利用基因療法治療白血病取得突破性進展

　　研究人員認為，新療法也為治療其他癌癥提供了路線圖

　　美國賓夕法尼亞大學的研究人員8月10日發表報告說，他們利用基因療法治療白血病的臨床試驗取得了突破性進展：經過第一階段臨床試驗，作為志愿者接受治療的3名晚期慢性淋巴細胞白血病患者中，兩人體內的白血病細胞完全消失，另1人的白血病細胞也大為減少。

　　美國媒體認為，這一成果不僅為白血病的治療提供了新途徑，也為醫學界過去20年探索利用基因療法殺滅癌細胞的努力帶來了新希望。

　　“連環殺手”

　　經過改造的T細胞一面殺死癌細胞，一面進行自身增殖

　　慢性淋巴性白血病是一種最常見的白血病，目前的主要治療方法是骨髓或干細胞移植，但并非對所有病例都有效果，而且死亡率較高。

　　近年來，醫學界一直希望通過提高免疫系統功能來治療癌癥，并已對人體免疫反應中扮演重要角色的T細胞做了不少研究。“T”是英語中“胸腺”一詞的首字母，T細胞在胸腺內分化成熟，然后“移居”到周圍的淋巴組織中。研究人員此前對T細胞進行了基因改良，然后“派遣”它去殺滅癌細胞，但效果有限：經過基因修改的T細胞或者再生情況不良，很快在體內消失，或者對正常組織破壞極大。

　　賓夕法尼亞大學基因療法專家卡爾·瓊率領的試驗團隊對相關技術進行了改進，把一種新的遺傳基因注入T細胞中，并向其發出信號，讓它一面殺死癌細胞，一面進行自身增殖。“我們在T細胞的表面安了一把鑰匙，使它能打開只有癌細胞上才有的鎖”，研究人員邁克爾·卡洛斯說，這種療法不是刺激人體的免疫系統，而是“創造了一個免疫系統”。經過改進的T細胞可以消滅白血病細胞表層的一個分子，不僅對現存的癌細胞有效，而且新的癌細胞一旦出現，便立即予以殲滅。T細胞本來就可向病毒發起進攻，現在又被改造成了對付白血病細胞的“連環殺手”。

　　效果顯著

　　兩名患者體內未發現白血病細胞的情況已保持一年

　　在臨床試驗中，研究人員先在3名志愿者身上抽血，提取出數百萬個T細胞，然后在實驗室中對其進行“改裝”，再把“改裝”好的T細胞注入志愿者體內。

　　研究報告介紹了一名64歲志愿者的情況。這名志愿者起初毫無反應，但兩個星期后開始打顫、惡心、發燒，像是得了流感。醫生解釋，這是白血病細胞大量死亡的反應。幾個星期后，志愿者體內已檢查不到白血病細胞，但“改造”過的T細胞仍然存活，隨時準備殺滅新生的白血病細胞。

　　目前，兩名患者體內沒有發現白血病細胞的情況已經保持了1年。不過，這種療法也殺死了一些抗感染的細胞，志愿者正接受針對這一副作用的治療。

　　態度謹慎

　　尚需擴大試驗規模，并觀察更長時間

　　賓夕法尼亞大學的研究團隊希望，今后可通過進一步的試驗，嘗試用這一方法治療其他類型白血病和胰腺癌、卵巢癌等。另有研究機構表示，他們對用這種方法治療前列腺癌和腦瘤更感興趣。此外，研究人員也認為，該方法還為治療肺癌、骨髓瘤和黑色素瘤等“提供了路線圖”。

　　不過，俄勒岡州波特蘭一家癌癥治療中心的研究人員沃爾特·烏爾巴認為，盡管新成果“非常了不起”，但由于臨床試驗的規模不大，對試驗結果應持謹慎態度。烏爾巴認為，另一個重要問題在于，這些T細胞究竟能否持續發揮作用，以防止白血病復發。

　　卡爾·瓊也承認：“我們只進行了為期一年多的臨床試驗，療效到底能持續多長時間尚需觀察。”他表示，至少從目前來看，“臨床試驗的效果好得令人驚奇”。研究團隊已表示，希望在進入第二階段臨床試驗之前，再對另外4名志愿者進行一次治療。

來源：藥品資訊網信息中心

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