在全球醫學創新版圖上，1型糖尿病正站在一個前所未有的轉折點。
過去很長一段時間，1型糖尿病被視為一種需要終身依賴胰島素的慢性自身免疫性疾病。患者每日監測血糖、計算碳水、注射胰島素、預防低血糖和酮癥酸中毒，幾乎成為生活的一部分。尤其對于兒童和青少年患者家庭而言，疾病管理從來不只是醫學問題，更是一場長期的家庭戰役。
近年來，干細胞來源胰島細胞替代治療的突破，讓這個領域重新燃起希望。以Vertex公司開發的Zimelisel，也就是此前廣為人知的VX-880為代表，全球正在加速探索通過干細胞來源胰島細胞重建胰島素分泌功能。Vertex公開資料顯示，Zimelisel是一種同種異體、干細胞來源、完全分化的胰島樣細胞療法，研究對象主要為存在嚴重低血糖事件及低血糖感知受損的1型糖尿病患者，目前仍處于臨床研究階段，尚未獲得全球監管機構批準。
2025年6月，Vertex公布的FORWARD-101研究階段性數據顯示，接受全劑量Zimelisel治療并隨訪至少一年的12名患者中，所有患者均達到糖化血紅蛋白低于7%、目標血糖范圍時間超過70%的指標，其中10名患者在12個月時不再需要外源性胰島素。相關結果同時發表于《新英格蘭醫學雜志》，被業內視為干細胞來源胰島替代治療的重要里程碑。
這組數據無疑令人振奮。它讓“1型糖尿病是否有可能從終身胰島素依賴，走向功能性緩解”這一命題，從過去的理論設想，進入了真實臨床驗證階段。
但在掌聲之外，一個更現實的問題也浮出水面：這類前沿療法，距離普通家庭究竟還有多遠？
在中國多個1型糖尿病患兒家庭社群中，關于iPS細胞、干細胞、胰島移植的討論正在升溫。一些家長把“臨床突破”理解為“很快上市”，把“上市”理解為“人人能用”，又進一步理解為“價格可承擔、風險可接受、孩子馬上可以擺脫胰島素”。這種期待背后，是長期照護壓力下的焦慮，也是對醫學創新的真誠渴望。
然而，醫學轉化從來不是從論文到病房的一步之遙。
首先，干細胞臨床試驗3期失敗率往往是最高的，前沿細胞療法即便最終獲批，也往往率先面向特定適應證人群，而非所有患者。以Zimelisel為例，Vertex公開資料明確指出，研究對象為伴有低血糖感知受損和嚴重低血糖事件的1型糖尿病患者，并且治療需要經肝門靜脈輸注，同時需要長期免疫抑制治療以保護移植細胞免受免疫排斥。
這意味著，它并不是一個簡單的“打一針就好”的治療，更不是一項沒有代價、沒有風險的普通門診服務。免疫抑制、移植程序、長期隨訪、安全性觀察，都是這類療法必須面對的現實問題。
其次，是價格與支付問題。高端細胞治療的制造、質控、冷鏈、給藥、住院監測和并發癥處理成本極高。以中國已經商業化的CAR-T療法為參照，2024年一篇刊載于《International Journal of Health Policy and Management》的文章顯示，中國已獲批的多款CAR-T產品單次標價大致在99.9萬元至129萬元人民幣之間，且藥品費用之外還包括操作、住院、醫療設施等額外成本。
盡管CAR-T與胰島細胞替代治療并非同一種技術路徑，但它們都屬于高復雜度細胞治療。對于普通家庭而言，真正的門檻并不只是“有沒有技術”，更是“能不能支付、能不能覆蓋、能不能長期安全使用”。
“我們當然希望孩子有一天可以不用每天打胰島素。”一位1型糖尿病患兒母親說，“但我們也很清楚，不能把孩子的現在全部押在一個還沒有真正普及的未來上。我們等不起孩子的身體一天一天壞下去。”
這句話，道出了許多家庭的真實處境。
在前沿科技加速推進的同時，另一條更現實的臨床路徑正在中國基層和專科醫療機構中被探索：在不替代胰島素、不否定標準治療的基礎上，圍繞免疫平衡、腸道修復、營養干預、生活方式醫學、功能醫學和中醫協同，改善1型糖尿病患者的整體身體環境，對于早期診斷的1型糖尿病患兒，空腹C肽在0.5ng/ml以上，能夠停用外源性胰島素，實現1型糖尿病功能性治愈。
安赤穎教授在1型糖尿病病區查房
復星旗下深圳恒生醫院安赤穎教授團隊近年所探索的，正是這樣一條現實路徑。
據安赤穎教授介紹，他們并不把整合醫學視為胰島素治療的替代方案，而是作為標準治療之外的系統性支持。其核心邏輯是：1型糖尿病不僅表現為胰島β細胞功能受損，也與自身免疫紊亂、腸道屏障異常、慢性炎癥狀態、營養代謝失衡、生活方式壓力等因素存在復雜關聯。因此，臨床干預不應只盯著“血糖數字”，也要關注血糖背后的身體環境。
在具體實踐中，該團隊強調多維評估和個體化干預，包括腸道菌群與腸黏膜屏障支持、營養狀態評估、抗炎飲食指導、睡眠與運動管理、壓力調節、功能醫學檢測、中醫適宜技術協同等。其目標不是簡單承諾“停用胰島素”，而是在規范監測和安全邊界內，幫助患者減少血糖波動、降低炎癥負擔、改善代謝狀態，并為殘存胰島功能保護創造更有利的內環境。
這一點，對于患兒家庭尤其重要。
1型糖尿病的管理，從來不是單一藥物問題。孩子今天的血糖控制，關系到明天視網膜、腎臟、神經、血管的健康和生長發育。長期高血糖會增加慢性并發癥風險，低血糖又可能帶來急性危險。Vertex在其疾病背景介紹中也指出，即使有先進胰島素遞送和血糖監測技術，1型糖尿病患者仍可能經歷高血糖和低血糖波動，外源性胰島素治療存在復雜性和局限性。
因此，對普通家庭而言，“等待未來技術”與“改善當下狀態”并不是二選一。
安赤穎教授在1型糖尿病病區查房
一位長期關注糖尿病整合管理的臨床專家表示，未來最理想的狀態，可能不是iPS細胞療法與整合醫學誰替代誰，而是二者協同。“細胞替代療法解決的是胰島素分泌細胞來源問題，但1型糖尿病背后的免疫攻擊、炎癥微環境、營養代謝、腸道屏障和生活方式因素，并不會因為移植了新細胞就自動消失。真正成熟的治療體系，可能需要前沿再生醫學與整合醫學共同參與。”
這也是當前全球1型糖尿病治療革命最值得冷靜思考之處。
一方面，iPS細胞、胚胎干細胞來源胰島細胞、免疫逃逸細胞工程、包裹技術等前沿方向，正在不斷刷新人類對疾病治療邊界的想象。另一方面，任何高端療法從實驗室走向普通家庭，都必須跨越安全性、有效性、適應證、支付體系、規模化制造和長期隨訪等多重關口。
對于家長來說，真正需要避免的，不是希望，而是誤判。
“上市”不等于人人適用；
“有效”不等于完全安全；
“前沿”不等于馬上可及；
“等待突破”也不等于放棄今天的管理。
在這一背景下，深圳恒生醫院安赤穎團隊的探索，提供了一種更接近現實臨床的答案：面對1型糖尿病，既要關注未來醫學的突破，也要重視當下身體環境的改善；既不能神化干細胞，也不能低估生活方式、營養、免疫和腸道干預的長期價值；既要尊重胰島素作為生命支持治療的基礎地位，也要為患者爭取更穩定、更安全、更高質量的生活狀態。
醫學的進步，往往不是一條路取代另一條路，而是多條路徑在不同階段匯合。
對于1型糖尿病患兒家庭而言，iPS細胞療法代表未來，整合醫學管理則指向現在。未來值得期待，但現在同樣需要被認真對待。真正負責任的醫學，不只是告訴患者“再等等”，而是在等待未來到來的過程中，幫助每一個孩子盡可能穩住今天，保護明天。
轉自：鳳凰網
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