一款進口創新藥為患者贏得治療時間的關鍵，在于優質賽道和落地速度。中國唯一“醫療特區”——海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱樂城先行區）正在進一步打通這條渠道：依托進口特許藥械政策和真實世界數據應用試點，以及海南創新推出的“樂城研用+海口生產”飛地經濟發展模式，進口創新藥從境外引進到本地生產的鏈條閉環逐漸形成，更短流程內加速惠及急需用藥患者群體。
國際創新藥械進入中國的主通道進一步打開
在中國，位于海南自貿港東南邊陲小鎮博鰲的樂城先行區，擁有獨一無二的特許政策：國家允許進口使用已在境外上市、但未在中國批準注冊的藥品和醫療器械，讓國人不出國門就能享受國際前沿醫療服務。
2020年9月初，美國非小細胞肺癌靶向新藥普拉替尼，獲得該國食品藥品監督管理局批準上市后，不到一個月便在樂城先行區開出其本土之外的全球首張處方，成為樂城先行區第一款真正意義上和國際“同步上市、同步使用”的創新藥物。
而現在，樂城先行區率先進口使用類似的國外已上市、國內未上市的臨床急需特許藥械數量，超過了420種。
阿爾茨海默病創新藥侖卡奈單抗，落地樂城先行區后至國內上市前約3個月時間里，讓近100名輕度認知障礙或輕度癡呆疾病階段的患者，更早獲得世界最前沿臨床創新治療；
治療漸凍癥的靶向新藥托夫生注射液，引進樂城先行區后已完成首次注射治療；已在美國、歐盟和英國獲批的杜氏肌營養不良孤兒藥瓦莫落酮，第一時間進入樂城先行區，讓罕見病杜氏肌營養不良患者提前申請使用……
據樂城先行區管理局局長賈寧介紹，樂城先行區截至目前集聚了29家醫療機構，與20多個國家170多家藥械企業建立緊密合作關系，通過進口藥械累計惠及患者8萬余人次。2024年1月至6月，樂城先行區特許藥械使用人次共2.3萬，同比增長92%。
“作為國際創新藥械快速進入中國的最主要通道，樂城先行區的開放大門進一步敞開。”賈寧說。
借力真實世界數據應用 加速進口藥獲批上市
基于醫療產品臨床實效和患者多方面數據基礎上的“真實世界研究”，在賦能企業新藥研發、加速藥械審評審批等方面發揮著重要作用。
對于藥物傳統隨機對照試驗和真實世界研究，中國循證醫學中心教授康德英使用過這樣的比喻：前者是在高度控制的人工環境下釣魚，一個釣竿、一個水池、一個網箱，提前設置了“實驗室”條件。而后者則是在自然環境中的江河湖泊里釣魚，驗證的是藥品臨床實效，樣本覆蓋更廣泛的患者人群。
我國人口基數大，積累了體量龐大的醫療數據，為真實世界研究提供了較好的土壤。“真實世界數據應用可以大大縮短藥械的研發成本。”在美國美敦力公司高級總監埃里克·巴雷特看來，樂城先行區真實世界研究已走在全球前列。
以波士頓科學研發的前列腺熱蒸汽消融系統為例，該治療技術通過在樂城先行區的真實世界研究數據輔助臨床評價，較傳統渠道提前獲批在中國上市。目前有超過100家醫院引進了這項超微創技術，超過3000名前列腺增生患者獲益，其中最大的治療年齡為99歲。
數據顯示，從2019年6月成為中國首個開展真實世界數據應用試點的區域至今，樂城先行區已開展30多個進口創新藥械品種的臨床真實世界數據應用工作，其中青光眼引流管、氟輕松玻璃體植入劑等16個特許藥械產品，通過真實世界數據輔助臨床評價，獲得國家藥監局批準，上市進程大為縮短。
目前，樂城先行區建成全國首個符合國家有關指導原則的區域性真實世界數據平臺，積極為全國藥械審評審批制度改革探索新工具、新標準和新方法。
創新“飛地”經濟模式 助推進口創新藥本地生產
不到3年時間，用于預防小細胞肺癌患者化療造成骨髓抑制的國際創新藥——注射用鹽酸曲拉西利（商品名科賽拉），就完成了從美國誕生到樂城先行區引進使用，再通過真實世界研究輔助上市，并轉移到海口進行本土化生產。
2022年4月，海口國家高新技術產業開發區（以下簡稱海口高新區）與樂城先行區聯手打造了海南自貿港首個“飛地經濟合作示范園區”，形成“前區后廠”格局：通過樂城先行區政策加速在國內注冊上市，再到海口高新區生產，雙方共享經濟效益。
與以往外企在境外生產或委托國內企業生產不同，科賽拉藥品包裝上的上市許可持有人標注為海南先聲藥業有限公司，進口藥通過地產化變成國產藥，這也是“樂城研用+海口生產”飛地經濟模式下的首單成果。
海南先聲藥業總經理余慶祝告訴記者，科賽拉地產化申請一次性成功，得益于海南藥品監管的綠色審批通道，壓縮了審批時限。今年4月1日，科賽拉首批地產化產品正式下線。
海口“鏈上”樂城，將海口的制藥產業基礎與樂城的政策優勢融合，不但拉長了產業鏈，幫助國際創新藥械在海南快速落地和轉化，也減少了企業制造成本及重新釋放了產能。以科賽拉為例，此前從國外進口通關到治療環節，大約要45天。在海口生產后，產品不再需要“漂洋過海”來到中國，2個星期內便可以實現藥品供應，大大提高用藥效率，減輕患者藥費負擔。
一款進口藥的本土化探索，為海南生物制藥產業打開了發展新渠道。余慶祝認為，科塞拉的成功實踐，將讓海南獲得與國外企業地產化合作的先機。
目前，海口高新區醫藥企業開始提交引進藥械注冊申報資料，有些藥品正式納入了樂城臨床真實世界研究試點，未來將有更多落地樂城研用的進口藥械在海口布局生產，惠及更多患者。（記者 陳凱姿）
轉自：經濟參考報
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