FDA：嘗試制定針對細胞遺傳學試驗的監管政策

　　FDA目前正在積極關注一類新的復雜遺傳學試驗，這類試驗將會給FDA評審及批準診斷產品的常用模式帶來挑戰。

　　６月30日，FDA醫療器械中心就基于陣列的細胞遺傳學試驗召開了一次研討會，以幫助制定針對這類試驗的監管策略。這類試驗是用于檢測DNA拷貝數的變化，這種變化可能提示先天性畸形或發育性殘疾。

　　FDA醫療器械與放射健康中心CDRH 體外診斷器械評價與安全辦公室主任Alberto Gutierrez承認：“從許多方面來看，我們現在才把這個問題放到桌面上來討論是有些晚了。”Gutierrez說：“這類試驗正在成為人們開展醫學研究的一種途徑。然而，針對這方面的監管卻存在漏洞。”

　　FDA診斷產品辦公室個性化醫療組組長Elizabeth Mansfield在接受“The Gray Sheet”的采訪時解釋道，雖然目前實驗室已經將細胞遺傳學陣列作為研究工具來使用，而且沒有一家企業向我們提交過上市前申請，但“已經有企業向我們表達了這方面的意向。”參與研討會的專家討論了這類試驗的確證策略以及對于提出了這類試驗上市申請的企業的其他要求。

　　FDA目前正在努力解決如何確證這類試驗的診斷效能以及如何確定檢測結果是否具有臨床意義等問題。通常，經FDA認可或批準的試驗都是用于檢測某種與特定臨床適應證相關的特定生物標志物，如基因變異試驗是為了反映某人是否會在使用抗癌藥物后獲得應答。

　　CDRH科學評審專家Donna Roscoe說，另一方面，細胞遺傳學試驗是對整個人體基因組或部分基因組進行檢測，并得出豐富的遺傳學信息“供人判讀”。Roscoe說，檢測結果的判讀者在確定細胞遺傳學陣列所反映信息的臨床意義時可能會從不同的方面進行考慮，如只考慮“拷貝數的變化”或考慮這種變化的大小、位置或基因成分。而且，由于健康個體也可能出現多種拷貝數的變化，因此臨床醫生需要根據相關文獻和病史來確定這種變化是否可能反映了某種疾病或障礙。Gutierrez說：“要解決如何對該領域進行監管這一問題，FDA必須極具創新意識。”

　　6月8日，FDA在美國《聯邦公報》1上發布了一則消息，提出了一些相關問題，希望通過意見征集來推動相關監管政策的制定。例如，FDA提出了應采用什么樣的標準來確定拷貝數變化的臨床意義以及應該由誰來判讀檢測結果等問題2 ''''The Gray Sheet'''' June 14, 2010。此次意見征集將于7月30日截止。

　　但FDA計劃在收到相關上市申請之前，不會公布針對這類試驗的指南。Mansfield說：“我們不希望過早地確定指南。我們希望先試行幾個案例。”

來源：藥品資訊網信息中心

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