雨中穿行，沒有傘的人更應被關愛。
當前，國內“孤兒藥”研發呈現加快推進趨勢，但整體上仍處于起步與爬坡階段。
生活中，有太多和佳佳一樣的罕見病患者在堅強前行，也有太多與佳佳媽媽一樣的人，滿懷期望地等待著國產特效藥問世的那一天。“國內雖沒有特效藥，但有少數幾個臨床試驗正在進行。對我們來說，這就像是‘黎明前的黑暗’。”屈曉燕的話不時回響在記者耳畔。
“孤兒藥”的研發上市不可能一蹴而就。在期望和鞭策的同時，更要動員一切力量，讓“孤兒藥”研發不再孤單。采訪中，多位醫藥企業負責人和科研人員呼吁，要讓政策、科研、臨床和產業多方聯動，進一步釋放國內“孤兒藥”研發活力，共同加速“孤兒藥”研發上市進程，更好地滿足我國罕見病患者的診療需求。
比如，加快罕見病藥物上市審批流程；提高罕見病藥物醫保支付價格，支持其快速進入醫保目錄，在談判時給予價格傾斜，保障企業能收回研發成本，獲取合理利潤；對符合上市標準的罕見病藥物研發企業，不應僅因市場規模小而限制其上市，而要為企業提供融資渠道，助力產業發展。
激發“孤兒藥”研發活力，需要全社會營造良好創新生態。我們期待社會給予“孤兒藥”研發企業更多“陽光”“土壤”與“水分”，讓研發成果更好惠及罕見病群體。（吳純新）
轉自：科技日報
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