干細胞科學的復興

葛蘭素史克公司（GSK）正使用2012年諾貝爾生理學和醫學獎得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）在干細胞領域的科研成果，在動物實驗前測試實驗性藥物對心臟的毒性作用。

心肌干細胞測試

10月，諾貝爾醫學和生理學獎授予日本京都大學教授山中伸彌和英國劍橋大學名譽教授約翰·戈登（John Gurdon），以表彰他們在干細胞領域的卓越成就。山中伸彌的成就在于成功地將普通皮膚細胞轉化為誘導多能干細胞（iPS），而誘導多能干細胞可以潛在成為人體內的任何細胞。GSK的早期階段再生醫學研究負責人賈森·加德納（Jason Gardner）表示，公司利用山中伸彌的科研突變，研發出心臟肌肉干細胞，用于測試實驗性藥物對心臟的安全性。

“出于安全的考慮，大約有一半的實驗性藥物失敗，而失敗的實驗性藥物中有一半是因為對心臟的毒性作用，”加德納說：“在動物實驗前，找到實驗性藥物是否對心臟有毒性作用，可以為公司節省數百萬美元的臨床試驗成本，同時更好地保護患者的安全。”

加德納指出，心臟肌肉干細胞可做到這點，而且這是一個低風險的做法。早在2010年，GSK已開始在英國開展誘導多能干細胞研究。

心臟肌肉干細胞的其他應用包括用于研發能改善心臟功能的新藥，在該應用領域，心臟肌肉干細胞有巨大的需求。誘導多能干細胞研究也可以被用于生產運動神經細胞，協助治療帕金森氏病，以及測試實驗性藥物對神經系統的損害情況。

跳動的細胞

在位于普羅維登斯的一個實驗室中，GSK的科學家們正用捐贈者的皮膚細胞，生產心臟肌肉細胞。在陪替氏培養皿中，我們通過顯微鏡可以看到單個心臟肌肉細胞像心臟般地跳動。

新的安全測試可能會讓制藥公司的實驗性藥物更接近臨床試驗，同時減少動物實驗中動物的使用量，一位平臺技術科學研究者站在實驗室的參觀走廊表示。

與山中伸彌攜手獲得諾貝爾獎的英國科學家戈登表示，藥物測試可能是山中伸彌科研成果的主要應用領域之一。

“如果從人身上提取細胞，比如從一位患有神經變性疾病的患者提取，然后在實驗室里培養這些細胞，就很容易用培養得到的誘導多能干細胞用于測試藥物，”戈登說，“當不允許在實驗性藥物對人體健康產生影響的情況下進行臨床試驗，使用來源于患者身上并能反映疾病的細胞測試實驗性藥物對該疾病的治療效果，這在一定程度上保護了患者的安全。”

安全性評估

GSK和其他制藥公司正在與FDA進行商討，這種方法是否適用于測試實驗性藥物的安全性，同時這種方法可能在未來一年或兩年內席卷整個制藥行業，尤其用于治療糖尿病和癌癥的實驗性藥物測試。

戈登指出，這種測試將有助于縮短一些藥物的研發時間，同時也可被用來作為實驗性藥物的進一步測試，以發現那些監管機構還沒有發現的潛在風險。“我們經常問，在此試驗中，文迪雅（Avandia）會產生怎樣的影響？”加德納說。文迪雅是GSK生產的降糖藥，由于存在充血性心臟衰竭和心臟病發作風險，該藥已在歐洲退市，同時在美國也被嚴格限制使用。

自2008年以來，GSK已與哈佛干細胞研究所（Harvard Stem CellInstitute）展開合作，共同研發新藥，其中一個項目就是使萎縮的肌肉再生。

雖然使用誘導多能干細胞篩選治療心血管疾病實驗性新藥已迫在眉睫，但是通過移植這些細胞治療心血管疾病，還需要3~5年。神戶發育生物學理化學研究所的科學家計劃在明年使用誘導多能干細胞治療黃斑變性患者。

“未來2~3年，干細胞研究將取得令人難以置信的進展，”戈登說，“這是干細胞科學的復興。”

來源：彭博社 作者：Makiko Kitamura

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