研發不足用藥混亂 兒童藥如何破局

　　維護和增強兒童健康，是實施健康中國戰略的重要組成部分。當前，我國兒童適宜的藥品品種、劑型、規格不足，制藥企業缺乏研發動力和生產積極性，不合理用藥問題仍然存在，兒童用藥問題面臨嚴重挑戰。

　　“要解決好兒童用藥短缺的問題必須發揮好我國舉國體制的優勢，以國家目標導向，創新和市場驅動，政策和法規引導，進一步激發藥企對藥物研發的積極性，從供給側層面解決存在的難題。”在近日舉行的２０１８中國兒童安全用藥大會上，國家科技重大專項重大新藥創制專項技術總師桑國衛表示。

　　兒童藥臨床使用混亂現象嚴重

　　我國兒童用藥品嚴重不足。據中國醫學科學院藥物研究所研究員杜冠華介紹，我國兒童專用藥物嚴重短缺，呈現“三少”特點：品種少、劑型少、規格少。

　　據統計，我國國產藥批文總數１７６６５２條，其中兒童用藥只有３５１７條，占比僅１．９９％（截至２０１６年６月）；《國家基本藥物目錄》（２００９年版）收載藥品３０７個，其中兒童專用藥只有１個中成藥品種的１個劑型，到２０１２年版時也才增加到１０個品種共１３個劑型（化學藥 １個品種的１個劑型，其他為中成藥）。在劑型方面，美國兒童專用藥品劑型有混懸劑干粉、溶液劑、糖漿劑、混懸劑、分散片、泡騰片、咀嚼片、刻痕片、微量口服粉末或顆粒等十來種，有效提高安全性、有效性和方便性，而我國兒童專用藥品劑型只有顆粒劑、片劑、糖漿劑等少數幾種，適合兒童用劑型較缺乏。

　　據全國工商聯醫藥業商會提供的數據，我國現有藥品制劑品種３５００多個，而兒童藥專用制劑只有６０多種，占１．７％。據調查，２０１１－２０１３年北京市１５家兒童醫療機構，兒童用藥總計 ６０２０種，其中兒童專用藥僅４５種，占 ０．７５％。

　　兒童作為一個特殊的用藥群體，身體正處于發育階段，各器官發育尚未成熟，對疾病的易感性、應激能力低，對藥物反應不敏感，這些特點決定了兒童用藥對藥品用法用量有一些特殊的要求，兒童用藥的缺乏將嚴重影響兒童疾病的防治，可能會延誤疾病治療，影響治療效果。

　　兒童藥除了劑型、規格短缺外，用藥信息缺乏也是一個常見現象。北京兒童醫院超說明書用藥調查結果顯示，藥品說明書無兒童用法用量是兒科標簽外用藥的主要類型。這同其他文獻報道相同。因此，首都醫科大學附屬北京兒童醫院院長倪鑫認為，兒科超說明書用藥更多的是無奈。兒童患者用藥安全性和有效性得不到保證，造成用藥風險較高。

　　用藥混亂的根源是研發不足

　　兒童用藥存在問題，專家認為歸納起來是研發問題和使用問題，而使用問題的根源也是因為研發不足。

　　倪鑫表示，目前兒童用藥存在的種種困境，究其根本是兩個原因：一是上市前兒童臨床試驗嚴重缺乏，導致兒童藥品上市前兒童數據缺乏；二是上市后缺乏在兒童人群中再評價，導致兒童患者標簽外用藥，有效性、安全性不能保證，更談不上合理用藥。

　　杜冠華認為，兒童用藥的嚴重短缺導致用藥出現各種問題。兒童用藥短缺的源頭就是自主研發不足。他認為兒童用藥品研發有它的特殊性，如兒童心理特殊性，劑型的多樣性和兒童適用性是兒童專用藥物的重要特點，兒童還存在病理特殊性、藥量特殊性等，造成兒童藥品的研發難度大、技術要求高。

　　國家藥品審評中心首席科學家徐增軍表示，好藥用不到兒童身上，是目前我國的一個現狀。兒童用藥沒有得到充分研究。他提醒，必須認識到，兒童藥開發是個非常長期復雜的過程，企業必須需要建立自己的研發團隊，提升科技水平。盡管兒童藥研發困難，但也要認識到保護兒童健康是新藥研發中最重要的一個指標，不能降低標準，兒童藥研發必須與成人藥研發依據同樣的證據。這些證據包括安全性、有效性的信息。必須要證明其安全性、有效性，藥審中心才有可能做完整的審評，藥品才可能獲批上市。

　　激發企業對兒童藥研發積極性

　　針對我國兒童用藥匱乏的問題，近年來國家多部門已制定發布了一系列政策規范和指導意見，取得了一定的效果，從制度、技術、經濟上，直接或間接地為解決兒童用藥短缺問題提供了路徑和方法。但桑國衛表示，由于兒童用藥研發成本高，市場容量相對較小，臨床試驗困難等原因，制藥企業研發生產兒童藥的積極性尚未得到充分調動，要進一步加大政策層面對兒童專用藥品研發和生產的指導和鼓勵，探索研發兒童用藥的投入、補償機制。在兒童用藥的招標、定價、稅務等方面給予政策傾斜，使研制生產兒童藥的企業和研發機構風險降低，并能獲得良好的效益，調動他們研發兒童藥的積極性。同時要探索制定中國兒童藥品法，用法律固化相關兒童用藥的研發生產、招標采購和使用管理的規章規范。由于兒童尚未發育成熟，組織器官功能尚不完善，對藥物的反應與成人存在很大的差異，這就要求在新藥研發過程中，如藥效評價、安全性評價等均需采用針對性的技術與方法。

　　桑國衛表示，應進一步加強兒童專用藥品研發相關基礎和關鍵技術研究，為提高研發水平創制適合兒童使用的新藥提供支撐。要鼓勵制藥企業和研發機構積極申報新藥創制重大科技專項的兒童用藥研發項目；鼓勵成人藥的生產廠家補充兒童使用說明書，逐步杜絕那種用藥靠掰，劑量靠猜等超說明書用藥現象。

　　全國工商聯醫藥商會副會長，葵花藥業集團總裁關彥斌認為，破解兒童用藥短缺和安全問題，根本出路還是要靠研發。兒童藥研發投入多、風險大、周期長、回報低，致力兒童藥領域的葵花藥業，在研發上始終鍥而不舍的堅持，而且不斷加大投入。他認為，兒童安全用藥事業，需要全社會各方面力量的關注、參與和推動。（朱國旺）

　　轉自：中國高新技術產業導報

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