基因療法治療帕金森病 首次臨床應用成功

據英國廣播公司（BBC）3月17日報道，美國科學家在《柳葉刀·神經病學》雜志上表示，使用基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功。

帕金森病病患丘腦下核中一種化學物質γ-氨基丁酸（GABA）的濃度會減少。英國帝國理工學院的基因療法專家尼克勒斯·馬薩拉基斯領導的研究團隊制造出了一種病毒，該病毒能使用一個基因來“感染”細胞，增加患者體內GABA的濃度。

研究人員將該病毒注入22名病患的大腦內；另外23名病人則接受“假手術”，讓他們誤認為自己注入了該病毒。研究人員通過對這些病人手術后6個月的運動功能記錄后發現，接受基因療法病人的運動能力提高了23.1%；接受“假手術”病人的運動能力提高了12.7%。

馬薩拉基斯表示，得到的積極結果“非常令人鼓舞”，不過，接受基因療法和未接受基因療法病人的運動能力改進之間差別僅為10.4%，并不明顯，還需要在更多病人身上測試該療法的效果。

英國帕金森協會研發主管米歇爾·嘉德納說：“這項研究表明，基因療法可以治療諸如帕金森病等神經疾病，但我們不知道其療效可以持續多長時間，也不知道在人腦中注入病毒后是否會帶來長期影響，所以，未來還需要更進一步的研究。”

基因療法的安全性一直遭受質疑，1999年，美國一位名叫杰西·格爾辛基的18歲青年死于采用缺陷型腺病毒載體的基因治療臨床試驗，成為全球首位由基因治療導致喪生的患者。而進行本次實驗的科學家表示，他們的過程非常安全。

來源：藥品資訊網信息中心

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