“孤兒藥”盛宴 本土企業不應缺席

開展罕見病藥物開發已經成為全球制藥公司的新策略，中國期待更多的立法和政策來引導本土罕見病藥物的發展，本土企業更不應該缺席。

在7月24日召開的“2012年海峽兩岸罕見疾病醫療保障政策研討會”上，專家和企業代表呼吁，國家對罕見病的防治應進行立法，包括藥物的開發審批、扶持政策，以及罕見病藥物的醫療保障體系等，同時也呼吁國內企業和機構共同參與。

保障配套先行

健贊公司醫學部總監表示，目前罕見病藥物在國內的應用和推廣亟待國家立法和政策支持。盡管我國對罕見病藥物實施特殊審批，并可享受早期介入、優先審評、多渠道溝通交流、動態補充資料等鼓勵措施，但在藥品定價、稅收優惠、市場專賣權、臨床試驗及行政保護等方面尚未有明確的規定鼓勵企業的藥物開發。

在已有罕見病藥物的引進上，甚至也存在困難，比如在國內的臨床試驗中，罕見病藥物患者數量少，藥物的臨床樣本很難在罕見病的臨床試驗中滿足要求，這對于所有罕見病藥物的開發公司來說，都是巨大的挑戰。

另外，在罕見病的治療保障機制上，專家們介紹了我國臺灣等地區的罕見病防治工作情況，其中最重要的一環是保障機制的建立。

罕見病藥物開發的投入成本與腫瘤藥類似，但用藥人群稀少，決定了藥物的價格必需高昂，才能收回制藥公司的研發投入。昂貴的藥價要進入中國的醫療保障體系，顯然存在較大困難。

“這正是國內罕見病保障體制建立的最大難題。”會上有罕見病保障機制推動者告訴記者，盡管各方極力在游說，并解析罕見病患者治療納入保障的重要性及可行性，但各級政府接受程度仍然不高，最根本的原因是我國醫療保障主要仍是“保基本”，官員擔心罕見病患者的保障會花費太多的資金。

“多渠道、多層次籌資體系的探索，以及完善罕見病患者的登記系統等工作將是我們今后的重心，只有這些工作清晰明了，并且有可行的結果后，才能真正堅定政府的決心。”會上有專家表示，如果保障機制能夠建立起來，制藥公司的關注度和積極性就會提高，這樣才能凝聚更大的力量來解決問題。

本土企業應搶位

從全球來看，罕見病藥物開發目前正在成為各大跨國制藥公司重點布局的領域。根據美國PhRMA2011年發布的年報，目前共有491個處于臨床和后期研發狀態的罕見病藥物。有意思的是，英利昔單抗、利妥昔單抗、貝伐單抗、依維莫司等超過20%的產品，被作為罕見病藥物進行重新開發。如輝瑞、諾華、賽諾菲、葛蘭素史克等均開始在罕見病制藥領域排兵布陣。

不過截至目前，記者尚未了解到有國內本土企業對外透露涉及罕見病藥物的開發。僅有華大基因正在開展規模超過1000種罕見疾病基因組學研究。

上述專家對記者表示，擴展現有產品的適應癥和新的釋藥途徑是很多罕見病開發的重要手段，罕見病80%都是遺傳病，基因生物藥物是應用前景最廣泛的類別。

“這被看作是新興的市場，國內企業不應該缺席罕見病的開發，有些罕見病的機理已經很清晰，甚至存在專利過期的產品，國內很多企業完全有實力去研發。”上述專家表示。

而作為全球罕見病藥物的領先者，健贊公司是最早將罕見病藥物引進中國的企業，并且一直在推動罕見病藥物在中國的普及及其相關保障和立法工作。

健贊公司醫學部總監在會上亦表示，他們非常期待國有企業和各大科研院校共同投入到罕見病藥物的開發中，開發更多罕見病患者用得起的治療產品。

可喜的是，目前上海市罕見病醫保體系正在逐步建立，罕見病報銷額度提至20萬元，共有12種可治療的罕見病不同程度地取得部分醫保報銷和基金資助，山東正在探討罕見病藥物納入醫保，北京、廣東在這方面的籌備工作也在積極進行中。

SFDA藥品注冊司有關官員日前透露，藥品監管部門將根據罕見病藥物的特殊性，充分論證藥品的安全有效性和罕見病患者臨床急需之間的平衡及利弊。

這意味著，國內罕見病用藥研發保障體系也在推進中，盡管尚未有大動作，但在今后罕見病藥物開發過程中，國內罕見病保障也將取得長足進步。

罕見病藥物開發正在成為各大跨國制藥公司重點布局的領域。根據美國PhRMA2011年發布的年報，目前共有491個處于臨床和后期研發狀態的罕見病藥物。但截至目前，記者尚未了解到有國內企業對外透露涉及罕見病藥物的開發

來源：醫藥經濟報 作者：楊俊堅

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