近日,由中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授牽頭的《白血病創新治療體系的建立》項目,憑借其在白血病診療領域的革命性突破,榮獲2025年度天津市科學技術獎一等獎。這項匯聚團隊多年心血的研究成果,涵蓋急性髓系白血病(AML)、急性淋巴細胞白血病(ALL)、慢性粒細胞白血病三大類白血病(CML)的診療創新,不僅顯著提升了患者的治療效果和生活質量,更打破了國外技術壟斷,為我國血液病治療領域贏得了國際話語權。
“這份榮譽匯聚了我們團隊多年的心血。”王建祥教授表示,“我們的研發宗旨和長期努力的目標,就是通過創新的診療體系,有效延長白血病患者長期生存的同時,讓他們能擁有更高的生活質量。我們不僅要提升療效,更要提供能廣泛應用于臨床、惠及萬千患者的中國自主創新產品與技術。”
里程碑式突破:中國首款自主知識產權CAR-T藥物的誕生
長期以來,我國血液腫瘤免疫治療領域的技術產品多依賴國外進口或合資企業,自主原創技術長期缺位。面對成人急性淋巴細胞白血病(ALL)復發難治的困局,王建祥教授團隊基于多年研究積累與科研創新體制支持,成功研發出具有自主知識產權的CAR-T細胞免疫治療產品。
“我們成功研發了中國第一款獲批上市、用于治療成人急性淋巴細胞白血病的國產自主知識產權CAR-T專利技術。”王建祥教授強調,“這不僅為患者提供了安全、有效且持久的治療新選擇,更從根本上打破了該領域的‘卡脖子’技術封鎖,意味著中國的創新技術能夠更好地服務于中國患者。”
如今,CD19 CAR-T經嚴格臨床驗證,于2023年正式獲批,為無數絕望中的患者帶來了新生希望。
從“難治之癥”到“慢性病”:國產創新藥成臨床新路
在慢性粒細胞白血病(CML)領域,該病曾一度被視為生存期僅有三年的“不治之癥”。對此,王建祥團隊通過優化創新診療方案,大幅提高了患者的完全緩解率,更實現了長期生存的顯著延長。針對成人急性淋巴細胞白血病復發難治的臨床困局,團隊自主創立獨特的免疫治療體系與方法,成功改觀了疾病的緩解率和患者生存狀況。而在慢性粒細胞白血病治療領域,團隊與企業深度合作,完成國產創新藥物氟馬替尼的一、二、三期臨床試驗,助力其成功上市并廣泛應用于臨床,為患者提供了兼具療效與可及性的治療選擇。
王教授介紹:“氟馬替尼作為我國自主研發的第二代TKI藥物,填補了國內慢性粒細胞白血病原研藥物的空白。相較于第一代藥物,氟馬替尼在治療Ph+ CML-CP成人患者時展現出多重顯著優勢:針對一代藥物耐藥的突變位點仍有效,有效率更高;通過分子檢測可見早期時間節點的深度反應,能更徹底、持久地清除白血病細胞,更好地控制病情進展;安全性良好且易于管理,患者長期服用的耐受性和依從性更高,助力慢性粒細胞白血病從‘難治之癥’轉變為可長期控制的‘慢性病’。”
目前,氟馬替尼已被廣泛應用于臨床,成為國內治療慢性粒細胞白血病的主流藥物,且納入醫保后,讓患者實現了“治得好、用得起、用得久”。
醫患攜手:規范治療是控制的關鍵
針對慢性粒細胞白血病患者及家屬,王建祥教授給出重要治療與康復建議:“首先要轉變認知,明確該病已成為可有效治療的疾病;其次要充分利用國家利好政策,目前治療藥物已納入醫保,大幅降低了治療成本,患者無需為費用過度擔憂;最重要的是嚴格遵從醫囑,規范用藥、定期監測隨訪,切勿因病情暫時控制而擅自減量或停藥,確保治療的連續性。在醫患密切配合下,患者完全可以恢復正常的工作和生活,保持良好的生活質量。”
此次獲獎不僅是對王建祥團隊多年科研與臨床工作的高度認可,更彰顯了我國血液病治療領域自主創新的強勁實力。未來,隨著創新診療體系的進一步推廣和完善,將有更多白血病患者從中受益,我國在全球血液病治療領域的影響力也將持續提升。
轉自:津云客戶端
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