罕用藥研發滯后政策亟待完善

　　目在我國，藥物研發者關注的是常見病和多發病的藥物開發，而罕見病raredisease因在定時期內患病人少、發生概率低，以其為目標，用于治療、預防、診斷的罕用藥OrPHanDrug的開發常常受到忽視，導致很多罕見病患者只能選擇昂貴的進口藥或者無藥可用借鑒國外在罕見病界定以及罕用藥研發激勵政策方面的經驗，可以對我國罕見病與罕用藥概念的界定與政策實施有一定的推動作用。

　　WHO將罕見病癥定義為患病人數占總人口的比例在0.65‰～1‰之間的疾病或病變。目前,各國對罕見病認定的標準上存在一定的差異。美國的規定認為，罕見病是指每年患病人數少于20萬人約占總人口的0.75%或高于20萬人但藥物研制和生產無商業回報的疾病；日本則規定，罕見病為患病人數少于5萬人約占總人口的0.4‰的疾病；澳利亞規定，罕見病是指每年患病人數少于2000人約占總人口的<0.1l‰的疾病；歐盟規定，罕見病是指患病率低于0.5‰的疾病患病人數相當于l8.5萬人。另外，若罕見病患病人數超過了規定的標準，美國和歐盟對那些研發投資無商業回報的新藥也授予罕用藥資格，歐盟還強調此類疾病為嚴重的危及生命的退化性或慢性疾病。

　　根據WHO的報道，目前已確認的罕見病有5000~6000，約占人類疾病的10%。在美國，約有2500萬人患有超過6000種的罕見病。在歐洲，約有5,000~8000種罕見病，受累人群占歐盟總人口的6%~8%，即2400~3600萬人。澳大利亞的罕見病受累人群約為120萬人。由幾千種小數目累積的罕見病人群數量確實也是一大數目。我國目前由于未對罕見病進行界定，因此疾病種類與受累人群的數據未見報道。

　　由于國情不同，各國對于罕用藥開發的相關政策也不盡相同。日本對罕用藥的界定最為苛刻，強調依據罕用藥政策資助的新藥應有很高的研發成功率，并且若此藥上市后利潤超過了1億日元，研發者應按最初的協議所確定的比例將部分銷售額返還給政府，樣將使政府有更多的資金資助其他罕用藥研發者。但有評論家指出，日本苛刻的罕用藥入選標準使得本國研發者更多地指望歐美上市的罕見病新藥，阻礙了原創罕用藥的研發，也就是說，日本的罕用藥政策更傾向于引進。

　　一旦獲得罕用藥資格登記，研發者享有法律所授予的一系列鼓勵政策，在藥品上市后還可獲得市場壟斷權。所以，各國都對罕用藥資格進行嚴格審核，在某些情況下（如嚴重安全問題以及未按規定及時供應藥品），主管部門有權撤銷藥品罕用藥資格。

　　在日本，如果罕用藥不再滿足登記前的標準，則其資格可被撤銷。在美國和歐盟如果批準上市的第二個罕用藥被證實與已上市的治療同一罕見病的藥物為相似藥物，則撤銷第二個罕用藥的資格。各國都不將罕用藥研發者獲得超額利潤作為撤銷的依據。

源：藥品資訊網信息中心

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