7月21日，國家藥監局披露“選擇性食欲素2型受體激動劑”獲得批準上市。這是一款在全球同步研發、同步申報的新靶點創新藥，其獲批實現了全球多中心研發的原創靶點創新藥在中國首報首發的歷史性突破。
“發作性睡病”是一種罕見的神經系統疾病，已于2023年被正式納入我國《第二批罕見病目錄》。
據業內人士介紹，發作性睡病是一種慢性神經系統睡眠障礙，其最典型癥狀為日間過度思睡，患者即使身處需要保持清醒的場合，仍會無法自控地短暫入睡，在大笑、激動等情緒刺激下，還可能突然出現肌肉無力甚至猝倒。此外，部分患者還會經歷“睡癱”——意識清醒但身體無法動彈，甚至出現幻覺。實際上，這些癥狀背后是食欲素神經元受損引起的覺醒功能障礙。
國家藥監局藥審中心相關負責人表示，國家藥監局最新批準“選擇性食欲素2型受體激動劑”上市，這款新靶點、新機制的創新藥，用于治療16歲及以上青少年和成人的1型發作性睡病。
國家藥監局藥品注冊司相關負責人表示，這款創新藥向中國、美國、日本等國家同步提交了藥品上市注冊申請。我國在全球范圍內第一個批準其上市，標志著我國在“全球新”藥物研發領域，從靶點原創到同步推進國際多中心臨床，再到注冊上市，實現了全球范圍內首報首發的歷史性突破。
據了解，上述藥物此前已在全球多個國家和地區同步提交上市申請。在我國獲得突破性治療品種認定并納入優先審評審批程序，獲得“雙重加速通道”；在美國獲得突破性治療藥物認定，并納入快速通道；在日本獲得先驅和孤兒藥資格認定，納入快速審評審批；在歐盟獲得孤兒藥資格認定。
風云藥談創始人張廷杰表示，該藥物同步在中、美、日、歐申報，中國率先獲批，充分說明我國突破性治療品種認定與優先審評審批所構成的“雙重加速通道”運轉高效，藥審中心的審評質量和速度已具備全球競爭力，中國不再是國際創新藥落地的“后發市場”。同時，中國的臨床數據可用于美國食品和藥物管理局（FDA）等國際注冊，證明中國臨床試驗質量已達國際先進水平，未來中國參與國際多中心臨床試驗將成為常態。
奧優國際董事長張玥表示，全球同步研發、同步申報、同步獲批的模式，正在讓中國患者與全球同步受益。過去，創新藥往往先在歐美上市，國內患者需要等待數年甚至更久才能用上。隨著中國藥品審評體系與國際接軌，越來越多跨國藥企選擇將中國納入全球同步開發計劃，中國患者有望在第一時間獲得全球最新的治療方案。
“長遠來看，‘全球新’在中國獲批常態化，將進一步吸引全球創新資源向中國匯聚，形成‘研發—臨床—審評—上市’的正向循環，最終惠及更多患者，也推動中國制藥產業真正走向全球創新的中心舞臺。”張玥說。
近年來，全球大型跨國藥企紛紛將我國醫療機構納入創新藥早期臨床研究，將“全球新”創新藥的早期臨床試驗設在中國，在中國同步遞交創新藥上市申請。最新統計顯示，2025年我國國際多中心臨床試驗登記數量為410項，同比增長超過20%，較2020年翻一番。
中國醫學科學院腫瘤醫院副院長李寧表示，臨床試驗是一條系統性鏈條，有著最嚴格的要求。近年來，中國臨床試驗能力已明顯提升，2025年醫院開展的臨床試驗中，全球多中心試驗占比已達20%，未來這一比例還將持續提升。（記者 梁倩）
轉自：經濟參考報
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