近年來，AI制藥市場規模迅速擴張，預計2026年將達29.94億美元。AI藥物在早期臨床試驗中展現出較高成功率，尤其是Ⅰ期臨床試驗成功率遠超傳統制藥。隨著AI制藥技術的不斷革新，包括深度學習和強化學習等技術的應用，AI有望重塑傳統制藥范式，為新藥研發帶來更多可能性。
市場規模和管線數量快速提升
近年來，AI制藥市場規模快速擴張。根據中商產業研究院數據，2023年，全球AI制藥市場規模為13.8億美元，預計2026年將達到29.94億美元，2021-2026年年復合增長率將達到30.47%。量子位智庫數據顯示，2022年，我國AI制藥對外合作管線市場規模為15.5億元，自研管線市場規模為11.6億元，預計今年兩者將分別達到33億元和34.7億元，2035年將分別達到1353億元和686.3億元，均呈現快速增長趨勢。
2018年以來，AI制藥管線數量快速增加。根據Nature Reviews Drug Discovery（《自然綜述：藥物發現》）數據，2018年，全球范圍內AI驅動的新藥發現/臨床前管線數量為56個，較2017年翻了一番；2021年，這一數字大幅攀升至158個。根據"量子位"微信公眾號統計數據，目前，AI驅動的臨床試驗管線已占現有臨床試驗管線的10%。近年來上市的新藥在研發過程中也不乏利用AI技術的案例，如輝瑞的新冠病毒治療藥物奈瑪特韋片/利托那韋片組合包裝（即Paxlovid），在候選小分子化合物篩選及晶型篩選環節都與晶泰控股深度合作，利用了AI技術。隨著AI制藥產出的管線產品越來越成熟，利用AI技術進行藥物深度研發的可行性將進一步增強，預計AI制藥管線數量將持續增加。同時，AI技術也將更多參與到傳統制藥的管線中。
根據"智藥局"微信公眾號數據，目前全球共有102個AI驅動的藥物管線獲批臨床試驗，其中56個處于Ⅰ期、41個處于Ⅱ期、5個處于Ⅲ期。按照常規臨床試驗時間節奏，明年首個AI驅動的藥物有望獲批上市，AI藥物將從技術驗證轉向商業化水平考量，AI制藥行業的經濟價值將進一步增長。同時，預計明年AI制藥行業會有大量藥物進入臨床試驗階段，伴隨管線進程的不斷推進，AI制藥行業格局將逐漸清晰。
抗腫瘤和神經疾病治療領域是AI驅動的小分子新藥集中發力的領域。病種上，根據BCG（波士頓咨詢公司）報告統計結果，在研AI小分子新藥管線廣泛分布在抗腫瘤、抗新冠病毒以及神經障礙、傳染病、心血管疾病、代謝疾病等治療領域，其中抗腫瘤藥物占比30%、神經疾病藥物占比16%，是AI新藥集中的領域。與AI小分子藥物多病種的治療格局不同，AI驅動的疫苗集中在抗腫瘤、抗新冠病毒和傳染病領域，大分子抗體藥物則集中在抗腫瘤和抗新冠病毒領域。
大幅提高臨床試驗成功率
臨床試驗是藥物開發過程中最耗時、耗力、耗資的階段，能否提升臨床試驗成功率對于AI制藥至關重要。目前，AI制藥管線的Ⅰ期臨床試驗成功率顯著高于傳統制藥，但仍面臨一些問題，其中最重要的是臨床試驗中的安全性和有效性。
現在多數AI發現的分子都處于Ⅰ期臨床試驗階段，少數進展到Ⅱ期臨床試驗及以后。有研究顯示，截至2023年12月底，全球共有24個AI發現的分子完成Ⅰ期臨床試驗，其中21個成功，成功率為87.5%，遠高于傳統制藥行業平均水平；10個AI發現的分子完成Ⅱ期臨床試驗，其中4個成功，成功率為40%，與傳統制藥行業平均水平相當。AI制藥可大幅提高Ⅰ期臨床試驗成功率，與AI算法擅長設計或選擇類藥物分子有關，包括設計和篩選具有優化ADMET（藥物的吸收、分配、代謝、排泄和毒性）和安全性特征的新型分子。Ⅱ期臨床試驗通常涉及生物或機械概念的證明，AI算法在此方面仍有改進空間。
我們有理由相信，AI技術可以進一步提高臨床試驗成功率，尤其是在Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗中。AI制藥可通過分析大量數據加快臨床試驗流程，高效準確地識別合適的候選人；可以優化預測模型和臨床試驗設計，提高試驗準確性和有效性。
了解疾病的驅動因素、識別和驗證藥物靶標是許多AI原生生物技術企業、制藥企業和學術機構正在積極投資的領域，集中在表型數據生成、反向翻譯、新型患者衍生模型、大型語言模型應用等。這些技術可以幫助彌合分子設計與臨床療效間的差距，進一步提高臨床試驗成功率。
多因素推動AI制藥持續發展
2024年，AI制藥領域發生了多起重大事件，包括模型發布、企業上市、大額并購等，推動行業快速發展和整合。
2024年5月，Alphafold3模型發布。該模型在結構預測方面取得進展，將預測范圍拓展到DNA、RNA等領域，且準確率大幅提升，有力推動AI制藥行業發展。
2024年6月，晶泰控股上市。AI制藥企業晶泰控股在香港上市，融資11.38億港元，標志著AI制藥正式進入二級市場，為行業注入新活力。
2024年7月，英偉達投資Recursio，旨在加速AI藥物發現領域的突破性基礎模型開發。這一投資進一步推動了AI制藥技術的發展。
2024年8月，Recursion收購Exscientia。Recursion以6.88億美元收購Exscientia，成為AI制藥領域迄今為止金額最大的一筆并購，標志著行業整合加速，行業龍頭嶄露頭角。
2024年10月，2024年諾貝爾物理學獎、化學獎均頒給了AI制藥相關研究者，標志著科研界掀起AI技術與生命科學相結合的熱潮。
如今，AI制藥持續為靶點發現和驗證、候選化合物發現等傳統藥物發現流程賦能，并在深度學習和強化學習等加持下，對虛擬篩選和從頭分子生成環節起著推動作用。短期來看，AI制藥無論是管線數量還是市場規模均呈現迅速增長趨勢，一批AI制藥企業以AI+Biotech/SaaS/ CRO模式脫穎而出，借助自身平臺加速新藥研發進程。中長期來看，Recursion等企業開始通過圖像識別結合表觀篩選擺脫傳統藥物發現模式，AI有望重塑制藥范式。此外，AI藥物在臨床研究早期表現優越，Ⅰ期和Ⅱ期臨床試驗成功率較傳統藥物發現模式均有優勢。隨著臨床前候選藥物流程的加速和范式的轉變，疊加臨床試驗階段AI技術的覆蓋，體內與體外的數據壁壘有望被打破，AI制藥行業將迎來更廣闊的發展空間。 （作者：中信證券 王凱旋 韓世通 陳竹）
轉自：中國醫藥報
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