“孤兒藥”研發內冷 保障機制亟待健全

　　WHO將罕見病定義為患病人數占總人口數0.65%~1%的疾病，中國目前尚未對其明確定義。由于治療罕見病的藥物（國外稱“孤兒藥”）常常價格昂貴且難以獲得，可及性和可支付性成為一道難題，張健慧目前的工作重點之一，就是幫助罕見病患者獲得免費的治療藥物，但僅靠救助辦公室的力量，顯然杯水車薪。而這一切的解決，則依賴于醫療保障機制及其配套措施的建立。

　　“對罕見病患者的關注，是從提高整個民族素質的角度上考慮的，社會需要對其給予足夠的關愛。”中華慈善總會罕見病救助辦公室執行主任張健慧對記者說。

　　令人欣慰的是，在5月26日，上海市副市長沈曉明表示，今年年底或者明年年初，有關提高罕見病防治水平、建立罕見病基本保障機制的文件或將出臺。

　　研發外熱內冷

　　低于1%的患病比例使罕見病患者成為小眾群體，市場需求總體較小，而藥物研發成本相對固定，同時開展臨床試驗時可供研究的樣本數量也非常少，以致絕大多數罕見病藥在未來的銷售中可能無法收回研發成本，沒有商業利潤。

　　有關人士介紹說，根據美國制藥工業協會（PMA）的統計數據，開發和上市一只新藥平均成本達到2.5億美元，而藥品從早期開發到上市銷售，歐洲的成功率為1/4317，美國僅為1/6155，同時新藥獲準上市并不意味著商業上的成功。在常規市場條件下，制藥企業在制定新藥研究與開發的投資決策時，市場和利潤起著決定性作用。因此，很少企業愿意在“孤兒藥”研發方面投入精力。

　　正是基于“孤兒藥”研發的高風險現狀，許多國家對其給予了政策上的支持。

　　據記者了解，日本于1993年正式實施了《罕見病用藥管理制度》，包括研究的全過程可享受基金資助、減稅、優先審批、藥品再審查時間延長及國家健康保險支付上的優惠。

　　美國FDA也為“孤兒藥”的注冊提供快速通道程序，“孤兒藥”還享有減稅及7年的市場獨占權。此外，FDA還明確界定了“相似藥物”的概念，力求避免審批僅在分子結構上進行簡單改變的新藥的上市，以此來保護第一位市場壟斷者的利益，激勵藥廠研發熱情。

　　法規方面諸多的優惠措施以及傳統藥物研發滯緩的困境促使包括諾華、葛蘭素史克、輝瑞等大藥廠開始關注起“孤兒藥”的研發，葛蘭素史克專門為此組建一個從事“孤兒藥”研發的部門，輝瑞則以前期支付6000萬美元的價碼與一家以色列生物制藥企業合作開發治療戈謝氏病的藥物taliglucerase alfa。

　　版權及免責聲明：凡本網所屬版權作品，轉載時須獲得授權并注明來源“中國產業經濟信息網”，違者本網將保留追究其相關法律責任的權力。凡轉載文章，不代表本網觀點和立場。版權事宜請聯系：010-65363056。

延伸閱讀