兒童藥臨床研究困難重重近千億元市場看得見吃不到

　　“2005~2010年間，我國兒童門診量年均增長率在6%以上，到2009年兒童門診量已超過3億人次。預計2015年我國兒童藥市場規模超過600億元，占我國醫藥市場份額的3%左右，到2020年兒童藥市場有望接近千億元，但是由于臨床研究困難重重，國內兒童藥企業很可能吃不到這塊大蛋糕。”達因藥業總經理楊杰博士近日對記者說。

　　去年5月，國家食品藥品監管總局（CFDA）、國家衛計委、工信部等六部委聯合下發了《關于保障兒童用藥的若干意見》，它是近十幾年來指導我國兒童藥發展的第一個綜合性文件。

　　然而，意見落實起來并非易事。當前，我國兒童藥臨床研發已經成為全行業發展的羈絆。

　　臨床試驗成為研發瓶頸

　　目前，我國有3500多種化學藥品制劑，但供兒童專用藥不超過60種，國內市場90%的兒童用藥是成人藥物的減量版，無法滿足臨床用藥的需求。而兒童用新藥研發耗時過長、研發成本過高，導致國內眾多企業繞道而行。據了解，在兒童藥研發中，僅臨床試驗一項成本便是成人藥的兩倍，而且能夠進行兒童藥臨床試驗的醫療機構資源有限。截止到2013年12月，CFDA發布獲批的臨床試驗醫療機構中含有兒科的僅63家，涉及兒童專業的155個。兒童藥臨床試驗機構專業分布也不均勻，主要扎堆在呼吸、中醫、血液病、胃病等，大部分臨床試驗專業較少，不能滿足患者對兒童藥多樣化的需求。

　　楊杰表示，開展兒童藥物臨床試驗非常困難，其原因主要有4點：一是對兒童的倫理學要求更高。我國現行倫理學規定，兒童作為受試者，必須征得其法定監護人的知情同意并簽署知情同意書。當兒童能做出同意參加研究的決定時，還必須征得其本人同意。而國際通行的“人體生物醫學研究國際道德指南”規定，在進行涉及兒童研究之前，研究者必須確保每位兒童的父母或法定監護人給予許可；已獲得每位兒童在其能力范圍內所給予的同意；兒童拒絕參加或拒絕繼續參加研究將得到尊重。

　　二是對兒童臨床試驗方案涉及要求多。盡量采用少量或無創收集得到生物樣本的試驗方法，研發適當的檢測少量血的方法，采取風險最小危害的原則。需要研發者在試驗開始前就全面了解與該試驗相關的前期藥品研發中所見的臨床前和臨床毒性；首先在動物中進行安全性研究，然后在成人中，接下來才是在兒童中進行。使用最小的受試者數，有效地設計試驗。

　　三是試驗費用高而兒科用藥市場小。對制藥企業而言，為兒童疾病進行臨床試驗并在藥品說明書上增加兒童用藥資料其經濟驅動力較小。原因是兒童藥劑量比較小，處方設計、生產工藝相對復雜，生產周期長；兒童藥劑型要求更高，對輔料的要求更高，口味需特殊調整；兒童藥適用年齡層窄，必須開發多種規格和包裝。

　　四是兒童受試者招募困難。在醫生層面，醫生存在醫患關系的顧慮，害怕喪失醫療自主權，在與患者進行倫理和知情同意方面操作困難；在家長方面，出于保護孩子的本能，害怕孩子成為試驗的“小白鼠”，很少讓孩子參與；在試驗方面，企業研發者和醫生對試驗方式理解，配合有待加強；在兒童方面，受試者取決于兒童疾病的嚴重程度，一般來說，病情急、重的兒童更可能同意臨床試驗，但這種病例有限。

　　多項舉措待落實

　　事實上，國家有關部門曾經制定了多項促進兒童藥發展的舉措，只是在落實層面還有待時日。

　　2011年，國務院發布的《中國兒童發展綱要（2011~2020年）》明確提出“鼓勵兒童專用藥品的研發和生產，擴大國家基本藥物目錄中兒科用藥品種和劑型范圍”，完善兒童用藥目錄；2012年《國家藥品安全‘十二五’規劃的通知》也對兒童藥有明確說明……

　　據了解，目前我國還未建立專門兒童藥評審機構，相關專業研發機構與人才匱乏，研發機構主要包括國有研究中心和科研院所、大專院校研究院、制藥企業的研發中心、專門從事藥品研發的企業和合同研究組織。國內專門從事兒童藥研發的機構寥寥無幾，專業人才特別是綜合性人才嚴重短缺。

　　曾創造了上市15年銷售額40億元的丁桂兒臍貼的生產企業——亞寶藥業集團有限公司總經理湯珂在“第二屆中國兒童用藥專題論壇”上表示，產品、品牌和渠道是兒童藥制勝的法寶，但是在研發、注冊審評、定價、進入醫保目錄、基藥目錄、招標采購等環節上被掣肘，市場不可能迎來春天。

　　據IMS預測，2015~2020年，我國兒童處方藥的市場復合增長率將達到13%，非處方藥達到12%，保健食品為11%，洗護產品為19%，整個兒童健康市場將達到2500億元人民幣。

　　“兒童藥和兒童健康用品市場潛力巨大毋庸置疑，但是調動企業研發生產積極性，還須政策引導和落到實處。”湯珂說。

　　近日，中國中藥協會率先成立了“促進兒童藥政策研討會”專項研究課題組，并以藥物臨床評價作為突破口。中國中藥協會藥物臨床評價研究專業委員會主任委員高學敏教授表示，本課題主要研究目標有兩個：一是為政府建立兒童中藥申報審評專門通道、建立鼓勵研發創新機制、為中藥兒童新藥的研發、醫院制劑的快速轉化及生產企業對已上市品種再評價提供技術支持和政策建議；二是為發布兒童中藥評價研究指南和技術要求；為國家基本藥物、醫保、藥典兒童中藥的準入與調整提供依據；為《中國藥典臨床用藥須知》、《國家基藥臨床應用指南》兒童中藥的編撰和修訂提供依據；為國家建立《兒童用藥目錄》提供依據。（本報記者 方劍春）

來源：中國醫藥報

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