囊性纖維化治療新突破-新藥VX-770

國外媒體報道，由女王大學領導的國際研究小組已開發出一種治療囊性纖維化患者的突破性療法。新藥物VX-770將對攜帶“Celtic基因”的患者有益。

由在貝爾法斯特女王大學、阿爾斯特大學、貝爾法斯特衛生和社會保健信托的科學家以及歐洲、美國和澳大利亞的科學家研究小組進行的該研究發現，那些接受VX-770的患者的肺功能的生活質量得到了明顯改善，并且減少了疾病急性發作。

藥物VX-770對于那些攜帶“Celtic基因”（也稱為G551D）的患者以及其他囊性纖維化患者均是一項重大突破，因為其表明囊性纖維化的基本缺陷是可以治療的。這是首個針對囊性纖維化基本缺陷初現成效的藥物。確定這種治療是否將提高預期壽命還為時尚早，但在呼吸測試中的改善以及急性發作的減少提示生存情況會更好。

女王大學感染與免疫中心主任、研究的共同負責人Stuart Elborn說：“研發這種藥物的意義重大，因為它是首個表明治療囊性纖維化的根本原因可能對該疾病甚至罹患該疾病數十年的患者產生深遠的影響。在這個研究中觀察到汗水氯化物明顯降低支持這一想法，VX- 770提高蛋白功能，從而解決導致囊性纖維化的基本缺陷。”

來自阿爾斯特大學的Judy Bradley博士說：“這個藥物打開了囊性纖維化患者肺細胞的缺陷通道，并允許適當的肺部細菌清除。這是一個突破性的治療，因為它針對患者的基因突變所引起的基本缺陷。糾正這種突變細胞的結果表明，針對基本突變的治療可導致肺功能和癥狀的改善。”

來自貝爾法斯特衛生和社會保健信托的Damien Downey博士說：“這項研究的成功說明了在北愛爾蘭來這里協同工作的好處，這一突破不僅將有助于愛爾蘭和英國的患者，而且它有潛力改善世界各地的囊性纖維化患者的生活。來自女王大學、阿爾斯特大學的研究人員和貝爾法斯特衛生和社會保健信托的臨床醫生的最近的工作成果已被挑選加入歐洲囊性纖維化社會臨床試驗網絡，這意味著北愛爾蘭囊性纖維化研究人員將與他們的歐洲同行合作，將以世界水平提高囊性纖維化治療。”

該新藥物的銷售許可將于今年秋季被提交，預計明年年初將能提供給患者。

來源：前沿醫學資訊網

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