囊性纖維化藥物VX-770達到了研究目標

據悉，頂點制藥公司表示，在一項關鍵的后期研究中其潛在的囊性纖維化藥物能夠改善肺功能。

該公司表示，一項在年齡在6 至11歲之間具有某種特定基因突變的兒童中進行的研究結果顯示，VX-770使患者的肺功能改善了12.5%。這種藥物是為了治療肺部病情的遺傳病因，而不是僅僅改善癥狀。但是，它的目標是占了有肺部疾患的總人口的一小部分，且具有特定的G551D基因突變的囊性纖維化患者。美國約4%的囊性纖維化人群具有至少一個拷貝的突變。

“Envision”研究正在進行，該公司預計于通過48周這個大關后報告更新的結果。

今年二月該公司公布了源自另一項獨立研究的類似的積極成果，該研究名為“Strive”，針對具有基因突變的更廣泛的年齡組人群。

該公司表示，要求于2011年下半年得到美國和歐洲的監管部門的批準已被提上了日程。

該公司表示，囊性纖維化引起肺臟內液體的失衡，導致黏液堵塞、感染和炎癥。在美國約30,000人受到該病的影響，世界范圍內約70,000人受到該病的影響。

來源：藥品資訊網信息中心

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