Avacincaptad pegol被授予優先審評資格
東京，2026年5月15日——安斯泰來制藥集團（TSE：4503；總裁兼首席執行官：岡村直樹，“安斯泰來”）今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理 IZERVAY?（avacincaptad pegol；ACP）用于治療繼發于年齡相關性黃斑變性（AMD）的地圖樣萎縮（GA）的新藥上市申請（NDA）。ACP 已在中國獲得優先審評資格。
地圖樣萎縮（GA）是年齡相關性黃斑變性的晚期表現，具有不可逆性，可導致進行性視力喪失，嚴重損害患者的生活自理能力與生活質量。1-3在中國，預計約200萬人受到 GA 影響，隨著人口老齡化加劇，對新治療選擇的需求日益凸顯。4
安斯泰來中國總裁 趙萍：
“地圖樣萎縮是一種進行性疾病，可嚴重損害患者視力及生活自理能力，但目前臨床上仍缺乏有效的治療手段。CDE授予 avacincaptad pegol 優先審評資格的決定，以及NDA快速受理，我們備受鼓舞，并期待與有關部門開展緊密的合作，推動這一亟需的治療選擇盡早惠及中國患者。”
基于地圖樣萎縮患者高度未滿足的醫療需求，及全球關鍵性臨床研究GATHER1 和 GATHER2的研究結果，NMPA受理了本品的新藥上市申請。根據GATHER1 和 GATHER2 臨床研究結果，相較假注射組，ACP顯著降低 了GA 病灶增長率，達到主要終點5,6。治療12個月時， ACP 分別使 GA 病灶面積的平均增長降低了 35%（GATHER1）和 18%（GATHER2）；7值得注意的是，其延緩病灶生長的治療效果最早可在治療 6 個月時觀察到，并在長達 24 個月的隨訪期內持續顯現。8兩項研究中ACP 總體耐受性良好；因不良事件導致的停藥率較低。5,6
ACP 已在美國、澳大利亞、中國澳門以及日本（附條件）獲批用于治療繼發于年齡相關性黃斑變性的地圖樣萎縮。
安斯泰來已在當前財年（截至2027年3月31日）的財務預測中考慮到此次批準的影響。
關于 avacincaptad pegol（ACP）
ACP 為一種合成適配體，可抑制補體 C5 蛋白。9補體系統的過度激活及 C5 蛋白的異常活躍在繼發于年齡相關性黃斑變性（AMD）的地圖樣萎縮（GA）相關瘢痕形成與視力喪失的發生和進展中起關鍵作用。9通過靶向作用于C5蛋白，ACP被認為能夠降低補體系統活性——已知該系統的異常激活會導致視網膜細胞變性，從而減緩 GA 進展。7
關于地圖樣萎縮（GA）
地圖樣萎縮是年齡相關性黃斑變性（AMD）的一種晚期類型，可導致不可逆且進行性的視力喪失。2,9,10該疾病累及黃斑——即視網膜中央、負責中心視力的區域。在發達國家，AMD 是50歲以上人群視力喪失的首要原因。6
關于 GATHER 臨床研究
ACP 在 GATHER1 II/III期臨床研究（NCT02686658）及 GATHER2 III期臨床研究（NCT04435366）中均達到主要終點。這兩項研究評估了每月玻璃體內給藥 2 mg ACP 在繼發于 AMD 的 GA 患者中的安全性與有效性。在兩項研究的前12個月，受試者被隨機分配為每月一次接受 ACP 2 mg 治療或每月一次接受假注射治療。GATHER1 共入組286例受試者，GATHER2 共入組448例受試者。兩項關鍵性研究的主要療效終點均基于眼底自發熒光對 GA 面積的測量，在三個時間點進行評估：基線、第6個月和第12個月。兩項研究合計超過700例 GA 患者接受了安全性評估。
在 GATHER2 研究的第2年中，第1年接受 ACP 治療的患者被再次隨機分配為每月一次（EM，n=96）或每2個月一次注射給藥（EOM，n=93）；第1年接受假注射的患者在第2年繼續接受假注射（n=203）。此外，ACP 亦在一項為期18個月的開放擴展研究中進行評估。在該開放擴展研究中，既往完成 GATHER2 研究的 GA 患者從 ACP 每月給藥一次或每2個月給藥一次切換為 ACP 每月給藥一次，或從假注射切換為 ACP 每月給藥一次。
關于安斯泰來
安斯泰來是一家全球生命科學公司，致力于將創新科學轉化為患者的價值。我們在腫瘤、眼科、泌尿、免疫和女性健康等疾病領域提供變革性的治療方案。通過我們研究與開發項目，我們正在為具有高度未滿足醫療需求的疾病開創全新的醫療解決方案。
安斯泰來警戒聲明
本新聞稿中，有關當前計劃、估計、戰略和信念以及其他非歷史事實的陳述，均為關于安斯泰來未來表現的前瞻性陳述。這些陳述是根據管理層結合當前可獲得的信息而形成的當前假設和信念得出的，并涉及已知和未知的風險與不確定性。許多因素可能導致實際結果與前瞻性陳述中討論的結果產生重大差異。這些因素包括但不限于：（i）與制藥市場有關的一般經濟條件和法律法規的變化，（ii）貨幣匯率波動，（iii）新產品上市的延遲，（iv）安斯泰來無法有效地銷售現有產品和新產品，（v）安斯泰來無法繼續有效地研究和開發在競爭激烈的市場中被客戶接受的產品，以及（vi）第三方侵犯安斯泰來的知識產權。
本新聞稿中包含的有關藥品（包括當前正在開發的產品）的信息并不構成廣告或醫療建議。
1.本文翻譯自安斯泰來全球新聞稿，原文鏈接為：China’s National Medical Products Administration Accepts New Drug Application for IZERVAY? (avacincaptad pegol) for the Treatment of Geographic Atrophy Secondary to Age-Related Macular Degeneration
2.本文旨在傳遞醫藥前沿信息，不構成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。
3.如您想了解更多疾病知識或藥品、診療相關信息，請咨詢醫療衛生專業人士。
References
1. Boyer DS, et al. The pathophysiology of geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration and the complement pathway as a therapeutic target. Retina. 2017;37(5):819-835.
2. Colijn JM, et al. Enlargement of Geographic Atrophy From First Diagnosis to End of Life. JAMA Ophthalmol. 2021;139(7):743-750.
3. Keenan TDL, Cukras CA, Chew EY. Age-Related Macular Degeneration: Epidemiology and Clinical Aspects. Adv Exp Med Biol. 2021;1256:1-31.
4. Wu J, et al. National, regional, and provincial prevalence of age-related macular degeneration in China in 2020: an updated systematic review and modelling study. J Glob Health. 2026;16:04062.
5. Khanani AM, et al. Efficacy and safety of avacincaptad pegol in patients with geographic atrophy (GATHER2): 12-month results from a randomised, double-masked, phase 3 trial. Lancet. 2023;402(10411):1449-1458.
6. Jaffe GJ, et al. C5 Inhibitor Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy Due to Age-Related Macular Degeneration: A Randomized Pivotal Phase 2/3 Trial. Ophthalmology. 2021;128(4):576-586.
7. IZERVAY? (avancincaptad pegol intravitreal solution) Prescribing Information. March 2025.
8. Khanani AM, et al. GATHER2: Two-Year Data. Presented at AAO 2023 127th Annual Meeting. San Francisco, CA. 11-03-2023 to 11-06-2023.
9. Desai D and Dugel PU. Complement cascade inhibition in geographic atrophy: a review. Eye. 2022;36(2):294–302.
10. Ayoub T and Patel N. Age-related macular degeneration. J R Soc Med. 2009;102(2):56-61.
轉自：艾瑞網
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