干細胞三大管理制度呼之欲出 臨床立規紓困

干細胞技術正以其巨大的市場潛力，吸引著科學家們為搶占技術高地而開始與時間賽跑。11月9日，英國細胞治療有限公司一行到浙江湖州考察，希望能把在華的首個合資公司設在此處。一周前，他們與中源協和干細胞生物公司簽署合作意向書，雙方在干細胞治療心臟衰竭技術方面將進行開發和商業化合作。

而幾乎是同一時間段，有權威人士透漏，國家干細胞臨床研究領導小組已研究制定了一套全新的干細胞管理制度，將對干細胞臨床應用研究比照國家一類新藥進行管理。目前已制定的3個規范干細胞臨床應用的文件擇日將發布。可見，中國干細胞產業化正在提速步入快車道。

立規訴求

干細胞治療有望成為一個單獨的新興產業嗎？隨著今年諾貝爾生理與醫學獎再次頒給了研究干細胞的兩位科學家，人們對此平添了幾分信心。“以干細胞治療為核心的再生醫學，將成為繼藥物治療、手術治療后的另一種疾病治療途徑，從而將會成為新醫學革命的核心。”這是科技部今年4月發布的《干細胞研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規劃》對干細胞治療做的上述評估，這實際上是中國政府對干細胞治療的基本認識。

然而，近年來中國干細胞研究屢遭媒體批評，國際著名的《Nature》雜志曾兩度刊文批評中國的非法干細胞治療。報道稱，成體干細胞治療已在我國300多家醫院、機構開展，范圍涉及淋巴瘤、心肌梗塞、肝硬化、抗衰老美容等100多種疾病，但采用的干細胞來源不盡相同，對這些不同來源的干細胞臨床使用的安全性缺乏系統的評價。針對干細胞治療亂象，衛生部和SFDA已于今年1月聯合發布《關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，決定開展為期1年的干細胞臨床研究和應用規范整頓工作。

“規范國內的干細胞研究刻不容緩。”中科院院士、原軍事醫學科學院院長吳祖澤日前指出，中國與美韓等國家在干細胞治療領域的差距主要有三點：一是我國尚未建立統一的質檢標準與質檢受理單位，因此也就不能大規模使用；二是干細胞臨床研究與應用的審批規程和監管規則還沒有形成；三是一些單位作了過度的、不科學的商業炒作。“正是上述第三點導致了國外對中國的尖銳批評，其根源則在第二點，即中國至今沒有落實到位的明確的干細胞監督管理的責任主體，也沒有形成干細胞臨床研究與應用的審批規程和監控規則。”

對此，即將出臺的規范性文件被寄予厚望。據悉，這套管理制度包括《干細胞臨床研究指導原則》和《干細胞臨床基地管理辦法》、《干細胞制劑和臨床應用管理規范》。作為起草人之一，吳祖澤介紹說，干細胞臨床應用將從第三類醫療技術階段升級至類似于一類新藥的管理模式。其臨床研究也分三期，不過所需案例數可能減至60%左右。此外，對干細胞臨床前研究也進行了規定，包括在獲得臨床審批前，不能用于臨床治療；臨床前要進行安全性和有效性研究，完成臨床前研究才能進入臨床研究階段。不過，中科院廣州生物醫藥與健康研究院蔣晟博士則認為，從全球干細胞臨床階段來看，干細胞研究尚處于前沿階段，臨床試驗終點療效具有多種不可控因素，因此距離批量走向臨床還有一段距離。

產業化之虞

干細胞與再生醫學成為國際性的科技競爭領域，催生了產業化競爭的熱潮。英國細胞治療公司與中源協和合作就是一個縮影。加上干細胞技術已被列入國家7個重點戰略性新興產業之一，大規模商業化生產的可能性已經充分展現。

“目前此領域涉足的企業不多，雖說技術難度大，但市場前景很誘人。”中源協和董事長王勇如是斷言。他認為，對生物醫療技術而言，最關鍵的環節包括臨床前研究、臨床試驗及達到市場準入等很多節點，以上一系列過程，在中國要比歐美國家更便捷。“英國公司選擇與我們合作，是因為協和擁有中國干細胞工程產品產業化基地、干細胞科學技術研究中心、干細胞國家重點實驗室等中國最有實力的研究團隊，他們很可能帶來前沿的技術與國際化的視角。”

據悉，中源協和優勢集中在臍帶血造血干細胞領域，年生產干細胞制劑能力達10萬袋，這次與跨國公司合作大有擴大產業鏈的意圖。覬覦者還不少，隨著四川新生命干細胞科技公司IPO步伐的推進，A股有望迎來繼中源協和之后的第二家干細胞概念上市公司。據其募投計劃，其所募資金將投向臍帶血造血干細胞庫及干細胞與再生醫學實驗中心等項目。不過，記者細查兩家公司的技術背景發現，他們與中國醫學科學院血液學研究所均存在著合作關系。

市場的催動讓干細胞治療離一個完整的產業還有多遠？“誰來監管干細胞研究和臨床應用，這是一個核心問題。”專家指出，若把干細胞臨床管理升級至類似一類新藥的管理模式，這是一大進步。2009年，衛生部發布了《醫療技術臨床應用管理辦法》表明衛生部正式接手干細胞的監督管理。可在衛生部至今尚未審批過任何造血干細胞技術之外的干細胞臨床治療的情況下，目前各類干細胞治療大行其道。“規范這個行業是基礎。在這個領域，是典型的人才與科研實力的競爭，背后還有金融力量的角逐和政策導向的博弈，是產學研如何融為一體的機制抉擇。產業鏈沒打通，就難以實現成果轉化，進而演變成一個產業。”蔣晟博士如是認為。

目前，加拿大在2012年5月批準了美國Osiris研發的干細胞藥物Prochymal上市，其他國家批準的20多個干細胞制品都只在臨床研究階段。“而我國的干細胞研究起步較晚，還沒有形成有特色的干細胞研究中心。而且在研究和應用領域各成體系，技術標準不統一，產業化仍須加強行業內協作。干細胞臨床研究和治療還缺乏產業化法律法規和配套機制，安全評估和監管存在空白區，這是其產業化之前亟待解決的難題。”中山大學第三附屬醫院副院長翁建平教授指出。

來源：醫藥經濟報 作者：馬飛

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