前言：
2018年最火爆的電影《我不是藥神》發人深省，"用藥難，用藥貴"的艱難處境成為了老百姓一大心病。一款救命藥之所以如此昂貴，最主要是因為藥物研發周期長，費用高，成功率低。但可喜的是，隨著人工智能、大數據、云計算等科學技術取得的突破性進展，未來五到十年，傳統新藥研發的模式有望被徹底顛覆，"用藥難，用藥貴"的艱難處境也將隨之改善，更多病患將迎來希望之光。
本文通過研究全球118家人工智能+藥物研發創新企業截止到2018年底的發展情況，為各位讀者闡述該行業的發展現狀及未來趨勢。
課題組研究發現：
第一， 人工智能每年為藥企節省約500億美元的研發費用。
第二， 2018年資本涌入，行業整體走向風口。全球118家人工智能+藥物研發企業累計融資20.6億美元，其中2018年融資金額9億美元，已有5家創新企業IPO或者被并購。
第三， 行業整體兩極化嚴重，各細分均有巨頭脫穎而出。81%的企業處于A輪及以前階段，B輪及以后企業累計融資金額占比73%。
第四， 行業細分"新候選藥物生成"想象空間最大，競爭也最激烈。該細分企業數量占行業37%，累計融資金額占行業約50%。
第五， 藥企巨頭+創新企業強強聯手，大數據及行業標準建立將成為行業發展方向。
一、行業背景：藥物研發三座大山--長研發周期，高研發成本，低成功率
藥價為什么這么高？三個數字告訴你答案，萬分之一分子脫穎而出，十年研發周期，26億美元研發成本。
自21世紀初以來，疾病復雜程度的提升大大降低了各環節的研發效率。簡單地說，"簡單"的藥都已經被研發出來，而剩下的都是硬骨頭。這樣的大背景導致藥物研發周期越來越長，藥物研發的時間成本不斷增加，成功率越來越低，因此研發成本越來越高。
從研發周期來看，根據Frost & Sullivan統計，美國制藥企業的新藥品種從實驗室發現到進入市場平均需要10年至15年時間；從研發成功率來看，據Harris Williams Middle Market統計，在進入藥物研發管道的 5000至 10000 個先導化合物中，平均只有 250 個能夠進入臨床，平均只有1個能最終獲得監管部門的新藥批準。據 Tufts（CSDD）統計，新藥臨床Ⅰ期至批準上市的成功率已經從80年代的 23%大幅下降至現在的12%左右，未來隨著生物藥的比重增加，新藥研發成功率或將繼續降低；從研發成本來看，據 Tufts（CSDD）統計，新藥研發平均成本不斷上升，從20世紀70年代中期約1.8億美元，到20世紀90年代的10億美元，再到21世紀初已至 26 億美元。
二、行業現狀：人工智能，顛覆大山
先來簡單說一下人工智能的"發家史"。人工智能誕生于1956年的達特茅斯會議，已有60多年的歷史。
在學術界，斯坦福大學無愧為該行業的先行者。2003年，該校生物醫學人工智能研究院Russ Altman開設了生物醫學計算學士學位。
2007年6月12日，是該行業歷史上值得銘記的一天。一個名叫Adam（亞當）的機器人，通過搜索公共數據庫，預測了酵母菌基因的新功能。
人工智能在化合物篩選中也取得了很大的進展。Atomwise開發了基于卷積神經網絡的AtomNet系統，該系統通過學習化學知識及研究資料，可以分析化合物的構效關系，識別醫藥化學中的基礎模塊，用于新藥發現和評估新藥風險。2015年AtomNet僅用時一周，即模擬出兩種潛在用于埃博拉病毒治療的化合物。
對于許多不治之癥，人工智能也在通過探索已有藥物的新適應癥尋找答案。如帕金森這一讓全球藥廠手足無措的疾病，科學家Visanji博士與人工智能公司IBM Watson合作，通過Watson強大的文獻閱讀與認知推理能力，幾分鐘內從3500種藥物中完成篩選。而后，研究人員根據這份清單提出了6個候選藥物并進行測試，第1種藥物在動物實驗中已經得到了初步的驗證。
隨著人工智能技術高速發展，AI已應用于新藥研發各個環節：靶點發現、化合物合成、化合物篩選、晶型預測、患者招募、優化臨床試驗設計和藥物重定向等。根據動脈網預測，AI能夠為藥企研發節省約50%的時間，每年節約540億美元的研發費用。
三、行業格局：群雄逐鹿，各放異彩
根據CB Insight上的數據，全球共有118家人工智能+藥物研發企業。根據科技博客BenchSci，我們按照藥物研發的流程及相關應用，將該新興行業分為六大細分--信息整合及分析（Aggregate and Synthesize Information），新候選藥物生成(Generate New Drug Candidates)，候選藥物驗證及優化(Validate and Optimize Drug Candidates)，重定義現有藥物(Repurpose Existing Drugs)，臨床前實驗設計及優化 (Run Preclinical Experiments)和臨床試驗設計及優化(Optimize Clinical Trials)。
從所處地域來看，無論是企業數量還是融資金額，美國企業均遙遙領先，占據半壁江山，領先企業如IBM Waston， BenevolentAI和Recursion Pharmaceuticals等。而中國作為全球第二大經濟體，雖然相關企業起步較晚，但憑借著得天獨厚的優勢，正奮起直追，頗有后來者居上的架勢，大量優秀企業脫穎而出，如致力于用AI加速新藥研發全流程的深度智耀及專注于晶型預測環節的晶泰科技等。
從融資金額來看，AI+藥物研發正逐漸走向風口。全球118家人工智能藥物研發相關企業，已有80家企業獲得融資，披露金額累計融資20億美元，其中累計融資超過1億美元企業5家。已有5家公司被收購或者IPO，主要發生在2018年。從融資輪次來看，行業整體兩極化嚴重，各細分均已有巨頭脫穎而出。81%的企業處于A輪及以前階段，B輪及以后企業累計融資金額占比73%。
從行業細分來看，37%的企業聚焦在新候選藥物生成細分，累計融資金額占整個行業近50%，該細分可以說是最受資本青睞的領域，其代表企業包括BenevolentAI， Atomwise及Exscientia等。
四、未來趨勢：三大趨勢引發關注
1. 藥企巨頭+創新企業強強聯手搶占先機。
AI的出現，讓諸多藥企巨頭看到了希望。2018年，大量藥企通過各種方式與人工智能企業進行深度合作。2018年5月，Cloud Pharmaceuticals宣布與GSK達成合作，Cloud 將為GSK指定的靶點設計新型小分子制劑，并將利用其專有的AI驅動模式來設計分子；2018年9月，輝瑞與Atomwise簽訂合作協議，輝瑞將利用Atomwise人工智能平臺，評估確認多達三種靶向蛋白質分子作為潛在候選藥物；2018年12月，德國制藥巨頭默克與加拿大創新企業Cyclica宣布進行研究合作。默克將使用Cyclica的云端蛋白質篩選平臺Ligand Express評估其在研小分子化合物的安全性及在其他治療領域的應用。
合作遠不止這些，而且這樣的合作也只是一個開始，未來將有更多的戰略性合作發生，創新企業也將在未來五到十年成為藥企巨頭收購的對象之一。
2. 數據為王。
大數據已然成為了這場變革的重中之重。如果沒有多元化、跨學科、高質量的大數據及后期的精確處理，AI技術的變革性影響就無法完全實現，已經有企業在大數據上走在前頭。2018年7月，GSK宣布股權投資23andMe 3億美元。前者將結合23andMe大規模的遺傳學數據資源和先進的數據科學技術，及自身藥物研發的優勢，尋找關于創新藥物靶點的洞見，帶來創新療法。
3. 行業標準有待建立。
另外一大趨勢莫過于行業標準的建立。人工智能正在顛覆游戲規則，而其本身也需要建立在醫藥研發應用中的規則，從而實現該行業的共識及共同進步。2018年12月，Insilico Medicine發布代號為MOSES的人工智能藥物發現基準平臺。該平臺可實現幾種流行的分子生成模型，并可評估生成分子的多樣性和質量。MOSES旨在使分子生成的研究標準化，并促進新模型的共享和比較。
群雄逐鹿，各放異彩。讓我們共同期待人工智能在藥物研發領域的發展，期待有更多、更好的藥物能夠在人工智能助力下，更快地脫穎而出，造福人類。(作者：生物醫藥與人工智能融合發展研究課題組成員：宋立華、徐若愚、胡文琦、翟曉慶)
轉自：中國企業報
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