“魔術彈” 消除罕見遺傳病治療藥物副作用

　　近日，英國大學的藥物科學家設計了一種“魔術彈”，可以消除一種罕見遺傳疾病胱氨酸病治療藥物的副作用。桑德蘭大學的研究人員已經化學改性了一種治療藥物，根除了惡心、嘔吐、嚴重口臭、體臭、難聞的味道等副作用。

　　胱氨酸病是一種去除多余胱氨酸障礙的疾病，會導致腎臟損害和最終影響到其他器官。

　　東北大學的藥物學家設計了這種挽救生命的罕見遺傳性疾病治療藥物的“魔術彈”，根除了令人不快的副作用。

　　英國桑德蘭大學教授Roz Anderson和博士生Lisa Frost已經化學改性了一種治療胱氨酸病的藥物。

　　治療胱氨酸病需要每天四次服用高劑量的藥物，但其中70%的藥物在消化過程中通過人體的新陳代謝被浪費掉，并沒有起到治療作用。Anderson和Lisa已經對藥物進行了修改，可直接將半胱胺靶向細胞內，提高其吸收率，減少需要服用的劑量和降低副作用。Anderson教授說到，你可以想像，對于孩子不僅是疾病本身難以對付，還有副作用；一些病人到了青少年時期，即使他們知道停止服用藥物會加速腎功能衰竭，并可能導致其死亡，他們還是會停藥。

　　“為了解決這些問題，我們化學改性了藥物來靶向γ-谷氨酰轉肽酶，這是一種位于細胞表面可將化學改性的藥物轉運到細胞內的酶，因此更像魔術彈；需要在藥物釋放之前直接進入細胞內來提高治療效果。這意味著病人需要較少劑量的藥物，因此也降低了副作用。”

　　“為了將這種有希望的分子用于臨床，將在I期臨床試驗之前進行作用機理、有效性、成分、藥代動力學和毒副反應的系統研究。”Anderson教授認為，這可以通過一個全球性的協作組來完成，最初由來自英國、比利時、法國和意大利的胱氨酸病專家組成。也有證據表明，半胱胺可用于治療其他疾病，Anderson教授取得了進一步令人鼓舞的進展的領域。

　　Anderson 教授解釋說：“眾所周知，半胱胺有治療亨廷頓和帕金森氏病的潛力，但其不利性質及副作用限制了他的使用。它還顯示出抵抗造成瘧疾的細菌的作用。”她補充說：“胱氨酸病患者還有眼部的問題，并且沒有有效的治療方法。我們已經設計了一個藥物前體專門用于治療眼部，我們正在評估他的功效。一些藥學學生參與了研究。”

來源：藥品資訊網信息中心

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