藥物絕非普遍適用的“神藥”，因此一定要科學地對癥下藥，“但問題的關鍵是如何做到這一點。”

　　臨床上也一直不提倡用靶向藥物進行試驗性治療，有時接受一個無效的療程，已經相當于檢測所需的費用。據了解，基因診斷費用通常在千元以上，所需檢測的基因突變位點越多，費用就越高。

　　去年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年度報告中的一項研究成果顯示，“腫瘤學正在快速過渡到精準用藥時代，即醫生根據患者的基因型和腫瘤的生物學特性個體化用藥”。換言之，基因檢測結果以及腫瘤本身的特性，對于判斷靶向藥物的使用缺一不可。

　　“檢測結果如果是陽性，連同靶向治療的藥品費用由醫療保險制度按照大病醫保規定的比例補償，反之檢測費用由患者自負。”上海衛生發展研究中心主任、復旦大學公共衛生學院胡善聯教授指出，既然基因檢測被視作靶向治療的一部分，可參考“風險分擔”的概念來解決基因檢測費用的支付問題。

　　目前國際上已開展所謂的“風險共擔談判”（risk-sharing agreement）模式，由藥廠和醫療保險部門協議共擔患者使用藥物的部分風險：凡是基因陽性、靶向治療結果有效的病人，由醫療保險部門全額負擔靶向治療藥物和基因檢測的費用；如果基因陽性的病人沒有達到治療效果的話，則由藥廠退還靶向治療藥物和基因檢測的費用。

來源：藥品資訊網信息中心

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