長期以來，所有先天性耳聾均沒有獲批治療藥物。記者23日在此間采訪了解到，北京時間4月22日深夜，中國醫學專家團隊在國際期刊《自然》(Nature)在線發表針對OTOF先天性耳聾的基因治療研究成果。
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院舒易來教授領銜的先天性耳聾基因治療多中心臨床研究證實了AAV-hOTOF基因治療的長期有效性與安全性，將適用人群從兒童擴展到嬰幼兒和成人，并發現判斷療效的多種因素。
這不僅是耳聾基因治療領域全球開展最早、納入患者最多、隨訪時間最長的臨床研究，還覆蓋目前全球報道中年齡跨度最大(9個月—32歲)的患者，為先天性耳聾的治療打開新局面。
在這項長達2.5年的跟蹤研究中，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院舒易來、李華偉教授團隊發現了預判臨床療效的核心生物標志物。他們通過多年努力攻克了一系列關鍵技術難題，研發出安全有效的OTOF基因治療藥物體系。
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院牽頭，聯合全國其他7家三甲醫院(北京協和醫院、四川大學華西醫院、中南大學湘雅二醫院、重慶市人民醫院、南昌大學第一附屬醫院、鄭州大學第一附屬醫院、南華大學附屬第二醫院)共同開展臨床試驗。作為該領域年齡跨度最廣的研究，該研究納入的患者覆蓋嬰幼兒、兒童、青少年與成人。在長達2.5年的持續跟蹤中，團隊系統觀察了患者聽力恢復、言語能力及治療安全性，首次完整揭示患者聽力、言語改善的長期規律。
臨床數據顯示，90%的患者在接受治療后成功恢復聽力，并且聽力水平呈現持續、穩定的提升趨勢。尤為令人振奮的是，這項治療對成年先天性耳聾患者同樣有效。
據悉，研究團隊首次找到影響治療效果的關鍵因素，包括：年齡，未成年患者獲益更顯著；畸變產物耳聲發射(DPOAE)，給藥前在更多頻率引出DPOAE反應的患者，治療后聽力恢復效果更優；基因突變類型。這項基因治療還表現出良好的長期安全性。患者均未出現劑量限制性毒性以及嚴重不良事件。
在采訪中，記者了解到，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院牽頭組織來自中國、西班牙、英國、美國、韓國和德國的46位專家，制定了全球首個先天性耳聾基因治療國際專家共識，為推動基因治療領域的全球標準化發展提供規范框架。(記者 陳靜)
轉自：中國新聞網
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