我國兒童人口（0~14歲）2.26億，約占總人口16.5%，每年就診人數超過3億人次，兒童藥品市場規模超過600億元。長期以來，我國兒童藥品嚴重短缺，90%左右藥物沒有“兒童版”，兒童臨床治療上只能用成人藥代替，兒童健康及生命面臨威脅。過去，按有效成分定價是造成兒童藥品短缺的重要原因，如今大多數兒童藥品的政府限價已經取消，兒童藥品甚至可以不通過公立醫院招標采購，而直接通過掛網采購。可以說藥價改革利好兒童藥品市場，但其并不能解決兒童藥品短缺的問題，兒童藥品短缺的癥結在哪里？
四大成因
國內超過90%的藥物沒有“兒童版”。目前我國3500多個藥物制劑品種中，兒童藥品物劑型僅有60種左右含中成藥。由于兒童藥品短缺，導致兒童臨床治療上只能以成人藥替代，出現“用藥靠掰，劑量靠猜”現象，兒童用藥安全問題突出，用成人藥替代兒童藥對兒童健康造成很大影響。
一是法律法規不健全，缺乏專門針對兒童藥品的法律法規。健全的法規是營造良好發展環境和鼓勵兒童藥品生產的前提，目前，我國兒童藥品的重要地位不突出。首先，針對兒童藥品的立法不足。我國沒有專門的針對兒童藥品的法律，關于兒童藥品的規定大多是分散在多部藥品的法規中，且主要涉及的是兒童藥品的注冊和監管問題。在我國最重要的兩部藥品法規《中華人民共和國藥品管理法》和《藥品注冊管理辦法》中，均未對兒童藥品提出特殊規定，對兒童保護的重要性未充分體現。其次，缺乏有效的監管和激勵政策。在現有關于兒童藥品的法規條例中，沒有制定有效的激勵措施和強制性條款來促進和規范兒童藥品研發和生產。
二是研發積極性不高。我國兒童藥品研發主體包括國家所屬的藥物研究所（院）、藥物研發企業、藥品生產企業的研發部門和全國高等院校，但受制于研發成本高、風險大、價格難以補償、研發人員不足等因素，我國兒童藥品研發積極性不高。
首先，相比成人用藥，兒童藥品的各項技術要求更高，指標要求更嚴，在研發環節投入的人力、物力及時間成本較高，研發成本接近成人藥的兩倍。還要針對不同年齡段兒童進行不同劑型、規格及口味等相應的藥學研究，耗費大且程序復雜。其次，我國針對兒童藥品研發的支持政策落地進展慢。2014年國家衛計委、國家發改委等六部門出臺的《關于保障兒童用藥的若干意見》，提出要逐步建立鼓勵研發的兒童藥品目錄，并將其納入國家“重大新藥創制”科技重大專項、蛋白類生物藥和疫苗重大創新發展工程，但整體來看政策落地進展慢。再其次，目前我國國內沒有研發機構專門研發兒童用藥，甚至絕大多數研發機構沒有兒童藥品研發人員，導致研發能力偏低。此外，隨著社會經濟和生活環境的變化，兒童疾病譜也在不斷變化，如Ⅱ型糖尿病、高血壓、高脂血癥、抑郁癥在兒童中的發病率增高，導致研發水平跟不上兒童疾病譜變化。
三是臨床試驗難度較大。由于兒童藥品臨床試驗機構少和缺乏受試者的保障機制，我國面臨著兒童藥品臨床試驗難題。
首先，兒童藥品臨床試驗機構不足。其次，我國兒童多為獨生子女，且缺乏臨床試驗受試者的保障機制，絕大多數父母不愿意將孩子作為臨床受試者。再其次，由于兒童藥品風險過大，導致臨床試驗機構及參與臨床試驗醫生亦不積極。最后，兒童用藥臨床試驗對臨床研究人員的要求較高，達到要求的臨床研究人員相對缺乏。
四是藥價改革配套措施發展滯后。價格激勵是促進兒童藥品研發的重要因素。近年我國藥品價格改革加快，但與之相關的保障措施發展滯后制約了兒童藥品生產的積極性。一方面，2015年國家發改委、國家衛計委等七部門聯合出臺《關于印發推進藥品價格改革意見的通知》，絕大多數藥品包括兒童藥品政府限價取消，解決了過去有效成分定價政策導致兒童藥品定價難以彌補成本問題，但是《通知》中亦要求強化醫保控費作用，按有效成分定價的長期觀念短期內仍會繼續影響醫保部門，兒童藥品的報銷比例可能不樂觀。
另一方面，為進一步鼓勵兒童藥品生產，國家衛計委發布了《關于進一步加強醫療機構兒童用藥配備使用工作的通知》，要求兒童藥品可以通過直接掛網采購，這意味著兒童藥品企業不用等待集中招標的周期，可以隨時遞交采購申請，只要企業資質、產品質量合格，藥品即可納入采購平臺。但實際操作上來看，根據規定，兒童藥品掛網采購前，各地首先要確定當地的兒童醫藥目錄或者參考國家的兒童醫藥目錄，而國家層面的兒童醫院目錄尚在制定過程中，各地的目錄制定就無從談起，導致各地的藥品招標采購部門在掛網采購兒童藥品時仍無據可依。
政策建議
一、加快制定國家兒童醫藥目錄WHO鼓勵各國依據國情制定兒童基本藥物目錄，制定兒童醫藥目錄不僅可以為兒童臨床用藥提供依據和參考，還可以激勵醫藥企業研發和生產兒童用藥。一方面，要借鑒《WHO兒童基本藥物目錄》和《國家基本藥物目錄》，制定出符合我國兒童疾病需求的兒童基本藥物目錄，同時體現出我國中醫藥特色，提高兒童藥品的安全性、有效性、合理性和可獲得性。另一方面，在劑型方面，目錄中要以兒童便用為主要準則，優先選擇顆粒劑、口服液、糖漿劑、散劑等劑型。
二、完善兒童用藥臨床試驗一是完善兒童臨床試驗相關保障機制。加快出臺和落實《兒科人群藥物臨床試驗技術指導原則》，明確各階段所有參加人員責任，建立客觀的、公允的受試兒童及家庭保障機制，包括資金補償、終生免費醫療服務等方面。二是完善兒童用藥臨床試驗研究體系。充分發揮新成立的國家衛計委兒童用藥專家委員會在促進兒童臨床試驗中的作用，建立一批兒科藥物臨床試驗機構，建立兒童新藥臨床研究的協作體。三是鼓勵企業開展兒童藥品臨床試驗，給予具有臨床試驗數據支持的兒童用藥生產企業多方面的政策支持，涉及優先注冊及審批、招標采購、進入基本藥物和醫保目錄方面。四是加大宣傳兒童用藥臨床試驗的重要性，嚴格規范兒童臨床試驗，加強公眾教育和相關知識宣傳，減少認識誤區，提高大眾對兒童臨床試驗的理解和認識。
三、加大支持兒童藥品研發一是加快落實《關于保障兒童用藥的若干意見》中關于將兒童用藥納入國家“重大新藥創制”科技重大專項、蛋白類生物藥和疫苗重大創新發展工程。二是支持高等院校、科研機構、研發企業成立專門的兒童用藥研發中心和實驗室，加大兒童用藥研究經費和人員投入，加快兒童用藥研發人員培養，為研究儲備人才。三是鼓勵和支持研發經費以政府財政支持為主的研發機構，包括國家所屬的藥物研究所（院）、高校主動承擔兒童罕見病的藥物研發工作，而這些領域需求小、風險大、研發成本高，企業不愿意投入。四是加大適宜兒童劑型、劑量的研究，根據不同年齡特征，開發出多種適宜兒童口感、氣味、形狀的藥品，增加兒童服用的依從性。五是借鑒美國藥品獨占權的經驗，給予兒童藥品生產企業6個月或一年的市場獨占權作為獎勵，期間不允許仿制，保護藥品各種用途。
四、加強國際合作一是鼓勵企業積極開展國際合作，加強與美國、日本等兒童用藥技術水平高、監管體系完善、市場較為成熟的國家和地區，通過委托生產、簽訂技術轉讓協議、建立合資公司等途徑，解決我國技術發展瓶頸，增加兒童用藥供給。二是加強國內科研單位和企業的國際合作交流，總結發達國家在兒童用藥研發、臨床實驗、監管等方面的經驗，總結探索出適合我國兒童藥品產業發展的創新舉措。三是加大兒童用藥研發海外兒童藥品及相關尖端研發人才引進，積極納入“千人計劃”、“百人計劃”，簡化人才簽證審批手續和辦證手續，放寬年齡限制，解決人才住宿、子女上學、醫療等相關生活顧慮問題。四是加強與國際組織的溝通和項目對接，積極爭取世界衛生組織、聯合國兒童基金會、世界銀行以及發達國家在兒童藥品研發項目上的資金和技術支持。（工業和信息化部賽迪智庫 李向陽 代曉霞）
來源：中國工業報
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