中國首個 IDH1抑制劑艾伏尼布上市申請獲受理 基石藥業同類首創藥又添新子

就在市場上傳來基石藥業同類首創靶向藥艾伏尼布(ivosidenib)聯合阿扎胞苷用于初治IDH1突變急性髓系白血病全球III期研究顯示積極療效之后,艾伏尼布又傳來利好消息。

8月3日,基石藥業宣布旗下新藥艾伏尼布在中國的相關研究達到預期終點,中國國家藥品監督管理局(NMPA)已受理艾伏尼布的新藥上市申請(NDA),用于治療攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的中國復發或難治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。

艾伏尼布是中國首個在此類患者中療效明確且安全性良好的IDH1抑制劑,上市后將填補該領域靶向治療的空白,為患者帶來新的希望。據了解,這也是基石藥業第四個遞交新藥上市申請的創新藥。

有效應對國內急迫的臨床需求

急性髓系白血病(AML)是成人中最常見的急性白血病,中國預計每年新發病例超過三萬例。AML通常進展迅速,且大多數患者最終會對治療產生耐藥或復發,發展為復發性或難治性急性骨髓性白血病(R/R AML)。R/R AML的預后較差,五年生存率約為27%。其中大約6～10%的AML患者攜帶IDH1突變,體細胞IDH1突變會導致腫瘤代謝物2-HG的積累,損害造血干細胞向成熟干細胞的分化,促進腫瘤發生。伴隨著人口老齡化,中國AML發病率呈逐年上升趨勢。

艾伏尼布作為IDH1抑制劑,通過阻斷IDH1突變體酶的活性,可促進AML細胞的分化,從而發揮抗腫瘤效應。 2018年,艾伏尼布在美國獲FDA批準,用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病患者。艾伏尼布也是目前唯一一款獲得美國FDA批準的針對攜帶IDH1易感突變的AML患者的靶向療法。

基石藥業同年獲得艾伏尼布中國的商業化授權,并展開了注冊研究CS3010-101,旨在評估艾伏尼布口服治療攜帶易感IDH1突變的中國成人R/R AML患者的藥代動力學特征、藥效動力學特征、安全性和臨床療效。該項研究的最新結果顯示,艾伏尼布對于中國R/R AML患者療效明確、安全性可控,與全球研究人群中的療效和安全性數據基本一致。

2020年,艾伏尼布被中國國家藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”,獲得快速通道審評審批資格。同時作為全球同類首創的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑,艾伏尼布以其明確的臨床優勢,入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

CS3010-101研究主要研究者、中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授表示,在AML治療領域,正面臨急迫的臨床治療需求,尤其是對于IDH1易感突變的R/R AML患者,目前國內尚無靶向治療藥物上市。期待艾伏尼布在中國早日獲批上市,為急性髓系白血病患者帶來新希望。”

就在昨天,艾伏尼布(ivosidenib)與化療藥物阿扎胞苷聯合治療先前未經治療的IDH1突變急性髓系白血病(AML)成人患者的全球臨床研究已經提前順利結束,試驗結果達到了全部的主要終點和關鍵次要終點。結合此次上市申請獲受理,這意味著艾伏尼布將同時覆蓋初診和復發難治性成人AML,進一步擴大在急性髓系白血病這一治療領域的市場覆蓋。

值得注意的是,雖然艾伏尼布尚未在國內獲批商業化,但已提前在藥品可及性維度取得重大突破。就在前幾天,艾伏尼布作為75種海外特藥之一已經納入北京普惠健康保險。近日,艾伏尼布又作為25種國內藥品之一納入海南樂城全球特藥險,這意味著有更多的患者可以從中獲益,大大提升了藥品的可支付性。

多個同類首創有序上市

據基石藥業首席醫學官楊建新博士介紹,艾伏尼布是基石藥業繼普吉華?、泰吉華?和舒格利單抗后第四個遞交新藥上市申請的創新藥,同時此次NDA的遞交也是基石藥業遞交的第七項新藥上市/擴展適應癥申請。“我們會與NMPA密切協作,期待盡快把這款創新藥帶給中國患者。”

憑借“自研+引入”的開發模式,基石藥業以腫瘤免疫治療聯合療法為核心,聚焦同類首創/同類最優候選藥物開創了多個治療領域的先河。目前已經建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線,其中8款為自主研發,7款為引入或共同開發,涵蓋了小分子、單抗、多抗及ADC等細分領域。

今年3月,該公司旗下的普吉華?和泰吉華?先后獲批上市,分別用于治療RET融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌,以及治療攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括D842V突變)的不可切除或轉移性胃腸道間質瘤(GIST)成人患者,雙雙填補了所在治療領域的空白。

其中,普吉華?是中國第一個獲批上市的選擇性RET抑制劑,改變了國內RET融合陽性非小細胞肺癌的治療標準;泰吉華?則是中國首個按驅動基因獲批的GIST治療藥物精準治療靶向藥物,推動了中國精準治療的發展。目前這兩款新藥均已在國內順利商業化。

作為自研藥的代表,基石藥業旗下腫瘤免疫治療產品舒格利單抗(PD-L1)的新藥上市申請已經于去年11月獲得中國國家藥品監督管理局受理,用于聯合化療一線治療轉移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者。該藥在多個腫瘤中取得的臨床數據均為同類最佳,顯示其擁有的巨大市場潛力。最新的研究顯示,該藥對于III期非小細胞肺癌患者顯著有效,成為全球首個同時覆蓋局部晚期/不可切除(III期)和轉移性(Ⅳ期)非小細胞肺癌全人群的PD-1或PD-L1單抗。

值得一提的是,就在前幾天,基石藥業與合作伙伴泛生子聯合開發的泰吉華?伴隨診斷試劑盒也獲得了國家藥品監督管理局(NMPA)優先審批,成為首個進入優先審批程序的國產伴隨診斷試劑盒。

隨著此次艾伏尼布上市申請獲受理并納入優先評審,若不出意外,艾伏尼布有望加速獲批,屆時,基石藥業將再次在一個新的治療領域開創先河。值得注意的是,今年上半年艾伏尼布獲FDA優先審評用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的經治膽管癌患者,有望展現出更大的市場潛力。

       轉自：深圳在線

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