未列入國家采購范疇 “孤兒藥”叫好不叫座

在大多數人的眼中，“孤兒藥”（罕見病用藥）的開發像是殉道者，與罕見病治療的渴求相伴相生，攜手走過醫藥無助的荊棘路，只為能于黑暗中閃耀出一米明朗的陽光。

在目前世界上已經確認的5000多種罕見病中，絕大部分仍屬無藥可治，剩下來有藥可治的那一小部分被稱作“孤兒藥”的，價錢卻非常昂貴，一般難以承受巨大經濟壓力的家庭需要通過罕見病救助計劃慈善贈藥項目來獲得免費藥物。

對“孤兒藥”來說，叫好不叫座的現實，與尚未列入國家采購范疇的立法空白，仍未能如基藥一樣獲得業界的普遍重視。

在治療常見病、多發病和重大疾病的藥物更容易獲得研發者青睞，而罕見病藥物由于市場邊緣化和開發成本較高的現實情況下，顯而易見的利潤與市場因素，使國內藥物研發者更多關注的是常見病和多發病的藥物研發，而選擇忽視用于治療罕見病的“孤兒藥”的開發。更毋庸說國內制藥企業在對“孤兒藥”的引進與生產方面，愈顯無人問津。

盡管我國已經在許多藥物政策中包含了一些對罕見病用藥開發的鼓勵措施，但目前尚未制訂罕見病管理和罕見病藥物管理制度，許多文件仍未有具體細則出臺。特別是在對研發經費的補助、幫助藥品申請者按要求進行研究設計、稅額減免等措施上仍未到位。

與之相較的是，目前發達國家在罕見病用藥管理制度上采取的都是經濟杠桿等各種優惠政策，運用強大的國家經濟實力保障鼓勵“孤兒藥”的研發與生產。如美國根據《罕見病藥品法》，使罕見病藥物通過研究經費補助、藥品申請協議書幫助和稅額減免獲得了長足的發展，更令美國成為目前罕見病藥物的主要出口國；日韓等國也通過立法的方式確立了罕見病藥物生產激勵機制；法國是全球第一個制訂罕見病計劃的歐洲國家，前總統薩科齊在第一個罕見病計劃的基礎上，制訂了新的罕見病計劃，并于2010年生效。

在業界對比發達國家針對罕見病用藥立法成效的影響下，國內醫藥行業專家紛紛呼吁對罕見病防治及藥物可及性立法，并明確相應的罕見疾病的預防、篩檢和研究等相關費用的財政補充。

盡管政策的風向已經開始轉向“孤兒藥”開發領域，卻仍未能撩動企業踏上開發和生產此類藥物的神經，其中最重要的阻礙，莫過于無法回避的高開發投入與低經濟收益的強烈對比。因此，相較國內藥企對“孤兒藥”的麻木，外企“孤兒藥”長驅直入且一直獨占市場的行為，造成了罕見用藥選擇愈發窘迫，患者只能選擇昂貴的進口藥甚至無藥可用。

其實，“孤兒藥”到暢銷藥之間，可能并未如想像般布滿荊棘。而加大開發和生產“孤兒藥”的力度，不僅能夠有效解決罕見病用藥的可及性問題，或者還能令藥企獲得更大的效益。日本的“孤兒藥”發展計劃的優厚條件，其實已經令國外的“孤兒藥”研發企業趨之若鶩。目前日本指定的182只“孤兒藥”中，超過半數都是外國企業研發的，大部分是用于治療感染性、血液系統、神經肌肉和比較普遍的兒科疾病。

同時，普遍被公認為難以獲利的公益事業的“孤兒藥”研發，也可能誕生暢銷藥物。例如當年因導致“海豹兒”的大量出生而在美國人記憶中留下慘痛記憶的“反應停”事件的沙利度胺，因其對多種罕見的自身免疫疾病和麻風病造成的自身免疫癥狀都有不錯的療效，也被FDA于1998年批準重新上市，應用于治療多發性骨髓瘤、麻風結節性紅斑等疾病。

再有，如今大眾所熟知的美容圣品肉毒桿菌毒素，就是一個暢銷“孤兒藥”的例子。最初，肉毒桿菌毒素的適應癥是治療罕見的頸部和眼部肌肉痙攣，但隨后人們意外發現了它有消除皺紋的功效，肉毒桿菌毒素由此完成了從“孤兒藥”到暢銷藥品的華麗蛻變，也使研發它的愛力根（ALLERGAN）公司獲得了一筆數量可觀的意外之財。現在，肉毒桿菌毒素更是添加了慢性偏頭痛、原發性腋窩多汗癥等一系列適應癥，愈發成為一種廣受歡迎的藥物。

當然，在肉毒桿菌毒素開始被廣泛使用之后，曾經有過是否應當取消其享受“孤兒藥”優惠政策資格的爭論。不過最終肉毒桿菌毒素的“孤兒藥”身份還是得以保留，因為它畢竟為治療罕見病作出了貢獻。

或許我們是時候要轉變一下對“孤兒藥”太過功利的思維方式了，“孤兒藥”的生產開發并非總是要擺出殉道者的姿態。真正的藥品，它的價值所在應該是其所必須具有的拯救公眾于病患危難與成就國民健康的重要使命，而非以擁有潛藏巨大的經濟效益來成就引人矚目的耀眼光環。

罕見病藥物由于市場邊緣化和開發成本較高的掣肘，顯而易見的利潤與市場因素，使國內藥物研發者更多關注的是常見病和多發病的藥物研發。

來源：醫藥經濟報 作者：王海洋

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