侏儒癥治療藥開發：“我們可以再等四年”

“我們不需要研究，不需要藥物，我們需要支持；坦率地說，我們不認為有必要改變身材矮小。”

“我們試圖籌集資金研發侏儒癥治療藥，但進展不理想。當BMN-111的臨床前數據公布時，投資者看到了曙光。”

罕見病治療藥生產商、位于美國加州的生物科技公司BioMarin研發的侏儒癥治療藥，為已苦等了7年的大衛·布勞斯坦（David Blaustein）全家帶來了希望。

平均上市時間為四年

布勞斯坦今年8歲的兒子患有侏儒癥中最常見的軟骨發育不全疾病。這是一種遺傳性疾病，目前全球患者數量不足3萬人，醫生也無計可施。多年來，布勞斯坦四處求藥，卻無功而返——全球目前仍未正式批準一種治療該疾病的藥物。他了解到，BioMarin公司正在研發首個治療藥。

紐約一家資本管理公司負責人表示，他們曾試圖籌集資金研發治療侏儒癥藥物，但進展不理想。因此，當BioMarin公司公布在小鼠體內進行的實驗數據時，業內看到了曙光。

一般來說，布勞斯坦的兒子需再等8~15年，因為一種新藥從早期實驗階段到批準上市需要這么長的時間。但BioMarin公司預計，只需4年左右，該種藥物就能進入市場。

另一家罕見病藥生產商、總部位于加州的Novato公司首席醫療官漢克·福克斯（HankFuchs）表示，公司最近3個獲批藥物的研發時間，分別是5年、4年和3年，以行業平均8年時間研發一個新藥來看，罕見病藥的研發只需要4年。

人數極少的臨床試驗

BioMarin公司主要從事罕見病藥物的開發和生產，其利潤也來源于這一不斷增長的領域。該公司的藥物服務于全球5000~10000名患者，而每名患者每年的治療費高達40萬美元。

美國和歐洲監管當局給予罕見病藥生產商獨家銷售權，由于罕見病患者沒有其他治療方案，只能接受該生產商的藥物。正因為患者不多，只需較少的人參與臨床試驗。

越來越多投資者和大型制藥公司涉足罕見病藥領域。盡管治療費用高昂，因患者少，醫療保險公司通常不會接受投保。

BioMarin公司研發治療侏儒癥的實驗性藥物化合物代號為BMN–111，目前已進入首次人體試驗。該藥的藥理機制為糾正因基因缺陷而導致異常的軟骨和骨結構。根據BioMarin公司提供的數據，軟骨發育不全的男人平均而言，通常能長到4英尺4英寸高（合131厘米），而女性長到4英尺1英寸高。BMN–111的作用機制是取代細胞內的酶，從而發揮分解細胞內雜質的作用。該藥的設計目的不是治愈身材矮小，而是試圖從根本上糾正因遺傳問題引起的軟骨發育不全。

洛杉磯Cedars-Sinai醫學中心兒科和生物醫學教授威廉·威爾科克斯（William Wilcox）表示，患者需要接受很多治療，以應對因骨骼生長異常引起的問題。

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