孤兒藥市場濽質大 制藥企業向重磅炸彈進發

最近，記者在采訪幾家跨國制藥企業CEO時發現，他們在未來的發展戰略中，都不約而同地提到了會將更多資源投入到罕見病藥物開發中。被稱為“孤兒藥”的罕見病藥物過去一向不受制藥公司重視。如今，這個“過去”真的要成為過去了——很少有人再敢對“孤兒藥”的開發不屑一顧，因為其中往往蘊含著極高的科技能量和商業價值。有些“孤兒藥”甚至具備變成“重磅炸彈”級藥物（年銷售額10億美元以上）的濽質。

　　出乎意料的研發“熱門”

　　“孤兒藥”指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，原來很少有制藥企業關注，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。

　　但近些年來，“孤兒”不孤，“孤兒藥”市場發展態勢十分迅猛。據《FiercePHarma》雜志報道，少數病人群體也可以帶來巨大的市場機會。“孤兒藥”已經是制藥行業目前最炙手可熱的領域之一。路透社的研究顯示，“孤兒藥”的飛速發展將開啟下一個時代，產生新的產品群。在過去的10年，“孤兒藥”的銷售增長為年均25.8%，優于另一組非“孤兒藥”20.1%的年均增長。路透社的專家推測，目前“孤兒藥”的全球市場價值已經達到500億美元，而且將蠶食其他藥物市場。“孤兒藥”迅猛發展的原因在于，特殊的市場獨占權保護，研發上的大筆投入，以及在臨床研究和新藥報批上相對短的時間和開發費用。

　　腫瘤藥占據了“孤兒藥”的大部分。大約40%的“孤兒藥”用于治療癌癥，這也反映出基因研究的超常規發展——將病人群劃分為一組組的、可識別的特殊群體。“孤兒藥”的經濟性分析非常重要。在路透社研究團隊所分析的86個“孤兒藥”中，1/3可以被認為已經成長為“重磅炸彈”。“2000～2010年期間獲批的藥物，在市場上成長為“重磅炸彈”的數量，每年都是穩定的，這表明“重磅炸彈”的商業模式并沒有過時，而從另一個方面顯示出在制藥行業研發之重要，更關鍵的在于對新出現的市場機會的把握，譬如罕見病。”一位研究者稱。

　　分析家們整合分析全球范圍內選定的罕見病治療體系后指出，“孤兒藥”的飛速發展，不僅挽救了全世界數以百萬計患者的生命，而且將推動現有藥物進化發展。這正可以解釋：為什么專門生產“孤兒藥”的Biomarin公司的市值比行業內的其他公司都高。

　　根據美國藥品研究和制造商協會（PHRMA）2011年發布的年報，目前共有491個處于臨床和后期研發狀態的罕見病藥物。有意思的是，超過20%的產品（如英利昔單抗、利妥昔單抗、貝伐單抗、依維莫司等）被作為罕見病藥物進行重新開發。如輝瑞、諾華、賽諾菲、葛蘭素史克等均開始在罕見病藥物領域排兵布陣。

　　世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口數0.65%～1%的疾病，中國目前尚未對其明確定義。患病人口在20人及以下（美國）和患病人口在5/10000及以下（歐洲）的疾病被歸為罕見病。國際確認的罕見病有五六千種，約占人類疾病的1/10。

　　盡管全球罕見病總體患病人數用一本薄薄的記錄本就可以完全記載，但其在科技商業領域顯示出的高端標桿顯而易見：如一個腦癌藥物于1998年獲批用于治療罕見的多形性成膠a質細胞瘤，后來這一藥物又陸續被批準用于治療其他腦癌疾病。該藥在2009年的銷售額達到10億美元以上。再如soliris，這一世界上價格最為昂貴的單一藥物，每年的治療費用高達40.95萬美元，用來治療一種名為陣發性睡眠性血紅蛋白尿的罕見疾病。目前美國有8000人患有這一疾病。去年soliris的銷售額為2.95億美元。

　　在目前確認的五六千種罕見病中，絕大部分都是無藥可治的，只有少部分有藥可治，但是這部分“孤兒藥”價錢卻非常昂貴。以治療“戈謝病”的藥物為例，該病一年的治療費用約為20萬美元。而患者人群少、市場機會大，正是“孤兒藥”最顯著的特點。在“孤兒藥”成為“重磅炸彈”藥物的道路上，諾華生產的格列衛無疑具有代表性。格列衛最初的目標人群是緩慢生長型骨髓癌病人，人數在5萬左右，而目前約有12萬名患者得益于該藥的治療。格列衛每年的銷售額近50億美元。

　　特殊關照之下的奇跡

　　某種程度上，“孤兒藥”市場的迅猛發展與其享有的特殊政策有很大關系。為了鼓勵罕見病藥物的開發，歐洲藥品管理局（EMA）和美國食品藥品管理局（FDA）都對制藥公司開發罕見病藥物制定了激勵措施，包括協助減免試驗稅額和提供批準后的專營權等。例如按照美國罕見病藥法案，一家生物制藥公司可以在臨床開發成本上獲得50%的稅收抵免，以及各種撥款和合同。其中最重要的是獲得為期7年的獨家銷售權，而其他藥物只有5年。另外一個好處是：在獨家銷售權期滿之后，競爭對手們不會蜂擁而入，因為生產這類藥物的過程很復雜。

　　日本于1993年正式實施了《罕見病用藥管理制度》，罕見病用藥研究的全過程可享受基金資助、減稅、優先審批、藥品再審查時間延長及國家健康保險支付上的優惠。

　　世界各國對罕見病藥物研發銷售的激勵法規政策大大加速了罕見病藥物的上市。美國在1983年罕見病藥法案實施之前僅有不足10個罕見病藥物上市，到了2008年12月，在FDA登記的罕見病藥物已達1951種，獲得上市批準的罕見病藥物達到325種。歐盟在1999年罕見病藥物法規實施前，僅有8種“孤兒藥”被審核通過，至2009年2月，已有619種罕見病產品得到認定，47種“孤兒藥”被審核通過。

　　在進入醫療保險方面，“孤兒藥”也擁有特殊優勢。有人覺得奇怪：“孤兒藥”價格昂貴，保險公司為什么不退避三舍呢？有專家指出，一個面向大眾市場的品牌藥所治療的病人可達數百萬之多，即使每位病人每天使用它的治療費用只有幾美元，但是累加起來數額驚人，保險壓力巨大。而對于一個只被20萬名病人使用的“孤兒藥”來說，即使單一劑量的治療費用達到1500美元甚至更高，如果分攤到數量龐大的投保人群頭上，每個月增加的費用甚至低至幾美分。

　　而在市場推廣上，“孤兒藥”的成本也比普通藥物要少得多。

　　不能漠視的一片“藍海”

　　我國也有“孤兒藥”，如治療尿崩癥的長效尿崩停，有機磷農藥的解毒藥氯解磷定等。在計劃經濟時代，我國對這些藥品實行定點生產、專門儲備、統一配送和藥品過期報廢的制度，但隨著市場經濟時代的來臨，藥品生產、流通早已全面市場化，原有對“孤兒藥”的“保護”也難以為繼，新的補償和激勵機制沒有建立起來，從而抑制了企業生產“孤兒藥”的積極性。同時，由于特殊病和罕見病發病的時間和人群數量不確定，“孤兒藥”的使用時間和數量也具有不確定性，相關企業自身難以承擔藥品過期報廢的風險，從而造成“孤兒藥”的短缺，往往不能保證供應。

　　正是由于這些原因，國內企業和藥物研發者更多關注的是常見病和多發病的藥物研發，“孤兒藥”開發遭到忽視；反之，國外藥企的”孤兒藥“則長驅直入，造成了很多罕見病患者要么只能選擇昂貴的進口藥，要么無藥可用。

　　有專家指出，在“孤兒藥”缺乏的同時，我國臨床對于罕見病的認知也有待加強。目前仍然有很多患者長期被漏診、誤診。例如“瓷娃娃”（脆骨病）可能被誤診為缺鈣；“漸凍人”（運動神經元疾病）或被誤診為腦癱，而其實運動神經元疾病導致的肌肉萎縮，并不會像腦癱一樣影響智力，像人們熟知的一代理論物理學大師、科學巨匠霍金就是位“漸凍人”。

　　針對現狀，業內專家指出，擴展現有產品的適應證和新的釋藥途徑是很多罕見病開發的重要手段，罕見病80%都是遺傳病，基因生物藥物是應用前景最廣泛的類別。“孤兒藥”被看作是新興的“藍海”，國內企業不應該缺席其開發，有些罕見病的機理已經很清晰，甚至存在專利過期的產品，很多國內企業完全有實力去研發。

來源：藥品資訊網信息中心

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