罕見病特效藥或將進醫保目錄

6月5日，人力資源社會保障部表示，‘下一步，隨著醫療保險籌資和保障水平的不斷提高，以及對新藥特藥的安全有效性的認可度進一步提高，逐步將罕見病患者急需的特效藥納入醫療保險藥品目錄。’

治療罕見疑難病癥的特效藥一直游離于醫保體系之外，讓患者只能自認倒霉的或將成為歷史。6月5日，人力資源社會保障部表示，“逐步將罕見病患者急需的特效藥納入醫療保險藥品目錄。”這個答案鼓舞人心。然而，意向并未落地，在實際推行過程中，或面臨不少困難。

6月5日，人力資源社會保障部表示，‘下一步，隨著醫療保險籌資和保障水平的不斷提高，以及對新藥特藥的安全有效性的認可度進一步提高，逐步將罕見病患者急需的特效藥納入醫療保險藥品目錄。’

這個答案鼓舞人心。然而，意向并未落地，在實際推行過程中，或面臨不少困難。

局限性

目前，罕見病患者中僅血友病實現了一定程度上的醫保。

按照醫保的劃分，在城鎮職工和城鎮居民中，甲型血友病患者的用藥可以報銷。而由于醫保的地方性特征，報銷比例也因各地財政情況而有不同。籠統來說，我國東部地區較中部和西部地區樂觀一些。

以北京為例，“報銷比例平均在85%以上。”中國血友之家秘書長關濤告訴新金融記者，在城鎮職工中，血友病患者的報銷比例分階段分別是，1萬到3萬報銷比例為85%，3萬到4萬報銷比例是90%，4萬到10萬報銷比例達到95%，而10萬到30萬報銷比例又降到80%。

30萬是城鎮職工的年度內報銷上限。假設一名血友病患者一年的用藥費用恰好是30萬，患者本身需要承擔的是6萬，分攤到12個月，平均每個月是5000元。“算咱們的經濟收入，能夠想到，還是很沉重的。”關濤說，“只是說會好很多。”而城鎮居民的報銷上限僅是城鎮職工的一半，15萬。

在醫保的覆蓋下，血友病患者仍需面臨一定的支付壓力，且這是在北京。北京是將血友病納入醫保政策，沒有明確區分是甲型還是乙型，也沒有指明是哪種藥物。而更多的地區是將血友病特效藥納入醫保目錄，這種情況下，乙型血友病患者通常使用的特效藥凝血酶原復合物就無法完成報銷。

原因在于，“凝血酶原復合物在醫保目錄中是作為肝臟疾病，以及手術大出血時使用。”話外意便是，凝血酶原復合物的適應癥標簽中并不包括乙型血友病，“但目前為止，凝血酶原復合物是乙型血友病患者的唯一用藥。”關濤說。

藥物的適應癥中沒有提及這類病，但對于患者而言，這種藥物是特效藥、救命藥，可是使用后卻需要自付全部費用，不能報銷。“這是一個缺失。”關濤表示，他正在起草相關建議，希望凝血酶原復合物能夠同時作為乙型血友病患者的用藥納入醫保目錄。

這樣的情況不在少數。成骨不全癥患者使用的是雙磷酸鹽類藥物，這種藥物在國外已經開始作為成骨不全癥的特效藥在應用，但在國內，這種藥物的適應癥中并沒有成骨不全癥。它目前在國內的適應癥是用于絕經期婦女的骨質疏松。

“這種藥物本來的研發是用于骨質疏松，后來發現對于成骨不全癥患者提高骨密度方面也非常有效，但并不能完全治愈，只能減少骨折的次數。”瓷娃娃罕見病關愛中心工作人員肖磊向新金融記者表示，一個藥品申請一個適應癥，要經過一系列的臨床試驗、審批流程，跟它重新做一次新藥的上市沒有太大區別。

而相比于絕經期婦女的骨質疏松，作為罕見病之一的成骨不全癥，它的發病人數要少很多。藥企在考慮市場和利潤的前提下，往往會放棄增添這個適應癥，以省掉前期藥物在臨床試驗和審批過程中相當大的投入。

當然，也不盡是所有的藥物審批都如此之難。綠色通道也是有的，只不過是在很“偶然”的情況下——在我國血液制品八因子嚴重緊缺、大面積供應不足的2006年到2007年，德國拜耳公司的基因重組八因子產品拜科奇就走了一條綠色通道。“正常情況下需要一到兩年時間，拜科奇用了一到兩個月。”知情人古吉表示。

嘗試推進醫保在區分城鎮職工和城鎮居民之外，還有新型農村合作醫療下稱新農合。

在今年3月衛生部召開的全國新型農村合作醫療和農村衛生服務工作會議上，衛生部副部長劉謙表示，選取1/3左右的統籌地區，開展包括血友病在內的12類重大疾病的醫療保障試點工作。

這意味著，農村地區的血友病患者也將部分納入醫保范疇。而血友病在醫保政策上取得的成績，離不開中國血友之家一直以來的不懈努力。

“我們作為患者組織，要有明確的訴求。”關濤表示，中國血友之家的定位是立足于政策倡導，結合血友病的經驗來看，很多時候，“是國家不知道，國家也是由人來組成的，罕見病有上千種，全部被知曉，很難。”

有了明確的訴求，就要不斷地呼吁，切實地反映患者的生存狀況。“有這種信息的話，政府應該聽取，嘗試，這個很重要。如果直接拒絕掉，什么也不會有。”關濤說。

政府在這一過程中所起到的作用至關重要。政府是制度的建立者，古吉向新金融記者轉述一位臺灣病友的話，“任何人都不能給我的一生以保障，只有一個可以，就是制度。”而醫保屬于制度。

盡管血友病在醫保政策上取得的成績有目共睹，但這仍是一個循序漸進的過程，就像關濤總結的那樣，是政府不斷嘗試的結果。

血友病最早在陜西不但進了醫保目錄，還列入門診特種病，即患者在不住院治療、只在門診就診的情況下就可以進行費用報銷。“但是有條規定，一個病人一年的治療費用不得超過1000元。”古吉說，“這樣進和不進沒有區別，相當于開了一個玩笑。”

這樣苛刻的上限要求確實起不到實質性作用，但不得不承認，至少政府是將血友病歸到醫保范疇，為后來報銷費用上限的提高奠定了基礎。

醫保政策在國家層面給出指導性意見后，地方根據各自的政治經濟狀況而定，并由地方財政來支付。地方的財政實力和領導的開明程度導致各地醫保政策的差異化。

在這方面做得比較好的，有青島、蘇州和廣州。“這三個地方的醫保目錄要比國家醫保目錄更寬泛。”古吉說，“在青島，血友病的小孩是全免費治療，一分錢都不用墊付，有專業的支付平臺。”

而更多的情況是，“各地方大都會先看看手里的錢，然后做嘗試。”關濤認為這是積極有益的，他以廣東的血友病政策為例，“報銷上限逐步的調整，從一年4萬到5萬，一直到幾十萬。”

而在美國，則沒有上限一說。通過社會保險或者商業保險，能夠實現90%以上的報銷比例，有的甚至100%。“患者只需每年繳納專門針對罕見病的商業保險，比其他投保人多繳納1000美元，就能夠用上幾十萬美元甚至更貴的任何罕見病藥物。”肖磊表示。

其中的原因離不開制度的約束，“美國在1983年制定的《孤兒藥法案》和2002年《罕見病法案》，規定商業保險不能拒絕罕見病患者投保。”肖磊說，但在我國，很多商業保險的條款中往往把罕見病排除在外，不予投保。

在慈善組織參與之后，對符合貧困等條件的患者，他們能夠提供一定比例的經濟援助，或者與藥企合作，向患者贈藥。但這畢竟不是長久之策，要解決根本問題，還是要依靠國家政策。而人力資源社會保障部的這個意向無疑是非常好的一步。

來源：新金融觀察

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