“血友病健康2030”項目于2026年3月1日在北京正式啟動。在當天的啟動儀式上，《中國血友病患者關節健康白皮書》（簡稱“白皮書”）作為核心重磅成果發布，首次以詳實的真實世界數據揭開了這場“防殘戰役”的序幕。
長期以來，我國血友病患者面臨著極大的生存與發展困境。白皮書數據顯示，高達83%的成年患者正承受著合并癥的折磨。其中，血友病性關節病以83.9%的發生率位居成人合并癥首位，心血管疾病及骨質疏松緊隨其后。即使在治療資源相對充足的情況下，仍有38%的未成年患者已經出現了合并癥。
“我國長期以‘按需治療’為主的治療模式，即以應急性出血處理為主的被動干預方式，客觀上給血友病患者的遠期關節健康帶來了較大挑戰，致殘風險不容忽視。”中國罕見病聯盟執行理事長李林康指出了當前領域內需要關注的問題。
根據白皮書調研數據，75%的成年患者存在“靶關節”問題（即同一關節反復出血導致的慢性損傷），近一個月內有 15.6% 的成年患者因關節問題急診或住院，而約 10% 的未成年患者因頻繁住院嚴重干擾了學業。有了數據的指引，臨床策略的全面轉軌迫在眉睫。在專家們看來，要最大化降低致殘風險，必須首先在臨床和全社會完成一場深度的“概念糾偏”。
“我們必須明確，我們大力推行的血友病預防治療，不是錦上添花的‘預防’，而是維持生命的‘規律替代治療’。” 中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）臨床首席專家楊仁池教授呼吁，目前醫保對于成人血友病患者治療 “出血才可報銷”的限制亟待優化，希望醫保政策支持成人預防治療（規律替代治療），因為規律替代治療是保全血友病患者關節功能的剛需底線。
針對致殘重災區的成人患者群體，楊仁池教授提出了務實的差異化目標：“成人患者大多已存在關節損傷，我們的目標不是讓他們恢復如初，而是追求‘零惡化’與‘功能保全’。只要通過規范的規律替代治療，維持穩定的凝血狀態，他們就能不發生新的出血，保住現有的勞動能力，這就是極具社會價值的功能性治愈。”
隨著“血友病健康2030”計劃的推進，以馬塔西單抗為代表的非因子療法等創新治療方案的出現，為這一宏大管理體系的落地提供了創新動力。
盡管醫療條件在進步，但血友病患者在融入社會方面仍面臨巨大阻礙。中華醫學會血液學分會主任委員、華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院血液病學研究所所長胡豫教授介紹說，根據既往調查數據，血友病患者年人均直接醫療費用超過45萬元，而馬塔西單抗等非因子創新藥物的使用可實現顯著的醫療費用節省，兼具療效替代價值與經濟優勢。
“科技創新的最終落腳點，是讓患者實現有尊嚴、高質量的生活目標。”李林康說。（記者 郭文培）
轉自：中國經濟網
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