幾年前,一篇《我在美國治肺癌》的文章火遍了癌癥圈。故事的主人公70歲的老人樓欽元被確診為RET變異非小細胞肺癌,他艱難曲折卻樂觀堅強的抗癌之路牽動了無數病友和醫務工作者的心。在嘗試了各種治療方案后,樓老先生終于通過在美國開展的一項專門針對RET基因變異腫瘤的新型靶向藥BLU-667(普拉替尼)的臨床試驗治療,令病情在當時得到了很好的控制。
然而,還有更多的中國患者仍在苦尋這款急需救命藥物卻無法獲得。幸運的是,就在普拉替尼在美國獲批上市的當月,這一曾為樓老先生的病情帶來轉機的精準治療藥物就被基石藥業引進,通過先行先試成為博鰲樂城首個當月同步落地的全球新藥,為中國患者帶來治療希望。但,基石藥業將此款全球創新好藥引入中國的腳步不止于此。在短短半年內,中國國家藥品監督管理局通過優先審評審批附條件批準普吉華?(普拉替尼膠囊)作為國家一類新藥的上市申請,這也是中國第一個獲批上市的選擇性RET抑制劑。
6月21日,普吉華?上市第一天在廣東省人民醫院等百家醫院開出200多張首批處方單,意味著超過200名肺癌患者將通過新的治療選擇延長生命。目前,普吉華已覆蓋全國近70個城市的近80家藥房。
【普吉華?面向全國近70個城市80家藥房供藥】
我國首個獲批的高選擇性 RET 抑制劑惠及中國患者
基石藥業的精準治療藥物普吉華?是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑,具有較強的抗腫瘤活性,也是我國首個獲批的選擇性RET抑制劑。根據在2021美國臨床腫瘤學會年會披露的最新臨床研究數據顯示,普吉華?針對RET融合陽性的NSCLC患者展現了較強的抗腫瘤活性并具有良好的安全性和耐受性,其中,總體有效率達到62%,中位無進展生存期為17.1個月。
“在普吉華?獲批上市之前,RET融合陽性非小細胞肺癌患者的現有治療方案效果均不理想。普吉華?療效與安全性并重,為患者帶來了明顯的生存獲益,并有望成為國內RET融合陽性非小細胞肺癌患者的標準治療。”作為普吉華?全球臨床試驗在中國的主要研究者,中國肺癌領域的專家廣東省人民醫院吳一龍教授對普吉華?首張處方的開出興奮不已,“普吉華?口服便利,每日一次,大大提高了患者的依從性。我很高興這款藥物開始惠及患者,期待更多患者從中獲益。”
目前,包括《中國臨床腫瘤學會非小細胞診療指南2020》,《2021非小細胞肺癌分子病理檢測臨床實踐指南》和《中國非小細胞肺癌RET基因融合臨床檢測專家共識》在內的權威臨床診療指南均對RET基因融合檢測做出了推薦。隨著RET抑制劑靶向藥物的獲批和檢測技術的進步,規范地檢測出攜帶RET基因融合的非小細胞肺癌患者,對幫助患者盡早得到診斷及治療,具有重要的意義。
為了使普吉華?能惠及更多患者,基石藥業還在拓展普吉華?的“廣度”,積極探索該產品針對更多適應癥的應用。目前,普吉華?針對晚期或轉移性RET基因突變甲狀腺癌的擴展適應癥申請已經被中國國家藥品監督管理局受理并納入優先審評,預計未來普吉華?將展現出更多的治療潛力,更多的患者將從中受益。
RET融合陽性非小細胞肺癌治療方案“撥開烏云見月明”
肺癌是當前中國癌癥發病率和死亡率均位居第一的“頭號殺手”。非小細胞肺癌占所有肺癌分型的80%-85%,其中,約1%-2%非小細胞肺癌患者攜帶RET融合。資料顯示,RET基因是一個與細胞生長密切相關的基因,與多種腫瘤的發生密切相關,是一種重要的癌基因。RET基因突變(RET基因自身發生變化)和RET基因融合(RET基因與其他基因融合)都會導致激活的RET蛋白通過多種信號通路參與不同腫瘤細胞的增殖、凋亡、侵襲,影響腫瘤發生發展。在當時,雖然RET基因和腫瘤之間的關系已經比較明確,卻還沒有針對RET靶點的藥物獲批。
在確診后,樓老先生做了大量的研究并積極嘗試各種治療方案。當得知了BLU-667(普拉替尼)臨床試驗是專門針患有RET變異的腫瘤患者時,他立刻遞交申請并成功入組臨床試驗。半年后,樓老先生的腫瘤明顯縮小,咳嗽等癥狀消失,心肺功能基本恢復,治療終于取得了階段性勝利。
樓老先生的治療歷程也反應了RET融合陽性非小細胞肺癌的診療現狀。盡管從數據上看,RET融合陽性非小細胞肺癌患者在整體癌癥患者中占比不算高,但這類患者在被確診時大多已處于晚期,且病程進展迅速,治療難度大。而此前針對RET融合陽性非小細胞患者的治療方案也非常有限且療效均不理想。因此,患者對更高效、精準新藥的需求非常迫切。當樓老先生透露通過BLU-667(普拉替尼)的臨床試驗,病情得到了很好地控制后,國內外的患者、醫生都非常激動和關注。更令人激動的是,這款全球領先的精準治療藥物由基石藥業引進開發給中國RET融合陽性非小細胞癌患者的治療帶來了新選擇,未來,基石藥業將用基石模式為中國患者帶來更多全球首創的腫瘤治療藥物。
全面提高產品可及,讓普吉華 ?離患者更近
藥物的研發突破、上市獲批無疑為患者帶來了希望,推動藥物可及性則是創新藥惠及患者的關鍵。為了讓患者盡快地用上這款全球領先的好藥,基石藥業加快步伐,從供應鏈服務、藥物可及性、支付可及性、服務可及性、用藥依從性等各個方面入手,與多位業內領先的合作伙伴建立戰略合作關系,致力于讓產品離患者更近。
目前,普吉華?已被成功納入2021成都《惠蓉保特定高額藥品目錄》、微醫保百萬醫療險2021升級版特藥目錄和水滴百萬醫療2021年版特藥目錄。基石藥業還在水滴籌平臺建立綠色籌款通道(籌款熱線:400-686-1179),幫助特困患者加速籌款進程。相信這些商業保險,惠民保等創新支付方式,可以幫助患者在一定程度上環節支付壓力。
另外,覆蓋低收入及病前低保患者的“醫藥籌“患者援助項目,也將于7月上線。由北京生命綠洲服務中心發起的患者關愛平臺生命守望,也定期為患者提供公益患教活動和最新的藥物可及等信息,可通過關注公眾號了解更多。
在醫療服務方面,基石藥業也積極拓展全國院邊藥店及DTP (Direct to Patient) 自營藥房布局,并與互聯網醫院等合作聯動線上醫生資源,令患者獲得便捷的在線就醫服務、豐富的疾病知識和優質的病程管理的全流程服務,從而幫助患者提升生活質量。
轉自：中華網
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