新藥研發逆勢而上 獲批數量持續回升

——2012年美國食品藥品管理局（FDA）批準新藥回顧

2012年，美國食品藥品管理局（FDA）共批準了39種新藥，這一數字成為該機構自1996年以來批準新藥數量的第二高——1996年FDA共批準53種新藥，為歷史之最，包括阿托伐他汀（立普妥）這樣的“重磅炸彈”級藥物。對于制藥行業和患者來說，這足以令人感到意外和驚喜，因為在2011年和2010年，FDA分別只批準了30和21種新藥，2002~2011年年平均批準數為23種。

對于2012年有39種新藥獲批，有人認為系原研藥企業正蓄勢待發，以應對近年來由于專利到期、仿制藥競爭帶來的銷售損失。分析師預計，2012年批準的藥物中有一些將獲得數十億美元的銷售額，不過，FDA發言人、藥學博士LisaKubaska表示：“FDA在2012年批準的新分子實體不斷增加令人鼓舞，但現在就說FDA批準新藥增加進入到一個長期的趨勢還為時過早。”

11月17日，BTG制藥公司的VoraxazeGlucarpidase，羧肽酶注射劑獲得批準，用于治療因腎功能衰竭而導致的甲氨蝶呤中毒血液中甲氨蝶呤水平過高。Voraxaze是一種酶，可將甲氨蝶呤分解成可排出體外的成分，從而迅速降低其血液水平。

21月23日，LEOPharmaAS公司的外用凝膠PICATOIngenolmebutate，巨大戟醇甲基丁烯酸酯獲得批準，用于治療光化性角化病。光化性角化病是一種由累積日光暴露導致的癌前病變，可能進展為鱗狀細胞癌。該藥是從澳大利亞植物Euphorbiapeplus的汁液中提取的活性成分，母核為巨大戟醇，可誘導細胞凋亡，但其治療的具體作用機制尚不明確。

31月27日，輝瑞公司的InlytaAxitinib，阿西替尼獲得批準，用于治療其他藥物治療無效的晚期腎癌腎細胞癌。Inlyta是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，對多個靶點有效，包括VEGF受體1、2和3。

41月30日，基因泰克公司的Erivedge（Vismodegib，維莫德吉）獲得批準，用于治療成人最常見的皮膚癌——基底細胞癌。Erivedge也是FDA批準的首個治療轉移性基底細胞癌的藥物，通過抑制Hedgehog通路起效，這種通路在大多數基底細胞癌中活躍，但僅在少許正常組織中（如毛囊）活躍。

51月31日，Vertex制藥公司的Kalydeco（Ivacaftor）獲得批準，用于治療G551D突變的囊性纖維化，這種突變在囊性纖維化患者中僅占小部分。囊性纖維化是一種遺傳疾病，由囊性纖維化跨膜傳導調節因子CFTR的突變產生。Kalydeco通過增強CFTR的離子運輸能力，改善CFTR蛋白的功能。

62月14日，默沙東公司的眼溶液ZioptanTafluprost，他氟前列素獲得批準，用于開角型青光眼或高眼壓患者，以降低眼內壓。Zioptan是一種選擇性FP前列腺素受體激動劑，被認為通過促進房水經葡萄膜鞏膜流出，而降低眼內壓。目前其確切作用機制尚不清楚。該藥也是首個不含防腐劑的前列腺素類似物的滴眼藥。

73月6日，DiscoveryLaboratories公司的氣管內懸液Surfaxin（Lucinactant，蘆西納坦）獲得批準，用于治療早產兒呼吸窘迫綜合征（RDS）。Surfaxin是在21-氨基酸肽KL4（Sinapultide，西那普肽）的基礎上根據天然人肺表面活性劑的特點設計而成的產品，用于模擬人肺表面活化蛋白B（SP-B）。

83月27日，美國安斐曼科斯公司的注射劑OmontysPeginesatideacetate獲得批準，用于治療接受透析的成人患者由慢性腎臟病CKD引起的貧血。Omontys可結合并刺激人類促紅細胞生成素受體，通過增加血紅蛋白從而升高網織紅細胞計數，達到改善貧血的目的。Omontys最大的優勢在于，患者只需每月注射一次；而促紅素，則需每月注射多達12次。

94月6日，AvidRadiopharmaceuticals公司的放射性診斷劑Amyvid（FlorbetapirF18）獲得批準，用于阿爾茨海默病的診斷。FlorbetapirF18是一種分子顯影劑，患者注射后進行PET掃描，用于檢測患者腦內的β-淀粉樣蛋白斑。

104月27日，VivusInc公司的StendraAvanafil，阿伐那非獲得批準，用于治療勃起功能障礙（ED）。與西地那非作用機制一樣，Stendra也是磷酸二酯酶5（PDE5）抑制劑，可幫助增加陰莖血流。

115月1日，輝瑞公司與Protalix生物治療公司的注射劑ElelysoTaligluceraseAlfa獲得批準，用于罕見病1型戈謝病患者的長期酶替代治療。Elelyso是表達于植物細胞的一種重組人源化的溶酶體酶——葡糖腦苷酯酶，通過Protalix公司擁有專利的ProCellEx制造系統，由經過基因工程改造的胡蘿卜細胞生產而成。

126月8日，基因泰克公司的PerjetaPertuzumab，帕妥珠單抗注射劑獲得批準，聯合赫賽汀（曲妥珠單抗）和多西他賽化療，用于既往未接受過抗HER2療法或化療治療的HER2陽性轉移性乳腺癌（mBC）患者。Perjeta是靶向作用于HER2陽性癌細胞外的高量蛋白質——HER2受體的個性化治療藥物，與赫賽汀互補，作用于HER2受體的不同靶點。

136月27日，衛材公司和Arena制藥公司的BelviqLorcaserinhydrochloride，鹽酸氯卡色林獲得批準，用于成人體重指數BMI≥27的肥胖或超重者，并且患者至少有一項與體重相關的疾病如高血壓、2型糖尿病或血脂異常。Belviq通過激活腦部5-羥色胺2C受體發揮作用。該受體的激活可幫助患者吃的更少，且增強飽腹感。

146月28日，安斯泰來公司和Apgdi公司的MyrbetriqMirabegron，米拉貝隆獲得批準，用于治療成人膀胱過度活動癥。該藥是每日服一次的緩釋片，可選擇性地與膀胱肌肉的β3腎上腺素受體結合并將其激活，這有助于促進膀胱充盈和儲尿。

157月16日，輝凌制藥公司的PrepopikPicosulfate，匹可硫酸鈉；Magnesiumoxide，氧化鎂；Citricacid，檸檬酸獲得批準，用于成人行結腸鏡檢查前的結腸清潔。本品由兩包藥粉組成，將它們溶解在冷水中于不同時段使用。

167月20日，Onyx制藥公司的注射劑KyprolisCarfilzomib，卡非佐米獲得批準，用于接受至少兩種已有療法其中之一必須為硼替佐米無效的復發性或難治性骨髓瘤患者。Kyprolis是新一代蛋白酶體抑制劑，選擇性地靶向血液腫瘤細胞中的蛋白酶體，避免了因抑制非惡性細胞中組成型蛋白酶體而產生的毒副作用。

177月23日，森林實驗室公司的粉末吸入劑TudorzaPressairAclidiniumbromide，阿地溴銨獲得批準，用于慢性阻塞性肺病COPD引起的支氣管痙攣肺氣道變窄,包括慢性支氣管炎和肺氣腫的長期維持治療。阿地溴銨是一種長效抗膽堿藥，能幫助肺部大氣道周圍的肌肉放松，從而改善通氣。

來源：中國醫藥報 作者：伊 遙

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