FDA批準Corifact治療先天性凝血因子XIII缺乏癥

據悉，杰特貝林公司研制的首個用于預防罕見的基因缺陷病先天性凝血因子XIII缺乏癥患者出血癥的產品Corifact獲得了美國FDA批準。

凝血因子XIII是一種存在于血液循環并參與正常凝血過程的重要物質。先天性凝血因子XIII缺乏癥患者體內無法生成足夠量的凝血因子XIII。如果不予以治療，這些患者便有威及生命的出血危險。

先天性凝血因子XIII缺乏癥是一種罕見病，在美國每300萬到500萬中有1人罹患該疾病。缺乏該凝血因子可能會致軟組織損傷、粘膜出血和致命性顱內出血。罹患凝血因子XIII缺乏癥的新生兒可能有臍帶出血。

美國FDA生物制品評價和研究中心主任Karen Midthun博士說，該產品有助于滿足一項重要需求。

Corifact被FDA指定為孤兒藥，是因為其用于治療罕見性疾病。Corifact在FDA加速批準規定下被批準上市，其需要完成一項持續研究，已證明迄今取得的臨床數據可預測患者實際的臨床獲益。

FDA批準Corifact是基于一項納入14例先天性凝血因子XIII缺乏癥患者（包括兒童）的研究結果。所觀察到的最常見的副作用是過敏反應（過敏、皮疹、瘙癢和紅斑）、寒戰、發熱、關節痛、頭痛，凝血酶-抗凝血酶水平升高和肝臟酶水平升高。

Corifact由健康捐贈者的混合血漿制成。接受Corifact的患者可能會產生XIII因子抗體，而導致該產品無效。如果給予患者超過標簽標示的劑量，其可能引起異常凝血所致的不良事件。

來源：藥品資訊網信息中心

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