真性紅細胞增多癥治療藥MGN-4893獲FDA認可

據悉，miRagen制藥公司研制的真性紅細胞增多癥治療藥MGN-4893已被FDA指定為罕見病治療藥。miRagen位于美國科羅拉多州，是一家私營生物制藥公司，致力于以創新型microRNA技術為平臺研制心血管疾病治療藥和肌肉疾病治療藥。

真性紅細胞增多癥是一種骨髓及外骨髓增殖致命性疾病，癥狀為血細胞和血小板明顯過多，而這會導致心臟衰竭、血栓、心臟病發作和中風等。

MGN-4893可靶向作用于microRNA-451——近期剛被發現的在血細胞生成過程中的重要調節成分。miRage公司總裁兼CEO威廉?馬歇爾表示，該藥被FDA指定為罕見病治療藥有利于藥物研發工作的開展，相信其能更快進入人體實驗階段。

來源：藥品資訊網信息中心

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