記者從北京海關了解到，2026年上半年，天竺綜合保稅區完成進口總值超550.7億元，其中醫藥進口占進口總量九成左右。作為全國首個罕見病藥品保障先行區，北京天竺綜合保稅區持續暢通境外罕見病創新藥械入境通道，讓更多臨床急需罕見病藥品更快惠及患者。“境外有藥、境內難尋、長期苦等”的困境正在成為過去。
四川成都的徐女士向記者展示了近期剛為孩子開具的伏索利肽。這款靶向特效藥是治療兒童軟骨發育不全的核心救命藥，也是她15歲女兒每天需要規律使用的藥品。
患兒家長徐女士表示，2024年9月，她無意間刷到北京兒童醫院引進了這個藥，當時覺得可能會等很久。他們辦理了入院，僅用了3天的時間就用上第1支藥。當時她雙手都在發抖，就像真的能實實在在抓住救命稻草一樣。
經過近兩年規范用藥，孩子不僅身高增長了10厘米，身心狀態也發生了明顯改善。
罕見病患者便捷就醫用藥得益于北京市罕見病藥品保障先行區建設。依托藥品、醫療機構、進口企業“三重白名單”機制，北京建立起境內未獲批罕見病藥品的引進通道。目前，北京兒童醫院已有4款境內尚未獲批的罕見病藥品實現緊急獲批、臨床應用，并依托天竺綜保區保稅倉前置備貨，實現按需配送。
北京兒童醫院藥學部副主任郭鵬介紹，第一款伏索利肽入院只用了40天。幾乎零庫存，如果有需要用的罕見病藥，直接找商業公司，兩個小時就能送到，類似于快遞模式。
在北京兒童醫院內分泌遺傳代謝科記者了解到，以往軟骨發育不全患兒確診后大多只能保守觀察。先行區建設后，患兒入院經過評估即可同步啟動用藥流程，搶抓黃金治療期。現在，該院已收治30多例軟骨發育不全患兒。
截至目前，罕見病藥品保障先行區已累計進口急需藥品27個，惠及患者9500余人次。
北京兒童醫院內分泌遺傳代謝科主治醫師魏麗亞表示，以前很多家長甚至考慮移民去國外用藥，現在有了國家政策的保駕護航，從原先的“人等藥”變成了“藥等人”。
探訪全國首個罕見病“救命藥”保障倉
用藥時效直接關乎罕見病治療的效果。天竺綜合保稅區搭建起了全國首個罕見病藥品專屬保障倉，通過前置備貨、機制創新、全程溯源，改善了用藥困局。
記者走進位于天竺綜保區的這家醫療用品企業保稅倉庫，境外獲批、境內未上市的臨床急需罕見病藥品在專屬貨架上存儲。倉庫具備不同溫區，可滿足各類藥品儲存需求。
北京某醫療用品貿易有限公司對外事務部總經理胡曉霞介紹，他們在保稅區內有37000平方米的倉儲面積，現在有26款罕見病的藥品。
罕見病患者群體小眾，但對用藥連續性、穩定性要求極高。據了解，先行區的重要創新是保稅備貨模式。不同于過去”先申請、再進口、后用藥”，如今藥品提前入庫保稅儲備，醫療機構提出需求后即可直接申請出區配送，大幅縮短中間環節。目前，藥品從天竺綜保區到全國各地的醫療機構基本都可實現“次日達”。
高效保供的背后是“一次通關、多次出區”的制度創新。藥品首次入境完成整體通關備案，后續可根據患者需求分批配送，既省去企業重復申報的繁瑣流程，規避藥品長期積壓過期損耗，又保障了患者連續用藥。
同時，保障倉還建立了藥品全鏈條追溯體系。通過藥品包裝上的編碼，每盒藥從保稅倉儲、出區配送到醫院使用，都能實現全程追溯、動態監管。
目前，天竺保稅區內共有4家企業參與罕見病藥品專項保障，形成集保稅倉儲、通關報檢、冷鏈配送、全程溯源于一體的供應鏈體系。
罕見病藥“接力護送”背后的海關保障
“藥等人”離不開海關的有力保障。依托北京罕見病藥品保障先行區建設，天竺海關創新了通關監管模式，通過全員接力值守，打通了罕見病藥品極速通關的“生命通道”。
記者在天竺海關了解到，依托罕見病藥品保障先行區制度創新，海關創新實施“分送集報”便利化通關模式，即分批送藥、集中申報，意味著藥可以先走，報關手續后續統一辦理。
北京海關所屬天竺海關信用管理科關員呂寧馨介紹，他們在接到企業出入庫單申請之后，立即進行人工審核，相比于之前企業來到窗口進行人工審核，現在相當于把時間壓縮到最快1個小時左右。
胡曉霞介紹，沒有分送集報這個政策的時候，這些貨物要先經過申請，然后再經過審批。現在先在網上進行相應預約申請，然后貨物可以提前先出區，每月再集中進行申報。
與此同時，天竺海關還開通罕見病藥品專屬綠色通道，依托7×24小時預約通關機制，全天候響應緊急用藥訴求。
北京海關所屬天竺海關綜合業務科科長王玲玲表示，有一對濟南患軟骨病的雙胞胎小姐妹，在緊急等待用藥。當時，他們留在自己的崗位上等待這批藥品入境。罕見病發生的群體是個小群體，但是他們從來不放棄任何一個小群體，為了使社會保障更加全面，這是一件非常有意義和值得推廣的事。
轉自：央視網
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