新型降醇藥Mipomersen的關鍵實驗數據將公布

　　據路透社報道，Isis制藥公司不久以后即將公布其在研降醇藥Mipomersen的關鍵臨床實驗數據，這些數據將可以表明藥物的安全性等重要信息，其中有關肝臟毒性方面的風險尤為引人關注。

　　Mipomersen用于降低“壞”LDL膽固醇水平，病情嚴重的患者也適用。今年二月份，Isis也曾公布了藥物的一份臨床實驗數據，當時的數據顯示患者用藥進行為期6個月的治療之后，體內的LDL膽固醇水平降低了28%。參加那些實驗的受試者為雜合遺傳性血膽固醇過多患者，因遺傳了父母某一方的缺陷基因而患病。

　　但同時也發現，有些患者用藥之后體內肝酶水平升高，這有可能是肝臟損壞的信號。這一發現引發了以下擔憂，即藥審部門有可能會要求Isis公司在Mipomersen真正投入使用之前對藥物進行更多的臨床實驗，因為這類患者病情都比較嚴重，需要依賴一種昂貴的血液過濾系統維持病情。

　　上述二月份的實驗結果公布之后，Isis公司的股票價格大幅下降了20%。關于藥物臨床實驗的完整數據將有望于在不久將舉行的醫學會議上發表。Cowen & Co 分析師艾瑞克?斯克米特表示：“最能影響該藥研發前景的因素為肝臟毒性”。同時他還提出，在Mipomersen的臨床實驗項目當中，有很多受試者因為藥物注射部位的反應而中途退出。Mipomersen的研發工作由Isis和Genzyme合作進行。

　　就上述隱憂，Isis辯解道，降醇藥都會導致肝酶水平的變化，包括最常用的他汀類藥物Lipitor也不例外。該公司負責人斯坦利?庫克在接受路透社采訪時表示：“直到今天，也沒人能解釋他汀類藥物會導致肝酶水平升高的原因，這是跟血脂調整相關的一個普遍現象。” 但同時他也對Mipomersen的安全性充滿信心。

　　像他汀類藥物這樣的降醇藥是通過增強LDL受體活性，進而清除血液當中的LDL而起到治療作用。Mipomersen則可以減少那些會堆積于血管壁的脂肪成分生成。

　　Mipomersen在使用時，需每周注射一次藥物。該藥是通過一種被稱為反義療法技術的基礎上研發而來，這種技術可以對基因水平進行干預，從而防止劣質蛋白質的形成。

　　在這一領域，Isis公司堪稱先驅，其在研的反義療法藥物品種繁多。據分析，Mipomersen若能上市，它到2014年的銷售額可達到3.54億美元。

來源：藥品資訊網信息中心

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