基因治療感覺神經性耳聾在白豚鼠試驗中獲成果

　　我國耳鼻咽喉科專家、中南大學湘雅三醫院院長孫虹教授和他的科研團隊經過十年研究發現，運用羥基磷灰石作為無機納米基因轉染載體，用以治療內耳感覺神經性耳聾疾病，并在白豚鼠試驗中獲得良好效果。這一研究成果獲得國際業內專家的廣泛認可。

　　國內外多家實驗室研究證明，利用基因治療原理，向內耳轉染有治療作用的基因，可以用來治療早期感覺神經性耳聾患者，從而避免形成不可逆的聽力殘疾。長期以來，國際醫學界在基因治療內耳疾病的研究中，大多采用病毒作為基因轉染載體。病毒載體雖然基因轉染率高，但對患者存在極高的致癌性和致變態反應性，投入臨床有極大的風險。而非病毒載體、脂質體和高分子聚合物作為基因載體，也具有較大的細胞毒性，且制備和貯存復雜，生產成本也很高。

　　孫虹教授帶領他的研究團隊瞄準無機納米作為基因轉染載體的領域，與中南大學粉末冶金國家重點實驗室合作，通過十年潛心研究，從無數種無機納米材料中，最后麟選出羥基磷灰石hydroxyapatite,HAT作為納米基因轉染載體，成功地在活體豚鼠耳蝸細胞內表達出基因產物NT-3基因。這一原始創新性研究成果表明，雖然羥基磷灰石目前的轉染率不太高，但科學上的可能性強烈提示了技術上的可行性。

　　據孫虹教授介紹，下一步將通過改良羥基磷灰石納米基因載體的制備技術和配制條件，提高其基因轉染率，形成具有自主知識產權的基因載體產品。同時，還可依托這項新技術，根據人和動物的不同組織、器官的特點，開發出更多適用不同物種、不同組織和器官的基因治療產品，帶動相關的材料科學和生物醫學產業的發展。

來源：藥品資訊網信息中心

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