近日，國家藥監局藥品審評中心發布《細胞治療藥品范圍和歸類技術指導原則（2026年版）》（以下簡稱《細胞治療藥品指導原則》）、《基因治療藥品范圍和歸類技術指導原則（2026年版）》（以下簡稱《基因治療藥品指導原則》），明確了我國細胞治療藥品（CTMPs）和基因治療藥品（GTMPs）的范圍、歸類，并詳細闡述類別劃分原則。
細胞治療藥品和基因治療藥品領域發展與迭代迅速。這些藥品涵蓋多種類別，具有高度創新性，不同類別之間的風險特征與控制要求差異顯著，明確其范圍并進行科學歸類，對制定相關技術要求、規范引導研發及鼓勵行業發展具有重要意義。
《細胞治療藥品指導原則》中，細胞治療藥品是指采用人體細胞、組織或體液等作為起始原材料，經體外操作生產，以細胞作為活性成分，作用機制包括但不限于通過調節細胞的生物活性、免疫特性或代謝狀態，和/或通過體內細胞替換、再生和功能重建等，進而用于人體實現預期用途的藥品。細胞治療藥品不包括經采血來源的輸血用血液成分，直接由供者捐獻的未加工的移植用人體細胞、組織或器官，以及用于生殖技術的人工胚胎、生殖細胞（受精卵、配子等）等。
按照《細胞治療藥品指導原則》，細胞治療藥品分為非基因修飾細胞治療藥品、體外基因修飾細胞治療藥品。以上兩類均可進一步細分為干細胞及干細胞衍生細胞治療藥品、免疫細胞及其他類型體細胞治療藥品。
《基因治療藥品指導原則》中，基因治療藥品是指借助核酸（包括DNA、RNA），和/或通過病毒、非病毒載體在人體內導入外源基因序列，或使用作用于特定基因的核酸酶/蛋白酶，特異性改變人體的基因序列或調控基因表達，通過替代、補償、阻斷、修正、沉默特定基因等發揮相關的生物學活性，從而實現預期用途的藥品。基因治療藥品不包括預防用疫苗、化學合成寡核苷酸藥物。
按照《基因治療藥品指導原則》，基因治療藥品包括非微生物載體類基因治療藥品、微生物載體類基因治療藥品。其中，非微生物載體類基因治療藥品依據活性成分進一步分為核酸類基因治療藥品、核酸蛋白復合物類基因治療藥品；微生物載體類基因治療藥品進一步分為病毒載體類基因治療藥品和非病毒微生物載體類基因治療藥品。
根據指導原則，對細胞治療藥品和基因治療藥品，一般情況下，以“物質基礎及活性成分”要素為主，綜合考慮“生產工藝”“作用機制”等要素判定類別。兩項指導原則均展開詳細闡述，并對同時符合多種不同類別特點等復雜情形的產品特別進行說明。例如，體外基因修飾細胞（如體外CAR-T細胞等藥品）歸類于細胞治療藥品。但是，以in vivo CAR-T為代表的一類藥品，其活性成分主要為遞送載體（如病毒載體、LNP等）遞送的核酸序列，通過體內產生嵌合抗原受體細胞從而發揮預期生物學功能，歸屬于基因治療藥品。
新生抗原類藥品的活性成分存在多種形式。對于活性成分涉及細胞負載新生抗原肽的藥品，指導原則建議納入非基因修飾細胞治療藥品。如果活性成分為新生抗原核酸（如DNA、mRNA），或由病毒載體遞送的新生抗原核酸，將其歸屬于基因治療藥品。（記者落楠）
轉自：中國醫藥報
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