FDA放行全球首個人體人類胚胎干細胞臨床試驗

　　Geron公司首席執行官托馬斯?奧卡爾瑪博士表示批評人士沒有讀過該公司呈送給FDA的長達2.8萬頁的數據。“任何過度指責和阻礙干細胞臨床試驗的做法都是不可取的。”

　　FDA日前明確全球首個授權在人體上開展的人類胚胎干細胞療法試驗。

　　這一臨床試驗將令人們首次了解這項技術的安全性和可能的療效。由于具有廣泛潛在的醫療用途，干細胞療法一直受到期待，但也備受政治和倫理爭議困擾。

　　里程碑式的重要決定

　　這項臨床試驗將在新受到脊椎損傷的患者中測試由美國Geron公司與加州大學歐文分校開發的干細胞。

　　FDA最初在2009年初明確了這項臨床試驗。但在患者開始治療前，在一些注射這種細胞的大鼠體內發現結節，FDA因此叫停了這項試驗。Geron公司不得不重做大鼠試驗，并開發更好的檢查細胞純度的方法。

　　Geron公司于7月30日宣布，FDA對干細胞臨床試驗已經放行。

　　胚胎干細胞能轉化成體內所有類型的細胞。科學家們設想，將來干細胞可以用于將受損或處于疾病狀態的組織替換，治療多種疾病。

　　“我認為對這個行業而言，FDA的這一決定是一個非常重要的里程碑。”加里福利亞再生醫學研究所所長阿蘭?特勞森在表示，他補充說，對這項試驗的叫停令干細胞研究蒙上陰影。“重新開始試驗治療患者，并證明這種療法的安全性是非常重要的。”

　　但由于這些細胞的培養涉及破壞人胚胎細胞，因此備受爭議，盡管一些研究人員表示他們能夠避免損傷人胚胎細胞。

　　胚胎干細胞研究引起的政治問題已延續了幾屆美國總統任期，宗教保守派對破壞或使用人類胚胎細胞持堅定的反對態度。

　　前任美國小布什總統限制聯邦政府對一些克隆或顯存細胞系進行資助。奧巴馬總統取消了這些限制，逐漸開始批準聯邦政府資助更多的細胞系研究。

　　位于加州門洛帕克市的Geron 公司，將胚胎干細胞轉化成支持神經生長的少突膠質細胞前體。這些前體細胞可在脊椎損傷部位注射。

　　人們希望，這些細胞可以修復神經細胞周圍的髓磷脂，恢復一些神經傳輸信號的能力。雖然讓高位截癱患者從輪椅上站起來尚不可期，但可以期望恢復一些運動與知覺。

　　長達2.8萬頁的數據呈交FDA

　　Ⅰ期臨床試驗將招募十位患者，主要測試這種療法的安全性。假設這種方法確實有效，在這種療法被證實和進入廣泛使用之前，必須耗時多年開展進一步測試。

　　Geron公司首席執行官托馬斯?奧卡爾瑪博士指出，擬議中的7個研究機構中，已有兩個臨床研究基地的倫理委員會批準了這項試驗，在未來數月中，可能開始第一例患者治療。

　　奧卡爾瑪博士將不會公布這些研究機構的具體地點，他表示，此舉是為了保護患者隱私免受來自媒體的影響。

　　 “我們不會讓這種情況發生，以免破壞試驗的完整性。”他在一次訪談中表示，“這將貫徹始終。”

　　這引起一些專家的擔心，這些專家表示，Geron公司的療法顯效的機會不大，如果失敗或出現安全問題，會令整個研究領域遭受重創。對安全問題最大的擔心在于，如果在注射入患者體內的混合物中存在任何胚胎干細胞，可能會形成腫瘤。

　　奧卡爾瑪博士表示批評人士沒有讀過該公司呈送給FDA的長達2.8萬頁的數據。“任何過度指責和阻礙這項試驗的做法都是不可取的。”他表示。

　　參加初步試驗的患者都必須是脊髓完全損傷的患者，沒有任何自發康復的機會，奧卡爾瑪博士表示。這樣，如果患者運動或感覺方面出現任何改善，可以歸結于治療取得的效果。

　　另外一家名為先進細胞技術的公司，正努力爭取FDA批準測試從人胚胎干細胞獲得的視網膜細胞用于治療眼底黃色斑點癥，這種眼科疾病可以引起嚴重的視力喪失。

　　在過去的幾年中，科學家對使用誘導多能干細胞替代胚胎干細胞感到鼓舞。

　　誘導多能干細胞從成年皮膚細胞或血液細胞獲得，可不需要人類胚胎細胞。如果來自患者自身的細胞能轉化成新組織，這種方法可避免患者免疫系統排斥移植細胞。而Geron公司的試驗還需暫時使用免疫抑制藥物。

　　不過，一些最近開展的實驗室研究表明，誘導多能干細胞在轉化成不同類型的組織方面，不如胚胎干細胞。

來源：藥品資訊網信息中心

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