一針近70萬天價“續命藥”何時入醫保？

　　治療脊髓性肌肉萎縮癥(以下簡稱“SMA”)的諾西那生鈉近日走入公眾視野。幾天前，湖南懷化一位剛滿1歲的嬰兒生命垂危，家長在網上“求藥”，然而該藥價格卻十分高昂，一針近70萬元，被不少網友稱為“天價藥”。有網友隨后發現，該藥品在澳洲經過“醫保”后，患者只需支付41澳元(人民幣200多元)，遂引發廣泛討論。□東方今報·猛犸新聞記者宋迎迎

　　為何定價近70萬元？藥企“尚不便回應”

　　SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，在新生兒中發病率為1/6000~1/10000。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SMA分為I型、II型、III型和IV型，如果不治療，大多數患兒無法存活到兩歲。

　　諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準靶向治療藥物，2016年12月23日首次在美國獲批，隨后在歐盟以及巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲批用于治療SMA.2019年2月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，成為首個治療SMA的藥物。根據公開資料，諾西那生鈉在國內的售價為697000元，為自費藥物。

　　諾西那生鈉注射液定價為何如此高昂？8月5日，記者向提供諾西那生鈉的渤健生物科技(上海)有限公司發去采訪提綱，該公司回復稱目前尚不便就此進行回應。

　　不過其提供給記者的參考資料顯示，SMA屬罕見病，罕見病治療藥物研發成本高，研發失敗率高，是全球新藥研發的高風險領域。研發投入和失敗成本巨大，藥企的商業回報遠低于非罕見病藥物。

　　諾西那生鈉是否國內外價差巨大？

　　渤健生物科技(上海)有限公司在回復中提供給記者的資料顯示，諾西那生鈉注射液在美國市場的單支價格為12.5萬美元，第一年治療費用大約為75萬美元，之后每年的治療費用大約為37.5萬美元，比中國國內定價高20%。

　　在澳大利亞，經該國藥品福利計劃報銷后，患者自付費用的確為41澳元，合人民幣200多元。不過，澳大利亞政府的采購價單支在11萬澳元左右(根據最新匯率，約合人民幣55萬元)。

　　由此可見，盡快納入國內醫保體系，是讓患者享受平價“天價藥”的重要因素。那么，目前諾西那生鈉是否已進入我國醫保“選藥”范疇？

　　藥企稱暫未拿到醫保談判“入場券”

　　8月5日，有媒體報道稱，諾西那生鈉已被納入我國醫保談判日程。不過，記者從渤健生物科技(上海)有限公司方面獲悉，諾西那生鈉目前并未拿到醫保談判的“入場券”，原因是2019年的醫保談判所納入藥物是在2018年過審的。而諾西那生鈉是在2019年2月28日獲批的。“但我們一直在積極爭取。”該公司表示。

　　記者同時注意到，8月3日起，國家醫療保障局網站對《2020年國家醫保藥品目錄調整工作方案(征求意見稿)》公開征求意見，公眾可在8月10日前，以書面或電子郵件形式提出意見和建議。

　　■聲音

　　醫保局：優先保障基礎疾病

　　有條件的地方可出臺優惠政策

　　8月5日，國家醫保局信訪辦一工作人員在接受記者采訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發成本等，藥企也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。”

　　該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價。但因價格下不來，始終沒辦法進入醫保目錄。”上述工作人員表示。

　　為何藥企價格不下降，就無法納入醫保呢？該工作人員稱，由國家醫保局制定的醫保目錄適用于全國各地，因此需確保進入醫保目錄的藥各地方都能用得起。“此類罕見病藥物一旦納入醫保目錄后，對于欠發達地區來說，基金用于支付高價罕見病后，其他基礎疾病可能保障不了，后續還可能會造成地方經濟壓力，所以最根本的解決方式就是將價格談下來。”

　　據了解，浙江等地已建立罕見病用藥保障機制，根據當地政策，浙江罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。在談及針對一些地區出臺的關于罕見疾病的地方政策時，上述工作人員表示，一些省市級地區確實有出臺對罕見病的救助政策，“如果當地剩余基金較多，就可以用于罕見病救助，相當于是地方優惠政策，但是就SMA疾病的幫扶，目前從國家層面來講還很難實現。”(據中國青年報)

　　轉自：東方今報

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