第二批罕見病目錄公布 新增86個病種

　　近日，國家衛生健康委、科技部、工業和信息化部等六部門聯合發布了《第二批罕見病目錄》，包含軟骨發育不全、原發性生長激素缺乏癥、獲得性血友病、成人斯蒂爾病等86種罕見病。加上2018年5月五部門發布的《第一批罕見病目錄》，目前目錄已覆蓋207種罕見病。

　　記者獲悉，伴隨政策“紅包”發放，龍頭藥企研發熱情高漲，而不少品種已逐步顯示出市場潛力。

　　目錄更新

　　助力改善罕見病患者“用藥難”

　　罕見病的診治一直存在確診難、治療方法少、可用藥品少、社會重視程度不高等困難。在全球已知的7000多種罕見病中，僅有極少量病種存在有效的治療方法。將罕見病納入國家目錄并持續更新，可讓作為少數群體的罕見病患者被看見、被關注、被關心，極大地推動罕見病的篩查診治。

　　國家衛生健康委官方網站日前顯示消息稱：為深入貫徹落實中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，進一步加強中國罕見病管理，提高罕見病診療水平，維護罕見病患者健康權益，根據《罕見病目錄制訂工作程序》，國家衛健委、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局和中央軍委后勤保障部6部門聯合制定了《第二批罕見病目錄》。

　　記者獲悉，實際上，早在2018年，我國曾發布《第一批罕見病目錄》，其中包含了121種罕見疾病。而此次發布的《第二批罕見病目錄》包含了86種罕見疾病，兩批目錄加起來已有207種罕見病。在此次發布的《第二批罕見病目錄》中，軟骨發育不全、先天性膽道閉鎖、膠質母細胞瘤、黑色素瘤、發作性睡病等均被納入。

　　臨床用藥

　　需求推動罕見病藥物市場升溫

　　在業界觀點看來，目錄的建立和更新還將催生出一系列保障措施和支持政策，這可以有效提高國內醫藥企業對罕見病的關注以及對目錄內病種的研發積極性，加速相關藥物的研發和上市，填補罕見病用藥仍存的諸多“空白”，最終改善罕見病患者“用藥難”的現實困境。

　　金賽藥業方面表示，其始終關注著罕見病群體，一方面是推進罕見病臨床研究，另一方面則是積極支持國內罕見病學術組織的工作開展。據悉，其一直在積極開展生長激素治療小胖威利綜合征臨床研究，同時還在支持該綜合征成立臨床規范化多學科診療協作聯盟。

　　“鑒于我國龐大的人口基數，相對于其他國家和地區，很多罕見病在我國已經變得‘不罕見’。”廣州一位肝病專科主任告訴廣州日報全媒體記者，在臨床用藥需求的推動下，罕見病藥物市場正在持續升溫。

　　米內網數據顯示，大部分罕見病藥物市場規模目前仍較小的原因，一方面可能是因為藥品剛上市，尚未實現放量；另一方面則可能因為市場所監測的醫院不是用藥的主要醫院。不過，仍有部分品種市場潛力不容小覷，以治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液為例，其通過談判后降價95%進入醫保，米內網數據顯示，該藥2021年在中國重點省市公立醫院終端銷售額不足5000萬元，然而2022年第一季度已突破億元大關，增速十分驚人。

　　用藥保障

　　50余種罕見病用藥納入醫保目錄

　　就在不久前，國家醫保局發布消息顯示，通過醫保目錄準入談判，已累計將26種罕見病用藥納入醫保藥品目錄，平均降價超50%。疊加其他藥品準入方式，目前獲批在我國上市的75種罕見病用藥已有50余種納入醫保藥品目錄。

　　近年來，國家醫保局通過優化準入程序，及時將符合條件的罕見病用藥納入醫保藥品目錄，2023年國家醫保藥品目錄調整工作方案對罕見病用藥的申報條件未設置上市時間限制，納入國家鼓勵仿制藥品目錄的藥品可以申報當年醫保目錄，進一步拓寬了罕見病用藥的準入范圍。

　　在罕見病用藥供應保障方面，國家醫保局聯合國家衛生健康委先后印發相關文件，通過定點醫療機構和定點零售藥店兩個渠道，滿足談判藥品供應保障、臨床適應等方面的合理需求。截至2023年6月底，全國已有22.9萬家定點醫院和藥店配備了包括罕見病用藥在內的目錄談判藥品。

　　據了解，國家醫保局將持續完善醫保準入談判制度，綜合考慮臨床需求、醫保基金承受能力等因素，將更多符合條件的罕見病用藥按程序納入醫保藥品目錄，進一步提升罕見病用藥保障水平。（文/廣州日報全媒體記者 涂端玉）

　　轉自：廣州日報

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