自去年7月國家藥監局啟動優化創新藥臨床試驗審評審批試點工作以來，截至目前，已有21個試點臨床試驗項目獲得批準。這些臨床試驗均在30個工作日內完成審評審批，啟動用時也顯著縮短。
試點的價值遠不止當下的“加速度”。針對創新藥臨床試驗“限速”的關鍵環節，借助試點，監管部門、藥物臨床試驗機構和企業協同配合，從多方面優化流程，探索建立全面提升藥物臨床試驗質量和效率的工作制度和機制。一系列舉措順應了我國醫藥產業高質量發展的新形勢。“新藥研發的全球屬性越來越顯著。我國研究單位參與國際臨床試驗的比重逐漸提升，并涌現出了早期階段的全球性臨床試驗，這對試驗的速度、質量、協調性提出了更高要求。”中國醫學科學院腫瘤醫院副院長李寧道出了試驗更快啟動、更高效推進的現實需要。
試點工作即將收官，國家藥監局梳理試點工作經驗，并就優化創新藥臨床試驗審評審批有關事項公開征求意見。一套可推廣落地的長效機制呼之欲出。
試驗啟動快上加快
2024年7月31日，《優化創新藥臨床試驗審評審批試點工作方案》印發。8月2日，北京、上海獲批開展試點工作。此后，確認試點藥物臨床試驗機構，遴選試點臨床試驗項目，開展試點項目審評審批……各項工作緊鑼密鼓，向著30個工作日內完成臨床試驗申請審評審批、12周內啟動臨床試驗的目標前進。
江蘇康寧杰瑞生物制藥有限公司（以下簡稱康寧杰瑞）一款抗腫瘤藥物的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗被納入了試點。2024年12月26日，該臨床試驗申請獲批，審評用時僅26個工作日。今年1月14日，該臨床試驗在復旦大學附屬腫瘤醫院完成首例受試者給藥，啟動用時較企業預期大幅縮短。
“對于臨床急需甚至有望附條件批準上市的創新藥，研究進程哪怕只加快1個月，都非常有意義。”康寧杰瑞注冊負責人說。
臨床試驗更快啟動，關鍵在于風險把控。按照試點工作要求，康寧杰瑞在臨床試驗申請提交前對臨床試驗項目進行了全面的風險評估，并制定風險管理計劃——這是臨床試驗各相關方都高度關注的一份文件，用于加強試驗實施過程中安全性信號的監測、識別、評估和控制。上述負責人介紹，藥物創新研發伴隨著未知的安全風險，不僅需要研發企業基于已有研究深入分析，也需要研究者基于經驗綜合評估。
跨國藥企已普遍將中國納入全球同步研發之中，尤其是在關鍵臨床試驗和上市申請階段。因此，一批跨國藥企也積極響應試點工作，進行相應資源調配，推動在中國更早啟動臨床試驗。
借助試點，拜耳集團的一款抗腫瘤藥物在中國更快啟動臨床試驗。作為該藥物全球Ⅱ期臨床試驗研究的一部分，其全球首例受試者入組正是由中國研發中心完成的。這對拜耳集團來說具有里程碑意義，也為其后續全球多中心研究樹立了效率標桿。
拜耳集團處方藥事業部副總裁、中國研發中心總負責人李琦認為，這樣的“中國速度”離不開積極的政策支持和多方的密切配合：“加速并不意味著降低要求。我們通過公司內外部多方的通力合作，順利完成試點工作要求的新文件及院端流程前置工作；隨后，繼續與合作伙伴密切配合，實現了臨床試驗啟動的顯著加速。”
據悉，目前納入試點的臨床試驗涉及腫瘤、內分泌系統、風濕免疫、神經系統、呼吸系統等疾病治療領域，普遍實現了加快啟動。
試點機構協同創新
藥物臨床試驗啟動效率也受倫理審查和臨床試驗機構合同、項目管理等環節影響，對此，試點藥物臨床試驗機構從自身角度完善制度、優化流程，支持試點項目高效開展。
中國醫學科學院腫瘤醫院目前審查通過國內外企業的6項臨床試驗，其中2項已被納入試點。這些藥物均為first-in-class 抗腫瘤藥物，多為首次進行人體試驗，研發既要“提速”，也要“保質”。
“上述6項試驗，我們的院內審批流程僅為10個工作日，較常規流程用時壓縮約40%。”李寧介紹。
這得益于中國醫學科學院腫瘤醫院一系列優化舉措。據悉，該院在開展前置立項和倫理審查的基礎上，制定了試點相關工作制度及標準操作流程，進一步縮短立項、倫理審查、合同簽署的時間。與此同時，為確保試驗方案的科學性和受試者安全，該院更加重視試點項目的風險管控措施，要求立項、倫理審查人員提前介入試驗方案討論、參與完善方案設計，深化倫理委員會委員、研究者對風險管理計劃內容和審查要點的認識。
復旦大學附屬華山醫院承接的試點項目多為跨國藥企發起的國際多中心研究。該院以系列舉措加速試點項目受理進程，建立各部門協同工作機制，推動申請受理、形式審查、倫理前置審查、協議前置審查以及遺傳辦的申請同步進行。該院也針對性地強化風險管理的各方責任，如要求研究者積極參與申辦者與審評機構的溝通會議，試驗準備階段參與試點項目風險管理計劃的制定，并在試驗開展階段密切監測研究參與者的安全，根據風險變化調整管理措施。
“在新藥臨床試驗中，研究參與者面臨的風險可能來自多方面，臨床試驗方案的設計直接關系著試驗的科學性、倫理性和可行性。”復旦大學附屬華山醫院副院長伍蓉介紹，在試點項目啟動前，該院臨床試驗機構學術委員會、倫理委員會秉持科學性原則，先后基于風險管理、倫理合理性進行審查。倫理委員會審查后可出具有條件批準函，將需要修改完善的意見傳達給申辦者與研究者，待國家藥監局批準臨床試驗后再進行快速審查。在試驗開展過程中，倫理委員會與臨床試驗機構共同關注研究者的項目實施情況，如是否嚴格按照方案篩選研究參與者、保護研究參與者安全和權益，是否持續監測藥物安全性、及時報告不良事件。通過加強各方協作和溝通，共同推進試點項目的高效高質實施。
此次試點，北京、上海兩地10余家藥物臨床試驗機構參與，且普遍采取了縮短審查周期、加強風險控制的創新舉措。此外，不少機構還應用信息技術加強各環節數據共享和項目跟蹤，提升管理效率。
梳理經驗固化制度
此次試點從小切口破題，快速推進，獲得了熱烈反響，背后是業界對我國藥物臨床試驗質效再提升的期待。
近年來，藥品審評審批制度改革深入推進，不斷優化新藥研發生態，我國成為全球藥物創新的重要策源地，創新研發競爭也更為激烈。優化創新藥臨床試驗審評審批試點釋放出進一步深化改革的信號，也成為提升試驗質效的新契機。
“試點對于早期臨床研究的支持意義尤為明顯。試點項目的審評審批用時已接近國際領先水平，這有利于企業在中國與全球同步啟動臨床試驗，減少試驗啟動準備時間，有助于中國研發創新更順暢地接入全球研發創新體系。”李琦表示。
伍蓉認為，試點不僅加速了部分創新藥的研發進程，也強化了臨床試驗申請人的主體責任，提升了相關方對創新藥臨床試驗風險的識別和管理能力。此外，試點可以為各方高效合作積累經驗。通過試點，研究者更早參與臨床試驗方案的設計與討論、更深入地理解法規和技術要求，并且申辦者與試驗機構之間的協同配合、試驗機構與倫理委員會之間的協同合作都更為緊密。
李寧特別提到，試點深化了臨床試驗相關方對“質量源于設計”的認識：“我們在前期臨床試驗設計溝通階段投入了更多時間，研究者、倫理委員會、試驗機構充分參與到方案的撰寫和評估工作中，對方案的科學性、倫理性、可行性都進行預先評估，這有助于更早發現問題、解決問題。”
值得一提的是，試點獲得的經驗被“自發”復制到了其他創新藥臨床試驗中。李寧介紹，雖然一些試驗項目未申請試點或申請后落選，但在項目運行中，臨床試驗機構和藥企同樣踐行了試點工作理念，建立早期臨床問題、臨床設計的溝通渠道。
試點過程中，藥品監管部門對試點機構和相關企業加強溝通指導、傳遞監管要求，并總結問題、梳理經驗，進一步優化審評理念、工作程序、技術要求，總結提煉可推廣落地的長效機制。
6月16日，國家藥監局綜合司就《關于優化創新藥臨床試驗審評審批有關事項的公告（征求意見稿）》公開征求意見，提出了創新藥臨床試驗審評審批30日通道，用于支持國家支持的重點創新藥，符合條件的罕見病藥物、兒童藥，全球同步研發品種。3天后，配套的申報資料要求也公開征求意見。
對此，業界充滿期待。“如果30日通道實行，企業可以根據自身產品特點和研發策略選擇恰當的注冊申報方案，從而更好地推進藥物研發流程。”李琦表示。（記者 落楠）
轉自：中國醫藥報
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