我國須全面推進創新藥研發多種模式

　　當前人類正面臨的主要健康挑戰是非傳染性疾病，比如：心腦血管疾病、神經退行性疾病、代謝障礙性疾病、腫瘤；病原體不明確，多因素導致的復雜疾病，如多基因，多靶點通路疾病（如腫瘤、神經退行性疾病）、影響多種組織或細胞類型的疾病（如糖尿病、免疫絮亂等）、抗病毒感染（如艾滋病、肝炎等）。

　　對于這些疾病尋找有效治療藥物至今仍很困難，只有不到10%的單基因敲除具有治療價值，使用針對單一靶點的高特異性化合物來治療復雜疾病，難以獲得理想療效。雖然開展了大規模的高通量篩選和藥物設計，FDA批準的藥物數量卻在逐年下降。
　　

　　陳凱先院士提出了一套藥物創新的策略和方法，他認為應該制定全面推進的創新策略，提倡新藥研發多種模式，在“仿制”上要提高內涵，“模仿創新”上要加強跟進，“跟進創新”上要倡導突破，“首創”上要追求目標，這樣才能全面推進研發工作。
　　

　　他認為藥物研發有兩大核心問題，一是疾病認識的局限，單基因-單靶點藥物研究歷年不能詮釋多基因的復雜病癥；二是學科包容的局限、基礎研究與臨床研究的脫節，不能凸顯疾病治療反應。在轉化研究方面，要從單向轉化到雙向轉化，即基礎研究的發現所驅動的新藥研究以及臨床研究的需要和發展所驅使的新藥研究。
　　

　　在藥物研究方面，早期評價、早期淘汰已經成為藥物研究的重要策略。陳凱先院士強調，藥物靶點絕非簡單的“對應”的作用流程，更應理解為對多、多對的復雜的非線性調控模式。他提到藥物研究的三大挑戰：新靶點和新先導結構的發現，復雜疾病的作用網絡，成藥性早期評價與預測。
　　

　　遺傳因素、環境因素，以及二者之間的相互作用，是造成藥物反應個體和種族差異的主要原因，所以要采取個性化給藥。許多慢性的復雜疾病是高度異質性的疾病，單一靶點、單一尺度的傳統用藥方法難以有效根治。對此，陳凱先院士舉例，“比如治療肺癌的易瑞沙，在治療EGFR基因突變型患者有效，但對基因野生型患者就療效甚微。還有治療腸癌的愛必妥，治療基因野型患者療效好，但對基因突變型患者卻療效很差，甚至起反作用。”
　　

　　生物標志物在早期診斷、預測疾病、判斷藥物療效和評估患者預后方面起到了非常重要的作用。陳凱先院士說，生物標志物有助于針對性地探索新的藥物和治療方法，在確定藥物靶標、闡明藥物作用機理、提高藥物篩選的成功率、提高藥物研究效率方面都具有積極作用。
　　

　　從新藥研發到醫藥行業發展，陳凱先院士在演講中不僅闡述了全球新藥研發的特點和醫藥行業發展現狀，還揭示了我國的醫藥行業發展所面臨的挑戰并提出了自己的建議和想法。作為全球醫藥行業發展中的新興力量，我國醫藥市場雖然面臨諸多挑戰，但我們潛力大、增長快，通過不斷的努力和探索，我國定能早日成為全球最大的醫藥市場！

來源：CPhI制藥在線

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