藥價昂貴個人難支付 誰來救助罕見病患者

最近，據香港媒體報道，杜汶澤最近患上罕有的米勒費雪癥候群，最嚴重會四肢癱瘓及死亡。藝人患病尚有能力支付昂貴的醫藥費。普通大眾呢？他們患病，誰來為他們負擔巨額手術費。

因此，有媒體稱，求助罕見病需醫保、籌資、早檢查三方發力。

一、醫保來出力

在罕見病患者面臨的困境中，藥價昂貴是最突出的問題。如果沒有良好的社會保障制度，個人很難支付得起治療費用

“孩子從1歲多發病，現在8歲了，已經花了幾萬塊錢藥費。”在北京市兒童醫院，來自河南省上蔡縣的血友病患兒陳龍杰的父親喃喃地說，“全部是自己掏腰包，新農合報銷不了。”

對于血友病人來說，藥品如糧食，如能及時補充，就可以像正常人一樣生活。

近年來，北京、天津、廣州等市不斷探索完善醫保支付機制，將血友病納入醫保門診特種病，使病人在門診看病可享受住院待遇，報銷比例從50%提高到70%—85%。

“如果沒有良好的社會保障制度，個人很難支付得起治療費用。”我們呼吁，有關部門可借鑒血友病的醫保機制，將治療費用相對低的罕見病納入醫保，減輕患者的醫療負擔。

二、拓寬籌資渠道

探索政府牽頭出資、社會團體資助、制藥企業讓利降價、商業保險參與的多方救助模式，打破罕見病患者“用不起藥”的僵局

齊齊3歲半時，被確診患上極其罕見的戈謝氏病。自此，他幼小的身體托著碩大的肚子，跟隨父母四處求醫。一年多的“亂投醫”，使全家瀕臨傾家蕩產的境地。后來，他的父母得知美國健贊公司生產該病治療藥品，但是每年100萬元的藥費，對于這個家庭來說簡直是個天文數字。

經過多方努力，小齊齊5歲時用上了美國公司捐贈的藥品，一年半后，他和同齡孩子一樣，步入小學校門。至今已接受慈善資助13年的齊齊，已長成一個1.80米的18歲男孩，正在緊張地學習迎接高考。

據介紹，2009年11月以來，國內先后成立了4項罕見病專項基金，即瓷娃娃罕見病關愛基金、罕見病救助公益基金、LAM/TSC罕見病專項基金、希望花開基金。2011年，上海市民政、社保和紅十字會共同出資建立罕見病專項基金，為12種療效確切的罕見病患者提供治療費用。

青島市醫療保險管理中心門診結算處處長劉軍帥介紹說，該市血友病報銷實行一體化結算、一站式服務。即把救助都放到平臺上，慈善機構的錢直接和醫保結算。患者只需每個月開完處方后去指定藥房拿藥，拿藥時支付自付部分即可。

三、加強早期篩查

拓寬新生兒疾病篩查的范圍，提高醫生的罕見病防治水平，培育成熟的罕見病患者組織

據介紹，目前北京市成立了血友病診治協作組。協和醫院負責手術、康復和理療，周一至周五都有門診；兒童醫院的門診在每周二上午；北大人民醫院承擔急救；朝陽醫院負責基因檢測和診斷。

“加強早期篩查，減少誤診漏診，提高診斷水平，罕見病在一定程度上是可防可控的。”吳潤暉認為，對于遺傳性罕見病，早發現、早干預、早治療，可防止發生不可逆轉的嚴重后遺癥，使原本可能智力低下或者殘疾的患兒，過上正常的生活。

如今，各地普遍開展的新生兒疾病篩查項目是苯丙酮尿癥、先天性甲狀腺功能低下和聽力障礙，北京增加了先天性心臟病和先天性髖關節脫位項目，上海增加了先天性腎上腺皮質增生癥和葡萄糖—6—磷酸脫氫酶缺乏癥項目，廣東增加了葡萄糖—6—磷酸脫氫酶缺乏癥項目。我國有100多種遺傳疾病產前診斷技術已經成熟。今后，各地可根據實際情況，擴大新生兒篩查疾病的范圍，將更多的罕見遺傳代謝病納入篩查項目。

“由于罕見病涉及多個學科，診斷困難，長期以來，多數患者被漏診、誤診。如‘瓷娃娃’可能被誤診為缺鈣、小兒麻痹，‘漸凍人’被誤診為腦癱等。”中國醫科大學基礎醫學研究所教授黃尚志指出，罕見病診治需要一支專業隊伍，但我國臨床專業中沒有設置醫學遺傳學科。為此，衛生機構應定期組織培訓班，行政機構應加強對遺傳病專業的學科建立，制定罕見病，特別是有診斷治療方法疾病的管理指南。

2010年10月，山東醫學科學院成立了山東省罕見疾病防治協會；2011年2月，上海醫學會成立罕見病專科分會，該分會主任委員李定國提議，建立全國罕見病的登記系統，開展罕見病的醫學、衛生經濟、政策法規等方面的調研等，制定我國罕見病防治計劃。

當前，我國相繼建立了多個罕見病組織，如中國血友之家、月亮孩子之家、北京瓷娃娃罕見病關愛中心、天津市血友病聯誼會等。專家建議，今后應培育更多成熟的罕見病患者組織，推動相關法律和政策的制定。

來源：慧聰制藥工業網

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