此次Danaher Beacon項目致力于開發基于脂質納米顆粒遞送的基因編輯創新療法全流程工藝技術平臺
.該項目將探索脂質納米顆粒作為基因編輯遞送系統在遺傳性疾病治療中的應用潛力
（2025年7月14日，上海）全球科學與技術的創新者丹納赫宣布其旗下運營公司Cytiva思拓凡與正序生物開展戰略合作，共同開發基于脂質納米顆粒遞送系統的基因治療創新工藝解決方案，以推動基因編輯技術在遺傳性疾病治療領域的突破。這也是丹納赫第一次攜手中國生物技術企業開展Danaher Beacon合作。 丹納赫集團執行副總裁、Cytiva思拓凡首席執行官Chris Riley，丹納赫中國首席科學官方焯、正序生物首席執行官牟曉盾、Cytiva思拓凡中國總裁李蕾共同出席見證。
基因遺傳性疾病是由基因突變引起的疾病，包括鐮刀型貧血癥、囊性纖維化、杜氏肌營養不良等數千種疾病[1]。絕大部分基因遺傳性疾病目前尚無藥可醫，而對于其中小部分病種，患者往往需要終生服藥。近年來，在醫學領域，基因編輯技術的進步為基因遺傳疾病的治療帶來了新的希望。正序生物開發的單堿基基因編輯技術具有高精度、低脫靶的特性，能夠在龐大的基因組中精準、永久地改變單個堿基對，為基因突變引起的遺傳性疾病的治愈提供了新的可能[2]。然而，要實現堿基編輯技術在基因治療中的臨床應用，還需突破組織遞送、規模化生產及質量控制等關鍵瓶頸。
正序生物首席執行官牟曉盾現場分享
正序生物首席執行官牟曉盾表示：“截至目前，我們原創的堿基編輯技術已治愈近20例β-地中海貧血癥和鐮刀型細胞貧血患者。依托丹納赫集團的全球平臺資源與Cytiva豐富的LNP與AAV載體庫，我們將加速構建體內遞送平臺。Cytiva符合國際標準的GMP生產平臺更將與我們創新基因編輯平臺優勢互補，顯著縮短開發和上市周期。面向未來，雙方將聚焦高甘油三酯血癥、高膽固醇血癥等慢性代謝疾病，有望通過一次性基因治療實現長期指標控制，為中國和全球患者提供更具顛覆性的治療選擇。“
丹納赫中國首席科學官方焯現場分享
丹納赫中國首席科學官方焯表示：“在此次合作中，丹納赫將從技術和質量控制兩方面為正序生物提供賦能：一是利用Cytiva基因編輯療法工藝開發平臺，涵蓋寡核苷酸合成、mRNA體外生產、脂質納米顆粒（LNP）封裝等工藝技術，切實推動基因療法從技術研發到規模化生產和臨床應用。這對正序生物的下一代體內編輯的治療方法至關重要。二是引入丹納赫的質譜、色譜和流式技術，在合成及遞送過程中的每一步進行質量控制，確保流程完整、質量可靠。此次合作是Danaher Beacon項目在中國與本土先進生物技術企業的首次合作。未來，我們希望在更廣泛的科研和創新轉化領域與本土頂尖學者、頭部學術和醫療機構、創新技術企業合作，借助丹納赫自身的成熟技術及工藝，加速推進臨床應用，造福更多中國和全球患者。”
正序生物將與Cytiva合作，結合Cytiva的先進生物制造平臺，以及貝克曼庫爾特生命科學、艾杰爾飛諾美檢測技術平臺，共同開發全流程生產工藝技術平臺，加速基因編輯技術在臨床上的轉化應用，為基因編輯療法的產業化提供創新解決方案。這是丹納赫集團落地中國的又一Danaher Beacon項目。
Cytiva中國科創中心（Fast Trak）將為此次基因編輯療法創新提供工藝開發和規模化生產等核心技術支持。位于上海張江的Cytiva中國科創中心擁有全亞洲最大的模塊化生物工藝工作站，可提供核酸藥物制備、脂質納米顆粒配方篩選、微流控包封工藝優化到cGMP級放大的全流程開發服務，目前已累計完成數十項基因治療工藝開發項目。憑借其在mRNA與脂質納米顆粒領域的成熟開發和應用經驗，成為本次Danaher Beacon項目的重要工藝開發基地。
Cytiva中國總裁李蕾現場致辭
Cytiva中國總裁李蕾表示，“Cytiva在中國致力于幫助本土生物技術公司加速從技術研發到規模化生產和臨床應用的轉化進程，同時支持他們讓更多具有自主知識產權的創新療法盡早造福患者。我們希望通過本次與正序的合作為未來提供可復制的成功范式，從而支持中國基因治療產業生態的建設，提升國內生物醫藥產業整體創新能力和國際競爭力。”
Danaher Beacon項目是丹納赫聯合頂級學術機構、科研院在全球范圍內發起的一項前沿科學研究計劃，旨在開展前沿性的科學研究，開發改善人類健康的創新技術和應用。該項目專注的領域包括基因組藥物、精準診斷、下一代生物制品制造、人類系統和數據科學等。
關于丹納赫
丹納赫是生命科學與醫學診斷領域的創新者，致力于加速科技進步，改善人類健康。我們與客戶密切協作，解決全球患者面臨的諸多重大健康挑戰。丹納赫的先進科學與技術，以及久經驗證的創新力，不僅能夠幫助實現更快速、更準確的醫學診斷，更能有效地縮短時間降低成本，從而可持續地發現、開發和交付改變生命的療法。秉承科學卓越、追求創新和持續改善的理念，丹納赫全球約63,000名員工幫助提高當今數十億人的生活質量，同時為建設一個更健康、更可持續的未來奠定基礎。
參考文獻：
[1] el-Hazmi MA. Spectrum of genetic disorders and the impact on health care delivery: an introduction. East Mediterr Health J. 1999;5(6):1104-1113.
[2] Wang L, Xue W, Zhang H, et al. Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations. Nat Cell Biol. 2021;23(5):552-563.
轉自：中國網
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