基石藥業艾伏尼布覆蓋初診和復發難治成人AML 市場潛力進一步凸顯

基石藥業同類首創靶向藥艾伏尼布正不斷釋放其強大的市場價值。8月2日,艾伏尼布(ivosidenib)與化療藥物阿扎胞苷聯合治療先前未經治療的IDH1突變急性髓系白血病(AML)成人患者的全球臨床研究已經提前順利結束,試驗結果達到了全部的主要終點和關鍵次要終點。

作為該項臨床研究的參與者,基石藥業計劃近期與中國國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)加強溝通,推動艾伏尼布早日在中國成為IDH1突變急性髓系白血病(AML)成人患者的一線治療用藥。艾伏尼布有望在惠及復發或難治性急性髓系白血病患者的基礎上,進一步覆蓋此類初診患者,一旦獲批上市,必將展現巨大的商業化潛力。

AML靶向治療的新突破

急性髓系白血病是成人中最常見的急性白血病,預后較差,中國預計每年新發病例超過三萬例,它的發病年齡偏大,中位年齡超過60歲以上,五年生存率低于20%。隨著中國人口的平均壽命延長和老齡人口增多,AML 的發病率可能呈顯著上升趨勢。在所有AML病例中,約6%~10%存在IDH1基因突變,造成正常的血液干細胞分化受阻,引發疾病。

針對新診斷AML的現有治療策略可分為強化和非強化治療兩種。對于一些年老(60歲以上)的患者,通常伴有較差的體能狀態、不佳的血液儲備以及嚴重的并發疾病,通常只能采取低強度治療,療效較差。因此,對于不適合接受強化化療的新診斷急性髓系白血病患者來說,急需一種安全有效的治療手段。

這項名為AGILE III期的研究是一項多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的全球臨床試驗,旨在評估艾伏尼布聯合阿扎胞苷與安慰劑聯合阿扎胞苷,在不符合強化化療條件的新診斷AML患者中的療效和安全性。

結果顯示,與阿扎胞苷聯合安慰劑相比,艾伏尼布聯合阿扎胞苷治療在無事件生存期(EFS)中取得了具有統計學意義的改善。此外,該試驗達到了其所有關鍵的次要終點,包括完全緩解(CR)率、總生存期(OS)、CR和伴部分血液學恢復的完全緩解(CRh)率以及客觀緩解率(ORR)。艾伏尼布聯合阿扎胞苷的安全性與之前公布的數據一致。

值得一提的,艾伏尼布是首個聯合阿扎胞苷相比阿扎胞苷單藥提高無事件生存期和總生存期的靶向療法。艾伏尼布作為IDH1抑制劑,通過阻斷IDH1突變體酶的活性,可促進AML細胞的分化,從而發揮抗腫瘤效應。

覆蓋更廣患者人群和適應癥

基石藥業作為這項全球臨床研究在中國地區的參與者,對于達到主要和次要臨床終點起到了關鍵的推動作用。該公司計劃近期與CDE加強溝通,推動艾伏尼布盡早成為該適應癥的一線治療用藥。

就在幾天前,基石藥業艾伏尼布片上市申請擬被CDE納入優先審評隊列,適應癥為治療攜帶易感IDH1突變的成人復發性或難治性急性髓系白血病。隨著此次研究結果的公布,艾伏尼布將同時覆蓋初診和復發難治性成人AML,進一步擴大在急性髓系白血病這一治療領域的市場覆蓋。

早在2018年,艾伏尼布在美國獲FDA批準,用于治療攜帶IDH1易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病患者。艾伏尼布也是目前唯一一款獲得美國FDA批準的針對攜帶IDH1易感突變的AML患者的靶向療法。基石藥業此前與艾伏尼布的所屬公司施維雅達成協議,獲得艾伏尼布在包括中國大陸在內地區的獨家臨床開發和商業化授權,并積極與全球合作伙伴攜手展開相關臨床研究,推動艾伏尼布早日惠及中國患者。

除了已經在 AML 治療領域展現的強大應用潛力,艾伏尼布在其他疾病領域的臨床研究也在不斷取得新進展。今年上半年,艾伏尼布已經獲美國FDA優先審評用于治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)突變的經治膽管癌患者,基石藥業勢必也會推動艾伏尼布在中國同類治療領域的臨床研究。此外,艾伏尼布用于治療腦膠質瘤患者的研究也正在如火如荼的進行中,已展現出可觀的治療潛力。

憑借強大的臨床研發能力,以及采用的“自研+引入”的開發模式,基石藥業以腫瘤免疫治療聯合療法為核心,聚焦同類首創/同類最優候選藥物開創了多個治療領域的先河。目前已經建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線,其中8款為自主研發,7款為引入或共同開發,涵蓋了小分子、單抗、多抗及ADC等細分領域,今年率先上市的普吉華?和泰吉華?已經呈現出巨大的商業價值,旗下腫瘤免疫治療產品舒格利單抗(PD-L1)和此次公布最新數據的艾伏尼布有望近期獲批上市。

值得注意的是,雖然艾伏尼布尚未在國內獲批商業化,但已提前在藥品可及性維度取得重大突破。就在前幾天,艾伏尼布作為75種海外特藥之一已經納入北京普惠健康保險。近日,艾伏尼布又作為25種國內藥品之一納入海南樂城全球特藥險,這意味著有更多的患者可以從中獲益,大大提升了藥品的可支付性。

       轉自：米娜時尚網

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