新一輪國家醫保目錄調整即將開啟，目前有728個藥品申請進入，其中涉及價格高昂的罕見病藥物，例如一針賣70萬元的諾西那生鈉注射液、一年治療費用或上百萬元的注射用阿加糖酶β等。如果這些罕見病藥物進入醫保目錄，有望解決臨床急需問題，但也會占用不少醫保資金。在目前醫保以“保基本”為原則的情況下，罕見病藥物的支付難題如何破解呢？
罕見病，并非特指某種疾病，而是患病率極低的一大類疾病的統稱，一般為慢性，病情嚴重，多數不加干預會導致死亡；難診難治，95%罕見病無治療藥物；患者負擔重，治療費用高。我國的罕見病，有80%以上是基因缺陷所導致的遺傳病。
近年來，我國通過醫保目錄調整，助推解決罕見病藥物可及性問題，如2019年國家醫保目錄調整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發性肉堿缺乏癥、青年帕金森罕見病用藥新增納入目錄，并通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥納入目錄。據統計，在全球121種罕見病治療藥物中，目前我國上市且有適應癥的罕見病治療藥物有50余種，其中有40余種已納入國家醫保藥品目錄，且價格出現大幅下降。
不過，時至今日，罕見病藥物尤其是一些天價藥，如何通過準入談判的方式進入醫保，尚未有統一的標準。
中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖對第一財經記者表示，罕見病特點就是患者數量低，因此藥企研發出罕見病藥物后要獲得合理的利潤回報是比較艱難的。罕見病藥物定價高，跟研發成本以及生產成本高有一定的關系。“解決罕見病藥物價格高的問題，不能僅僅通過降價，因為價格降幅過大，企業后續就沒有再研發的動力。解決罕見病藥物可及性問題，一方面要讓企業能夠降低成本、追求合理的利潤，另一方面也要建設合理的報銷體系。”宋瑞霖如是說。
在第五屆中國醫藥創新與投資大會上，國家衛生健康委藥物與衛生技術評估中心副主任趙琨對第一財經記者等在場人士表示，可以基于個體療效，探索罕見病高值新藥支付方式，醫保局與藥監局聯動，根據臨床試驗數據設立個體水平療效指標，醫保局也與衛健委聯動，所有接受治療的罕見病人必須登記國家罕見病診療注冊系統才準以報銷。趙琨說：“比如藥監局允許藥物研發到二期后就批準上市，醫保局可以先與企業協商一個價格，之后醫保局再根據藥物上市后的療效情況再對價格進行評估。這樣一來，藥企跟企業有望達到一個雙贏的局面。”
不過，有多位分析人士認為，解決罕見病藥物可及性問題，仍需要尋找到多元支付方式。
“我們不能把解決罕見病藥物的支付問題，全部推給醫保，醫保無法承擔如此高昂的價格，而是要探索多種支付方式，比如利用慈善、商業保險等，利用全社會的力量解決罕見病藥物可及性問題。”宋瑞霖說。
另外，中國罕見病聯盟執行理事長李林康表示，解決罕見病藥品的保障，一是全國要建立統一的特殊罕見病藥品專項保障計劃；二是多渠道籌資，形成統一的資金盤子；三是政府社會聯動，確定合理的管理模式；四是開展集中采購談判，降低藥品價格；五是制定相關配套政策。
轉自：第一財經
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